August 2021: Системалык терапиянын, жок эле дегенде, эки мурунку линиялары ийгиликсиз болгондон кийин, Тамак-аш жана дары-дармек башкармалыгы тарабынан бекитилген белумосудил (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC), киназа ингибитору, чоңдор жана педиатриялык 12 жаштан жогорку бейтаптар үчүн өнөкөт трансплант-каршы хост оорусу (өнөкөт GVHD).
KD025-213 (NCT03640481), рандомизацияланган, ачык энбелгилүү, көп борборлуу доза диапазонунда эксперимент, анда өнөкөт GVHD менен ооруган 65 бейтап 200 мг белумосудил менен күнүнө бир жолу оозеки кабыл алынган, эффективдүүлүктү баалоо үчүн колдонулган.
The overall response rate (ORR) through Cycle 7 Day 1 was the primary efficacy end measure, with overall response defined as a full response (CR) or partial response (PR) according to the 2014 NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in Chronic Graft-versus-Host Disease guidelines. The ORR was 75% (95 percent CI: 63, 85); 6% of patients had a complete response, and 69 percent had a partial response. The average time it took to get a first answer was 1.8 months (95 percent CI: 1.0, 1.9). The median duration of response for chronic GVHD was 1.9 months, measured from first response through progression, death, or new systemic treatments (95 percent CI: 1.2, 2.9). No mortality or new systemic medication initiation occurred in 62 percent (95 percent CI: 46, 74) of patients who achieved response for at least 12 months after response.
Инфекциялар, астения, жүрөк айлануу, диарея, диспноэ, жөтөл, шишик, кан куюлуу, ичтин оорушу, таяныч-кыймыл аппаратынын оорушу, баш оору, фосфаттын азайышы, гамма-глутамил трансферазанын көбөйүшү, лимфоциттердин азайышы жана гипертония, анын ичинде эмгектик реакциялар эң кеңири таралган (20%), аномалиялар.
Белумосудил 200 мг дозада, тамак-аш менен, күнүнө бир жолу кабыл алынышы керек.
