ខែមីនា ឆ្នាំ 2024៖ Ponatinib (Iclusig, Takeda Pharmaceuticals USA, Inc.) បានទទួលការយល់ព្រមយ៉ាងរហ័សពីរដ្ឋបាលចំណីអាហារ និងឱសថសម្រាប់ការប្រើប្រាស់រួមជាមួយនឹងការព្យាបាលដោយប្រើគីមីចំពោះអ្នកជំងឺពេញវ័យ ដែលទើបត្រូវបានធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យថាមានជំងឺមហារីកឈាម lymphoblastic ស្រួចស្រាវស្រួចស្រាវ ក្រូម៉ូសូម Philadelphia (Ph+ ALL)។
ប្រសិទ្ធភាពនៃការព្យាបាលត្រូវបានវាយតម្លៃនៅក្នុងការសាកល្បងព្យាបាលដែលហៅថា PhALLCON (NCT03589326)។ ការពិសោធន៍នេះពាក់ព័ន្ធនឹងអ្នកជំងឺពេញវ័យចំនួន 245 នាក់ដែលត្រូវបានគេធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យថាមានជំងឺមហារីកឈាម lymphoblastic ស្រួចស្រាវនៃក្រូម៉ូសូម Philadelphia (Ph+ ALL) ។ ការសាកល្បងនេះត្រូវបានចៃដន្យ មានន័យថាអ្នកជំងឺត្រូវបានចាត់តាំងទៅក្រុមព្យាបាលផ្សេងៗគ្នា ហើយវាត្រូវបានគ្រប់គ្រងយ៉ាងសកម្ម មានន័យថាវាប្រៀបធៀបការព្យាបាលថ្មីទៅនឹងការព្យាបាលដែលមានស្រាប់។ ការសាកល្បងនេះធ្វើឡើងនៅមជ្ឈមណ្ឌលជាច្រើន ហើយមានស្លាកបើកចំហ មានន័យថាទាំងអ្នកជំងឺ និងអ្នកស្រាវជ្រាវបានដឹងថាការព្យាបាលអ្នកជំងឺម្នាក់ៗកំពុងទទួលអ្វីខ្លះ។ មុខវិជ្ជាត្រូវបានចាត់តាំងដោយចៃដន្យ (2:1) ដើម្បីទទួលបានថ្នាំ ponatinib 30 mg ដោយផ្ទាល់មាត់ម្តងក្នុងមួយថ្ងៃ ឬ imatinib 600 mg ម្តងក្នុងមួយថ្ងៃ រួមផ្សំជាមួយនឹងការព្យាបាលដោយគីមី (ការប្រើប្រាស់ imatinib ជាមួយនឹងការព្យាបាលដោយគីមីគឺមិនត្រូវបានអនុញ្ញាតទេ)។ របបព្យាបាលដោយប្រើគីមីរួមបញ្ចូល 3 ជុំនៃការព្យាបាលដោយ induction ដោយប្រើ vincristine និង dexamethasone បន្តដោយ 6 ជុំនៃការព្យាបាលរួមបញ្ចូលគ្នារវាង methotrexate និង cytarabine និងចុងក្រោយ 11 ជុំនៃការព្យាបាលថែទាំដោយប្រើ vincristine និង prednisone ។ បន្ទាប់ពីដំណាក់កាលចាប់ផ្តើម និងការសម្រេចបាននូវជំងឺសំណល់តិចតួច (MRD)-អវិជ្ជមានពេញលេញ (CR) កម្រិតថ្នាំ ponatinib ត្រូវបានថយចុះមកត្រឹម 15 mg ម្តងក្នុងមួយថ្ងៃ។
ប្រសិទ្ធភាពត្រូវបានកំណត់ដោយអត្រានៃការលើកលែងទោសពេញលេញ (CR) ដោយគ្មានជំងឺសំណល់តិចតួច (MRD) នៅចុងបញ្ចប់នៃដំណាក់កាលចាប់ផ្តើម។ អត្រានៃការសម្រេចបាននូវការលើកលែងទោសពេញលេញ (CR) ដោយគ្មានជំងឺសំណល់តិចតួច (MRD) នៅចុងបញ្ចប់នៃដំណាក់កាលដំបូងគឺ 30% នៅក្នុងក្រុមដែលត្រូវបានព្យាបាលដោយ ponatinib និង 12% នៅក្នុងក្រុមដែលត្រូវបានព្យាបាលដោយ imatinib ។ ភាពខុសគ្នានៃហានិភ័យរវាងក្រុមទាំងពីរគឺ 0.18 (ចន្លោះពេលទំនុកចិត្ត 95%៖ 0.08, 0.28) ជាមួយនឹងតម្លៃ p-value នៃ 0.0004 ។
ផលរំខានលេចធ្លោដែលត្រូវបានសង្កេតឃើញមានដូចជា ខូចមុខងារថ្លើម ឈឺសន្លាក់ ឡើងកន្ទួល និងលក្ខខណ្ឌដែលពាក់ព័ន្ធ ឈឺក្បាល pyrexia ឈឺពោះ ទល់លាមក អស់កម្លាំង ចង្អោរ រលាកមាត់ លើសឈាម រលាកលំពែង / lipase កើនឡើង សរសៃប្រសាទគ្រឿងកុំព្យូទ័រ ហូរឈាម ហូរឈាម និង febrile ។ ហើម, ក្អួត, paresthesia និងចង្វាក់បេះដូងលោតខុសប្រក្រតី។
កំរិតដែលត្រូវបានណែនាំសម្រាប់ ponatinib គឺ 30 mg គ្រប់គ្រងដោយផ្ទាល់មាត់ម្តងក្នុងមួយថ្ងៃជាមួយនឹងការថយចុះមកត្រឹម 15 mg លេបម្តងក្នុងមួយថ្ងៃបន្ទាប់ពី MRD-negative CR ត្រូវបានសម្រេចនៅចុងបញ្ចប់នៃរយៈពេលចាប់ផ្តើម។ បន្តការគ្រប់គ្រងថ្នាំ ponatinib រួមជាមួយនឹងការព្យាបាលដោយគីមីសម្រាប់រយៈពេលអតិបរមា 20 វដ្ត លុះត្រាតែមានការបាត់បង់ការឆ្លើយតប ឬវត្តមាននៃការពុលដែលមិនអាចទទួលយកបាន។ ដើម្បីទទួលបានព័ត៌មានអំពីភ្នាក់ងារកម្រិតថ្នាំដែលប្រើដោយភ្ជាប់ជាមួយថ្នាំ ponatinib សូមយោងទៅលើព័ត៌មានតាមវេជ្ជបញ្ជា។
