November 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) licentiatus est a Cibus et medicamentis Administrationis usui apud homines relapso vel refractorio myeloid/lymphoideo neoplasmo (MLNs) qui factorem receptoris 1 (FGFR1) auctum fibroblast mutatum habent.
PUGNA-203 (NCT03011372), pittacium multicenter apertum, unius brachii iudicium cum 28 aegris qui MLNs cum FGFR1 permutatione relapsi vel refractionis, efficacia perpensi. Aegroti qui criteria pro eligibilitate occurrerunt vel ineligibiles erant vel relapsi sunt sequentem caulem allogeneicum hematopoieticum cellae transplantationis (allo-HSCT) vel curationis morbi-modificandae (exempli gratia chemotherapy). Pemigatinb data est donec morbus profecerit, toxicitas intolerabilis facta est, aut aegroti allo-HSCT.
Mauris diam ac baseline notas selectae comprehenderunt sequentes: 64% femina; 68% alba; 3.6% nigra vel Americana Africana; 11% Asian; 3.6% American Indian/Aska Native; et 88% ECOG status perficiendi 0 vel 1. Aetas mediana erat 65 annorum (range 39 ad 78); 3.6% nigra vel Americana Africana; 68% alba; et 68% alba.
Fundata est responsio perfecta (CR) rates, quae responsiones occurrerunt criteriis specificis ad genus morbi morphologicum, efficacia determinata. 14 e 18 aegris morbo extramedullario (EMD) et periodo chronica in medullis (78%; 95% CI: 52, 94) plenariam remissionem obtinuit (CR). Mediocris numerus dierum ad CR erat 104. (range 44 ad 435). Tempus medianum (ab 1+ ad 988+ dies) non est consecutum. Duo ex quattuor aegris qui in medullis cum vel sine EMD tempus inspiratione habebant (durationem: 1+ et 94 dies) in remissione erant. Unus e tribus aegris qui EMD solus experti erant CR (longos 64+ dies). Plena responsionis cytogeneticae rate omnibus 28 aegris - inclusa 3 sine morbo morphologico, erat 79% (22/28; 95% CI: 59, 92).
Hyperphosphatemia, unguis toxicitas, alopecia, stomatitis, diarrhoea, oculus siccus, lassitudo, temeritas, anaemia, constipatio, oris siccus, epistaxis, retinaculum retinaculum, extremitas dolor, appetitus minutus, cutis arida, dyspepsia, dolor dorsi, nausea, visio oculorum caligo; edoema periphericum et vertigo frequentissimae erant (20%) adversae reactiones ab aegris experti.
phosphas redactus, lymphocytes reductus, leukocytes reductus, lamellae imminutae, alaninum aminotransferasium elevatum, neutrophillae imminutae erant abnormitates laboratoriae 3 vel 4 (X%).
Suadetur ut 13.5 medicamentum ex pemigatinib semel cottidie sumere donec morbus progreditur vel toxicitas intolerabilis est.
View full prescribing information for Pemazyre.
