ພະຈິກ 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) ໄດ້ຮັບອະນຸຍາດຈາກອົງການອາຫານແລະຢາສໍາລັບການນໍາໃຊ້ໃນຜູ້ທີ່ມີອາການ relapsed ຫຼື refractory myeloid/lymphoid neoplasms (MLNs) ທີ່ມີ altered fibroblast growth factor receptor 1 (FGFR1).
FIGHT-203 (NCT03011372), ການທົດລອງ multicenter open-label, single-arm trial with 28 patient who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, ປະເມີນປະສິດທິພາບ. ຄົນເຈັບທີ່ບັນລຸເງື່ອນໄຂການມີສິດໄດ້ຮັບແມ່ນບໍ່ມີເງື່ອນໄຂສໍາລັບຫຼືໄດ້ກັບຄືນມາຫຼັງຈາກການປູກຖ່າຍຈຸລັງລໍາຕົ້ນຂອງ allogeneic hematopoietic (allo-HSCT) ຫຼືການປິ່ນປົວແກ້ໄຂພະຍາດ (ຕົວຢ່າງ, ການປິ່ນປົວດ້ວຍທາງເຄມີ). Pemigatinib ໄດ້ຖືກມອບໃຫ້ຈົນກ່ວາພະຍາດດັ່ງກ່າວກ້າວຫນ້າ, ຄວາມເປັນພິດໄດ້ກາຍເປັນຄວາມບໍ່ທົນທານ, ຫຼືຄົນເຈັບສາມາດໄດ້ຮັບ allo-HSCT.
ການຄັດເລືອກທາງດ້ານປະຊາກອນ ແລະ ລັກສະນະພື້ນຖານປະກອບມີ: ເພດຍິງ 64%; 68% ສີຂາວ; 3.6% ສີດໍາຫຼືອາຟຣິກາອາເມລິກາ; 11% ອາຊີ; 3.6% ອາເມລິກາອິນເດຍ/ອາລາສກາ native; ແລະ 88% ສະຖານະພາບການປະຕິບັດ ECOG ຂອງ 0 ຫຼື 1. ອາຍຸສະເລ່ຍແມ່ນ 65 ປີ (ຊ່ວງ, 39 ຫາ 78); 3.6% ສີດໍາຫຼືອາຟຣິກາອາເມລິກາ; 68% ສີຂາວ; ແລະ 68% ສີຂາວ.
ອີງຕາມອັດຕາການຕອບສະຫນອງຢ່າງສົມບູນ (CR) ທີ່ຕອບສະຫນອງເງື່ອນໄຂການຕອບສະຫນອງສະເພາະກັບປະເພດຂອງການເຈັບປ່ວຍ morphologic, ປະສິດທິພາບໄດ້ຖືກກໍານົດ. 14 ໃນຈໍານວນ 18 ຄົນເຈັບທີ່ມີພະຍາດ extramedullary (EMD) ແລະໄລຍະຊໍາເຮື້ອໃນໄຂກະດູກ (78%; 95% CI: 52, 94) ໄດ້ຮັບການ remission ຢ່າງສົມບູນ (CR). ຈໍານວນມື້ໂດຍສະເລ່ຍຂອງ CR ແມ່ນ 104. (ໄລຍະ, 44 ຫາ 435). ເວລາສະເລ່ຍ (ຈາກ 1+ ຫາ 988+ ມື້) ບໍ່ໄດ້ບັນລຸ. ຄົນເຈັບສອງຄົນໃນສີ່ຄົນທີ່ມີໄລຍະ blast ໃນໄຂ່ຫຼັງທີ່ມີຫຼືບໍ່ມີ EMD (ໄລຍະເວລາ: 1+ ແລະ 94 ມື້) ແມ່ນຢູ່ໃນການໃຫ້ອະໄພ. ຫນຶ່ງໃນຄົນເຈັບສາມຄົນທີ່ມີ EMD ຄົນດຽວມີປະສົບການ CR (ຍາວ 64+ ມື້). ອັດຕາການຕອບສະຫນອງ cytogenetic ຢ່າງເຕັມທີ່ສໍາລັບຄົນເຈັບ 28 ທັງຫມົດ - ລວມທັງ 3 ທີ່ບໍ່ມີພະຍາດ morphologic - ແມ່ນ 79% (22/28; 95% CI: 59, 92).
hyperphosphatemia, ຄວາມເປັນພິດຕໍ່ເລັບ, alopecia, stomatitis, ຖອກທ້ອງ, ຕາແຫ້ງ, ເມື່ອຍລ້າ, ຜື່ນ, ພະຍາດເລືອດຈາງ, ທ້ອງຜູກ, ປາກແຫ້ງ, epistaxis, serous retinal detachment, ເຈັບທີ່ຫົວ, ຫຼຸດລົງຄວາມຢາກອາຫານ, ຜິວຫນັງແຫ້ງ, dyspepsia, ເຈັບຫຼັງ, ປວດຮາກ, ຕາມົວ. ອາການປວດຮາກ, ແລະອາການວິນຫົວແມ່ນເປັນຕິກິລິຍາທາງລົບທີ່ພົບເລື້ອຍທີ່ສຸດ (20%).
ການຫຼຸດຜ່ອນ phosphate, lymphocytes ຫຼຸດລົງ, leukocytes ຫຼຸດລົງ, platelets ຫຼຸດລົງ, elevated alanine aminotransferase, ແລະ neutrophils ຫຼຸດລົງແມ່ນຄວາມຜິດປົກກະຕິຂອງຫ້ອງທົດລອງຊັ້ນຮຽນທີ 3 ຫຼື 4 (10%).
ມັນໄດ້ຖືກແນະນໍາໃຫ້ກິນ 13.5 ມລກຂອງ pemigatinib XNUMX ຄັ້ງຕໍ່ມື້ຈົນກ່ວາພະຍາດດັ່ງກ່າວກ້າວຫນ້າຫຼືມີຄວາມເປັນພິດທີ່ບໍ່ສາມາດຍອມຮັບໄດ້.
View full prescribing information for Pemazyre.
