Erdafitinib approbatur ab USFDA pro carcinomate urotheliali metastatico vel localiter progresso

Erdafitinib (Balversa, Janssen Biotech) a Cibus et medicamentis administrationis die 19 Ianuarii 2024 probatus est, adultis aegris cum FGFR3 mutationibus geneticis, qui carcinoma urotheliale metastaticum localiter progressi sunt (mUC). Aegroti, qui morbum suum pejorem habuerunt, acceptis saltem una curatione systemica priorum habiles sunt ad hanc approbationem, secundum experimentum diagnosticum socium FDA probatum. Erdafitinib non est consilium tractandi aegros qui habiles sunt nec prior PD-1 vel PD-L1 illic inhibitor theraphim non subierunt. Haec approbatio usum originalem pro metastatico carcinomate urotheliali (mUC) mutat, qui quasdam mutationes in genesis FGFR3 vel FGFR2 habent et cum platino-chemotherapy continente iam tractata sunt.

Study BLC3001 Cohort 1 spectavit quomodo bene laboraverit. Erat randomized, pittacium apertum iudicii cum 266 hominibus qui carcinoma metastaticum urothelialem (mUC) et quasdam FGFR3 mutationes habuerunt. Hi aegros 1-2 therapias systemicas priorem subierant, quae inhibitorem PD-L1 vel PD-L1 comprehenderunt. Participes passim assignati sunt in 1:1 ratione ut vel erdafitinib accipere vel optionis chemotherapy inquisitoris praelata, quae fieri posset docetaxel vel vinflunine. randomization stratificatus deductus est secundum aream, statum perficiendi et eventum metastasum viscerum vel ossis. In 75% aegrorum in laboratorio centrali, ornamentum therascreen FGFR RGQ RT-PCR (Qiagen) deprehensum est FGFR3 mutationum in textus tumore, cum reliquis aegris localibus studiis generationis sequentis mutationes habentibus inveniunt.

Prima mensura efficacia erat altiore superstes (OS). Investigator aestimator progressionis liberorum superstes (PFS) et responsio obiectiva rate (ORR) accessiones metricae additae erant.

Peraeque signanter emendationes in altiore salute (OS), progressionis liberorum superstes (PFS), et responsio obiectiva (ORR) cum erdafitinib loco chemotherapy adhibita est. Mediana altiore superstes fuit 12.1 mensium (95% CI: 10.3, 16.4) pro aegris curandis erdafitinib et 7.8 mensibus (95% CI: 6.5, 11.1) pro iis qui chemotherapyam acceperunt. Ratio aleae (HR) erat 0.64 (95% CI: 0.47, 0.88) cum valore 0.0050. Progressio mediana liberorum superstes fuit 5.6 mensium (95% CI: 4.4, 5.7) pro aegris cum erdafitinib et 2.7 mensibus tractatis (95% CI: 1.8, 3.7) pro iis qui chemotherapyam acceperunt. Ratio discriminis erat 0.58 (95% CI: 0.44, 0.78) cum valore 0.0002. Responsio obiectiva confirmata rate (ORR) 35.3% (95% CI: 27.3, 43.9) aegros, qui cum erdafitinib et 8.5% tractabantur (95% CI: 4.3, 14.6) erat pro iis qui chemotherapyam acceperunt (p-valu<0.001 ).

Creberrimae reactiones adversae, plus quam 20% casuum, inclusae phosphatae gradus elevatae, exitus unguis, fluxus ventris, oris inflammationes, gradus phosphatasi alcalini elevati, gradus haemoglobini reducti, alaninos gradus aminotransferasi elevati, gradus aminotransferasi aspartatis elevati, reducti. sodium gradus, aucta creatinine gradus, os siccum, gradus phosphas reduci, conditio cutis circa palmas et plantas afficiens, sensus gustus, lassitudo, cutis arida, constipatio, appetitus reductus, calcium gradus auctus, damnum capilli, oculi sicci, gradus kalium elevati. ac pondus.

Dosis erdafitinib suggessit semel in die ore sumpta 8 mg, cum potentia ad 9 mg semel cottidiana aucta post 14 ad 21 dies secundum tolerabilitatem, praesertim hyperphosphatemiam. Curatio continue donec morbus ingravescat aut effectus latus effectus intolerabilis fiat.