Тамак-аш жана дары-дармек башкармалыгы 27-жылдын 2023-ноябрында nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc). Бул desmoid шишиктер үчүн баштапкы ыйгарым укуктуу терапия болуп саналат.
DeFi (NCT03785964) деп аталган изилдөө анын канчалык жакшы иштегенин карап чыкты. Бул эл аралык, көп борборлуу, рандомизацияланган (1:1), кош сокур, плацебо көзөмөлүндөгү 142 бейтаптын десмоиддик шишиги бар, алар начарлап бараткан жана хирургиялык жол менен дарылоо мүмкүн эмес болгон. Бейтаптар скринингден кийин 12 айдын ичинде десмоиддик шишик өрчүп кетсе, квалификацияланган. Катышуучулар кокусунан 150 мг nirogacestat же плацебо оозеки күнүнө эки жолу оору күчөгөнгө же чыдагыс уулуулугуна чейин кабыл алынган.
Прогрессиясыз жашоо (PFS) RECIST v1.1 тарабынан эсептелген сокур көз карандысыз борбордук кароо же клиникалык прогрессия тергөөчү тарабынан бааланып, өз алдынча каралып, дарылоо канчалык деңгээлде жакшы болгонун өлчөөнүн негизги жолу болгон. Орточо прогрессиясыз жашоо (PFS) nirogacestat тобунда аныкталган эмес (95% CI: аныкталган эмес) жана плацебо тобунда 15.1 ай (95% CI: 8.4, аныкталган эмес) болгон. Коркунучтун коэффициенти (HR) 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) менен 0.001ден азыраак p-маанисин түздү. Жалаң радиографиялык прогрессияны колдонуу менен прогрессиясыз жашоонун (PFS) алгачкы изилдөөсү 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62) коркунучтун катышын көрсөттү.
Объективдүү реакция ылдамдыгы (ORR) натыйжалуулуктун кошумча өлчөмү болгон. Objective Response Rate (ORR) nirogacestat тобундагы катышуучулар үчүн 41% (95% CI: 29.8, 53.8) жана плацебо тобундагылар үчүн 8% (95% CI: 3.1, 17.3) болгон (p-маани =<0.001) ). Нирогацестат тобун жактырган изилдөөнүн башталышынан бери пациенттер билдирген эң начар оорунун жакшырышы эффективдүү натыйжаларды дагы тастыктады.
Кеңири таралган терс таасирлерге диарея, жумурткалардын токсиктиги, исиркектер, жүрөк айлануу, чарчоо, стоматит, баш оору, ашказандагы дискомфорт, жөтөл, алопеция, жогорку дем алуу жолдорунун инфекциясы жана диспноэ кирет.
Сунушталган nirogacestat дозасы 150 мг-дан күнүнө эки жолу, тамак-аш менен же тамак-ашсыз, оору күчөгөнгө чейин же кабыл алынгыс ууландыргычтыкка чейин кабыл алынат. 150 мг ар бир дозасы үч 50 мг таблеткадан турат.
рак
Lutetium Lu 177 дотататы USFDA тарабынан GEP-NETS менен 12 жаштан жогору педиатриялык бейтаптар үчүн бекитилген
Lutetium Lu 177 dotatate, фундаменталдуу дарылоо, жакында педиатриялык бейтаптар үчүн АКШнын Азык-түлүк жана дары-дармек башкармалыгынан (FDA) уруксат алып, педиатриялык онкологияда маанилүү этапты белгиледи. Бул бекитүү рактын сейрек кездешүүчү, бирок татаал түрү болгон нейроэндокриндик шишиктер (NETs) менен күрөшүп жаткан балдар үчүн үмүт чырагы болуп саналат.
Алиша Мендосса
11 мүмкүн, 2024
