ອົງການອາຫານແລະຢາໄດ້ອະນຸຍາດໃຫ້ nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) ໃນວັນທີ 27 ພະຈິກ 2023, ສໍາລັບຄົນເຈັບຜູ້ໃຫຍ່ທີ່ມີເນື້ອງອກ desmoid ກ້າວຫນ້າທີ່ຕ້ອງການການປິ່ນປົວລະບົບ. ນີ້ແມ່ນການປິ່ນປົວທີ່ໄດ້ຮັບອະນຸຍາດໃນເບື້ອງຕົ້ນສໍາລັບ tumors desmoid.
ການສຶກສາທີ່ເອີ້ນວ່າ DeFi (NCT03785964) ໄດ້ເບິ່ງວ່າມັນເຮັດວຽກໄດ້ດີປານໃດ. ມັນເປັນການທົດລອງສາກົນ, multicenter, randomized (1: 1), double-blind, placebo-controlled ການທົດລອງກັບຄົນເຈັບ 142 ທີ່ມີ tumors desmoid ຮ້າຍແຮງຂຶ້ນແລະບໍ່ສາມາດປິ່ນປົວດ້ວຍການຜ່າຕັດ. ຄົນເຈັບມີຄຸນສົມບັດຖ້າຫາກວ່າ tumor desmoid ໄດ້ກ້າວຫນ້າພາຍໃນ 12 ເດືອນຫຼັງຈາກການກວດ. ຜູ້ເຂົ້າຮ່ວມໄດ້ຖືກມອບຫມາຍແບບສຸ່ມໃຫ້ກິນ 150 mg ຂອງ nirogacestat ຫຼື placebo ປາກສອງຄັ້ງຕໍ່ມື້ຈົນກ່ວາການເຈັບປ່ວຍຫຼືການເປັນພິດທີ່ບໍ່ທົນທານຕໍ່.
Progression-free survival (PFS) ຄິດໄລ່ໂດຍ RECIST v1.1 ໂດຍການທົບທວນສູນກາງເອກະລາດທີ່ຕາບອດຫຼືຄວາມຄືບຫນ້າທາງດ້ານຄລີນິກທີ່ຖືກປະເມີນໂດຍຜູ້ສືບສວນແລະທົບທວນເອກະລາດແມ່ນວິທີຕົ້ນຕໍທີ່ຈະວັດແທກວ່າການປິ່ນປົວເຮັດວຽກໄດ້ດີເທົ່າໃດ. ການຢູ່ລອດທີ່ບໍ່ມີຄວາມກ້າວຫນ້າທາງດ້ານປານກາງ (PFS) ບໍ່ໄດ້ຖືກກໍານົດຢູ່ໃນກຸ່ມ nirogacestat (95% CI: ບໍ່ໄດ້ກໍານົດ) ແລະເປັນ 15.1 ເດືອນ (95% CI: 8.4, ບໍ່ໄດ້ກໍານົດ) ໃນກຸ່ມ placebo. ອັດຕາສ່ວນອັນຕະລາຍ (HR) ແມ່ນ 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) ທີ່ມີຄ່າ p-value ຫນ້ອຍກວ່າ 0.001. ການສືບສວນເບື້ອງຕົ້ນຂອງການຢູ່ລອດທີ່ບໍ່ມີຄວາມຄືບຫນ້າ (PFS) ໂດຍໃຊ້ຄວາມຄືບຫນ້າ radiographic solely ໄດ້ເປີດເຜີຍອັດຕາສ່ວນອັນຕະລາຍຂອງ 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62).
ອັດຕາປະຕິກິລິຍາຈຸດປະສົງ (ORR) ແມ່ນມາດຕະການເພີ່ມເຕີມຂອງປະສິດທິພາບ. ອັດຕາການຕອບສະຫນອງຈຸດປະສົງ (ORR) ແມ່ນ 41% (95% CI: 29.8, 53.8) ສໍາລັບຜູ້ເຂົ້າຮ່ວມໃນກຸ່ມ nirogacestat ແລະ 8% (95% CI: 3.1, 17.3) ສໍາລັບຜູ້ທີ່ຢູ່ໃນກຸ່ມ placebo (p-value=<0.001). ). ການປັບປຸງຄວາມເຈັບປວດທີ່ຮ້າຍແຮງທີ່ສຸດທີ່ຄົນເຈັບໄດ້ລາຍງານໃນຕອນເລີ່ມຕົ້ນຂອງການສຶກສາ, ເຊິ່ງເຮັດໃຫ້ກຸ່ມ nirogacestat ໄດ້ຮັບການຢືນຢັນຕື່ມອີກວ່າຜົນໄດ້ຮັບປະສິດທິພາບ.
ຜົນກະທົບທາງລົບທີ່ແຜ່ຫຼາຍປະກອບມີການຖອກທ້ອງ, ຄວາມເປັນພິດຂອງຮັງໄຂ່, ຜື່ນ, ປວດຮາກ, ຫາຍໃຈຍາກ, stomatitis, ເຈັບຫົວ, ບໍ່ສະບາຍກະເພາະອາຫານ, ໄອ, alopecia, ການຕິດເຊື້ອທາງເດີນຫາຍໃຈເທິງ, ແລະ dyspnea.
ປະລິມານຢາ nirogacestat ທີ່ແນະນໍາແມ່ນ 150 mg ກິນສອງເທື່ອຕໍ່ມື້, ມີຫຼືບໍ່ມີອາຫານ, ຈົນກ່ວາການເຈັບປ່ວຍຈະກ້າວຫນ້າຫຼືມີຄວາມເປັນພິດທີ່ບໍ່ສາມາດຍອມຮັບໄດ້. ແຕ່ລະຄັ້ງຂອງ 150 mg ແມ່ນປະກອບດ້ວຍສາມເມັດ 50 mg.
ມະເຮັງ
Lutetium Lu 177 dotatate ຖືກອະນຸມັດໂດຍ USFDA ສໍາລັບຄົນເຈັບເດັກນ້ອຍ 12 ປີຂຶ້ນໄປດ້ວຍ GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, ການປິ່ນປົວພື້ນຖານ, ບໍ່ດົນມານີ້ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກອົງການອາຫານແລະຢາສະຫະລັດ (FDA) ສໍາລັບຄົນເຈັບເດັກນ້ອຍ, ເຊິ່ງເປັນຈຸດສໍາຄັນທີ່ສໍາຄັນໃນໂຣກມະເຮັງໃນເດັກ. ການອະນຸມັດນີ້ເປັນຕົວແທນຂອງຄວາມຫວັງສໍາລັບເດັກນ້ອຍທີ່ຕໍ່ສູ້ກັບເນື້ອງອກ neuroendocrine (NETs), ເປັນມະເຮັງທີ່ຫາຍາກແຕ່ທ້າທາຍທີ່ມັກຈະພິສູດໄດ້ວ່າທົນທານຕໍ່ການປິ່ນປົວແບບດັ້ງເດີມ.
Alysha Mendossa
ອາດ 11, 2024
