ພຶດສະພາ 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກອົງການອາຫານ ແລະຢາເພື່ອໃຊ້ໃນຄົນເຈັບຜູ້ໃຫຍ່ ແລະເດັກນ້ອຍ (ອາຍຸ 12 ປີຂຶ້ນໄປ) ທີ່ມີພະຍາດເລືອດຈາງທີ່ຖືກກໍານົດໃຫ້ໄດ້ຮັບການຖ່າຍທອດເລືອດສາຍບືຫຼັງຈາກສະພາບ myeloablative. ເພື່ອເລັ່ງການຟື້ນຟູ neutrophil ແລະຫຼຸດຜ່ອນຄວາມສ່ຽງຕໍ່ການຕິດເຊື້ອ.
ໃນການສຶກສາ P0501 (NCT02730299), ການທົດລອງແບບເປີດ, ຫຼາຍສູນກາງ, ການທົດລອງແບບສຸ່ມຂອງການປູກຖ່າຍ omidubicel-onlv ຫຼືການປ່ຽນຫົວຫນ່ວຍຂອງເລືອດສາຍບື (UCB) ທີ່ບໍ່ມີການຫມູນໃຊ້ຫຼັງຈາກການປັບປຸງສະພາບ myeloablative ໃນຄົນເຈັບທີ່ເປັນໂຣກ hematologic malignancies, ປະສິດທິຜົນແລະຄວາມປອດໄພຂອງການປິ່ນປົວແມ່ນໄດ້ຖືກປະເມີນ. ຈໍານວນທັງຫມົດ 125 ບຸກຄົນໄດ້ຖືກມອບຫມາຍແບບສຸ່ມ, ໂດຍ 62 ໄດ້ຮັບ omidubicel-onlv ແລະ 63 ໄດ້ຮັບ UCB. ຄົນເຈັບ 52 ຄົນໄດ້ຮັບການປູກຖ່າຍ omidubicel-onlv, ດ້ວຍປະລິມານສະເລ່ຍຂອງ 9.0 X 106 ເຊລ/ກິໂລ (ໄລຍະ 2.1 – 47.6 X 106 ເຊລ/ກິໂລ) ຂອງເຊລ CD34+. ຢູ່ໃນແຂນ UCB, ຄົນເຈັບ 56 ຄົນມີຫນຶ່ງຫຼືສອງຫນ່ວຍ cord (66% ໄດ້ຮັບສອງຫນ່ວຍ cord) implanted. ປະລິມານເຊນ CD34+ ປານກາງໃນຄົນເຈັບ 42 ຄົນທີ່ມີປະລິມານເຊລຫຼັງ thaw ທີ່ບັນທຶກໄວ້ແມ່ນ 0.2 X 106 ເຊລ/ກິໂລ (ໄລຍະ 0.0 – 0.8 X 106 ເຊລ/ກິໂລ). ໄດ້ມີການນຳໃຊ້ໂປຣໂຕຄອນປັບສະພາບອື່ນໆເຊັ່ນ: ການປິ່ນປົວດ້ວຍທາງເຄມີ ຫຼື ການສ່ອງແສງຂອງຮ່າງກາຍທັງໝົດ.
ເວລາທີ່ຈະຟື້ນຕົວ neutrophil ຫຼັງຈາກການປູກຖ່າຍ ແລະຄວາມຖີ່ຂອງການທົດລອງທາງຄລີນິກຂອງ Blood and Marrow Transplant Network (BMT CTN) Grade 2/3 bacterial or Grade 3 fungal infections through the Day 100 after transplantation is the primary efficacy outcome Measures. ໄລຍະເວລາສະເລ່ຍໃນການຟື້ນຕົວຂອງ neutrophil ແມ່ນ 12 ມື້ (95% CI: 10-15 ມື້) ສໍາລັບຜູ້ທີ່ໄດ້ຮັບ omidubicel-onlv, ແລະ 22 ມື້ (95% CI: 19-25 ມື້) ສໍາລັບຜູ້ທີ່ໄດ້ຮັບ UCB. ໃນແຂນ omidubicel-onlv, 87% ຂອງຄົນເຈັບແລະ 83% ຂອງຜູ້ທີ່ໄດ້ຮັບ UCB ມີປະສົບການການຟື້ນຟູ neutrophil. ໂດຍຜ່ານມື້ 100 ຫຼັງຈາກການປູກຖ່າຍ, ການເກີດຂອງ BMT CTN Grade 2/3 ເຊື້ອແບັກທີເຣັຍຫຼືເຊື້ອເຫັດຊັ້ນຮຽນທີ 3 ແມ່ນ 39% ແລະ 60% ຕາມລໍາດັບ, ໃນສອງກຸ່ມ.
ເອກະສານການສັ່ງຢາປະກອບມີຄໍາເຕືອນທີ່ມີກ່ອງສໍາລັບປະຕິກິລິຍານ້ໍາຕົ້ມທີ່ເປັນອັນຕະລາຍເຖິງຕາຍຫຼືເປັນອັນຕະລາຍເຖິງຊີວິດ, graft ທຽບກັບພະຍາດເຈົ້າພາບ (GvHD), ໂຣກ engraftment, ແລະຄວາມລົ້ມເຫຼວຂອງ graft, ຄ້າຍຄືກັນກັບຢາ UCB ທີ່ໄດ້ຮັບອະນຸຍາດ. Omidubicel-onlv ໄດ້ຖືກປະຕິບັດໃຫ້ 117 ບຸກຄົນສໍາລັບພະຍາດໃດຫນຶ່ງ; ຂອງພວກເຂົາ, 47% ປະສົບການປະຕິກິລິຍາ້ໍາຕົ້ມ, 58% ມີປະສົບການ GVHD ສ້ວຍແຫຼມ, 35% ມີປະສົບການ GVHD ຊໍາເຮື້ອ, ແລະ 3% ປະສົບຄວາມລົ້ມເຫຼວຂອງ graft.
ການຕອບສະຫນອງທາງລົບຕໍ່ຊັ້ນຮຽນທີ 3-5 ເລື້ອຍໆທີ່ສຸດໃນການສຶກສາ P0501 ຄົນເຈັບທີ່ມີໂຣກ hematologic malignancies ແມ່ນຄວາມເຈັບປວດ (33%), ອັກເສບ mucosal (31%), hypertension (25%), ແລະຄວາມເປັນພິດຂອງກະເພາະລໍາໄສ້ (19%).
ປະລິມານຢາ omidubicel-onlv ທີ່ແນະນໍາແມ່ນສອງ infusions ຕາມລໍາດັບປະກອບດ້ວຍດັ່ງຕໍ່ໄປນີ້:
- A Cultured Fraction: ຕ່ຳສຸດ 8.0 × 108 ເຊລທັງຫມົດທີ່ມີຊີວິດທີ່ມີຢ່າງຫນ້ອຍ 8.7 ເປີເຊັນ CD34+ cells ແລະຕໍາ່ສຸດທີ່ 9.2 × 107 ຕາລາງ CD34+ ທັງໝົດ, ຕິດຕາມດ້ວຍ
- ເສດສ່ວນທີ່ບໍ່ແມ່ນວັດທະນະທໍາ: ຢ່າງໜ້ອຍ 4.0 × 108 ເຊລທັງໝົດທີ່ມີຄ່າຢ່າງໜ້ອຍ 2.4 × 107 CD3+ ເຊລ.
