ខែវិច្ឆិកា 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) ត្រូវបានផ្តល់អាជ្ញាប័ណ្ណដោយរដ្ឋបាលចំណីអាហារ និងឱសថសម្រាប់ប្រើប្រាស់ចំពោះអ្នកដែលមានជំងឺ myeloid/lymphoid neoplasms (MLNs) ដែលផ្លាស់ប្តូរ ឬផ្លាស់ប្តូរកត្តាលូតលាស់ fibroblast 1 (FGFR1)។
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
លក្ខណៈប្រជាសាស្រ្ត និងលក្ខណៈមូលដ្ឋានដែលបានជ្រើសរើសរួមមានដូចខាងក្រោម: ស្ត្រី 64%; 68% ពណ៌ស; 3.6% ស្បែកខ្មៅ ឬអាហ្រ្វិកអាមេរិក; 11% អាស៊ី; 3.6% ជនជាតិដើមអាមេរិកឥណ្ឌា/អាឡាស្កា; និង 88% ស្ថានភាពប្រតិបត្តិការ ECOG នៃ 0 ឬ 1 ។ អាយុជាមធ្យមគឺ 65 ឆ្នាំ (ចន្លោះពី 39 ដល់ 78); 3.6% ស្បែកខ្មៅ ឬអាហ្រ្វិកអាមេរិក; 68% ពណ៌ស; និង 68% ពណ៌ស។
ដោយផ្អែកលើអត្រាឆ្លើយតបពេញលេញ (CR) ដែលបំពេញតាមលក្ខណៈវិនិច្ឆ័យនៃការឆ្លើយតបជាក់លាក់ចំពោះប្រភេទជំងឺ morphological ប្រសិទ្ធភាពត្រូវបានកំណត់។ អ្នកជំងឺ 14 នាក់ក្នុងចំណោម 18 នាក់ដែលមានជំងឺ extramedullary (EMD) និងដំណាក់កាលរ៉ាំរ៉ៃនៅក្នុងខួរឆ្អឹងខ្នង (78%; 95% CI: 52, 94) បានទទួលការសម្រាកពេញលេញ (CR) ។ ចំនួនថ្ងៃជាមធ្យមសម្រាប់ CR គឺ 104។ (ចន្លោះពី 44 ទៅ 435)។ ពេលវេលាជាមធ្យម (ពី 1+ ដល់ 988+ ថ្ងៃ) មិនត្រូវបានសម្រេចទេ។ អ្នកជំងឺពីរនាក់ក្នុងចំណោមបួននាក់ដែលមានដំណាក់កាលផ្ទុះនៅក្នុងខួរឆ្អឹងដោយមានឬគ្មាន EMD (រយៈពេល: 1+ និង 94 ថ្ងៃ) ស្ថិតក្នុងការសម្រាកព្យាបាល។ អ្នកជំងឺម្នាក់ក្នុងចំណោមអ្នកជំងឺបីនាក់ដែលមាន EMD តែម្នាក់ឯងបានជួបប្រទះ CR (រយៈពេល 64+ ថ្ងៃ) ។ អត្រាការឆ្លើយតប cytogenetic ពេញលេញសម្រាប់អ្នកជំងឺទាំង 28 នាក់ រួមទាំង 3 ដោយគ្មានជំងឺ morphological គឺ 79% (22/28; 95% CI: 59, 92) ។
Hyperphosphatemia, ការពុលក្រចក, alopecia, stomatitis, រាគ, ស្ងួតភ្នែក, អស់កម្លាំង, កន្ទួល, ភាពស្លេកស្លាំង, ទល់លាមក, មាត់ស្ងួត, epistaxis, serous retinal detachment, ការឈឺចាប់ខ្លាំង, ការថយចុះចំណង់អាហារ, ស្បែកស្ងួត, dyspepsia, ឈឺខ្នង, ចង្អោរ, ព្រិលៗ។ ការហើមផ្នែកខាងក្នុង និងវិលមុខគឺជាប្រតិកម្មមិនល្អដែលកើតមានញឹកញាប់បំផុត (20%) ដែលអ្នកជំងឺជួបប្រទះ។
ការថយចុះនៃផូស្វាត កាត់បន្ថយការ lymphocytes កាត់បន្ថយ leukocytes កាត់បន្ថយប្លាកែត ការកើនឡើង alanine aminotransferase និងនឺត្រុងហ្វាលកាត់បន្ថយគឺជាភាពមិនធម្មតានៃមន្ទីរពិសោធន៍ថ្នាក់ទី 3 ឬ 4 ទូទៅបំផុត (10%) ។
វាត្រូវបានគេណែនាំអោយលេបថ្នាំ pemigatinib 13.5 mg ម្តងក្នុងមួយថ្ងៃ រហូតដល់ជំងឺវិវឌ្ឍន៍ ឬមានការពុលដែលមិនអាចអត់ឱនបាន។
View full prescribing information for Pemazyre.
