Cibus et medicamentis administratio nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutica, Inc.) die 27 Novembris 2023, aegros adultos cum desmoideis tumoribus systemica curatione indigentes promovendo. Haec est initialis authentica therapia pro tumoribus desmoidibus.
Studium nomine DeFi (NCT03785964) spectavit quam bene laboravit. Erat internationalis, multicenter, randomized (1:1), duplex caecus, experimentum placebo continentis cum 142 aegros, qui tumores desmoidos in pejus et chirurgia tractari non poterant. Aegroti idonei erant si tumor desmoidus intra XII menses protegendo processerat. Participes passim assignati sunt ad 12 mg nirogacestatis vel placebo oretenus bis in die sumendi usque ad morbum progressum vel toxicitatem intolerabilem.
Progressio liberorum superstes (PFS) computata RECIST v1.1 per progressionem independentem centralem vel clinicam ab inquisitorem aestimatam vel pervestigationem obscuratam, independenter recognitum, principalis modus fuit ut metiretur quomodo bene operata tractatio. Progressio mediana liberorum superstes (PFS) in coetus nirogacestatorum (95% CI: non determinatus) non est determinatus et 15.1 mensium (95% CI: 8.4, not determinatum) in coetus Placebo. Proportio aleae (HR) erat 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) cum valore minoris quam 0.001. Investigatio initialis progressionis liberorum superstes (PFS) utens solum progressionis radiographicae rationem aleam ostendit 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62).
Reactio obiectiva rate (ORR) extra modum efficaciae fuit. Responsio obiectiva Rate (ORR) erat 41% (95% CI: 29.8, 53.8) pro participantibus coetus nirogacestatorum et 8% (95% CI: 3.1, 17.3) pro illis qui in circulo placebo (p-valu=<0.001 ). Melioratio patientis nuntiata pessimum dolorem ab initio studiorum, quae coetus nirogacestat favebat, efficaciam proventus amplius confirmavit.
Praevalentes adversae effectus inclusa diarrhoea, toxicitas ovarii, temeritas, nausea, lassitudo, stomatitis, capitis, molestiae stomachi, tussis, alopecia, tractus respiratorii superioris infectio, et dyspnoea.
Dosis nirogacestatae suggessit 150 mg medicamentum ore sumptum bis in die, cum vel sine cibo, donec morbus progreditur vel toxicitas non ingrata est. Quaelibet dosis 150 mg medicamentis tribus 50 mg pilulis comprehensa est.
Lutetium Lu 177 dotatate probatur ab USFDA pro aegris pediatricibus 12 annis et antiquioribus cum GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, curatione fundamenti, nuper approbavit ab US Cibus et medicamentis Administrationis (FDA) pro aegris pediatricibus, notans lapidem notabile in oncologia pediatrica. Haec approbatio pharus spei prolis pugnantibus tumores neuroendocrinos (NETs), raram sed provocantem formam cancri repraesentat, quae therapiis conventionalibus saepe renititur.