រដ្ឋបាលចំណីអាហារ និងឱសថបានអនុញ្ញាតិអោយ nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) នៅថ្ងៃទី 27 ខែវិច្ឆិកា ឆ្នាំ 2023 សម្រាប់អ្នកជំងឺពេញវ័យដែលមានដុំសាច់ desmoid រីកចម្រើនដែលត្រូវការការព្យាបាលជាប្រព័ន្ធ។ នេះគឺជាការព្យាបាលដំបូងដែលមានការអនុញ្ញាតសម្រាប់ដុំសាច់ desmoid ។
ការសិក្សាមួយដែលមានឈ្មោះថា DeFi (NCT03785964) បានពិនិត្យមើលថាតើវាដំណើរការបានល្អប៉ុណ្ណា។ វាជាការពិសោធន៍អន្តរជាតិ ពហុកណ្តាល ចៃដន្យ (1:1) ពិការភ្នែកពីរដង ការពិសោធន៍គ្រប់គ្រងដោយ placebo ជាមួយអ្នកជំងឺ 142 នាក់ដែលមានដុំសាច់ desmoid ដែលកាន់តែអាក្រក់ទៅៗ ហើយមិនអាចព្យាបាលបានដោយការវះកាត់។ អ្នកជំងឺមានលក្ខណៈសម្បត្តិគ្រប់គ្រាន់ប្រសិនបើដុំសាច់ desmoid រីកចម្រើនក្នុងរយៈពេល 12 ខែបន្ទាប់ពីការពិនិត្យ។ អ្នកចូលរួមត្រូវបានចាត់តាំងដោយចៃដន្យឱ្យលេបថ្នាំ nirogacestat 150 mg ឬ placebo ដោយផ្ទាល់មាត់ពីរដងក្នុងមួយថ្ងៃរហូតដល់ការវិវត្តនៃជំងឺឬការពុលដែលមិនអាចទទួលយកបាន។
ការរស់រានមានជីវិតដោយឥតគិតថ្លៃ (PFS) ដែលគណនាដោយ RECIST v1.1 ដោយការពិនិត្យឡើងវិញកណ្តាលឯករាជ្យដែលពិការភ្នែក ឬដំណើរការព្យាបាលដែលត្រូវបានវាយតម្លៃដោយអ្នកស៊ើបអង្កេត និងពិនិត្យដោយឯករាជ្យ គឺជាវិធីចម្បងដើម្បីវាស់វែងថាតើការព្យាបាលដំណើរការបានល្អប៉ុណ្ណា។ ការរស់រានមានជីវិតដោយគ្មានការរីកចម្រើនជាមធ្យម (PFS) មិនត្រូវបានកំណត់នៅក្នុងក្រុម nirogacestat (95% CI: មិនត្រូវបានកំណត់) និង 15.1 ខែ (95% CI: 8.4, មិនត្រូវបានកំណត់) នៅក្នុងក្រុម placebo ។ សមាមាត្រគ្រោះថ្នាក់ (HR) គឺ 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) ជាមួយនឹង p-value តិចជាង 0.001។ ការស៊ើបអង្កេតដំបូងនៃការរស់រានមានជីវិតដោយឥតគិតថ្លៃ (PFS) ដោយប្រើការវិវត្តនៃវិទ្យុសកម្មតែមួយគត់បានបង្ហាញពីសមាមាត្រគ្រោះថ្នាក់នៃ 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62) ។
អត្រាប្រតិកម្មគោលបំណង (ORR) គឺជារង្វាស់បន្ថែមនៃប្រសិទ្ធភាព។ អត្រាឆ្លើយតបគោលបំណង (ORR) គឺ 41% (95% CI: 29.8, 53.8) សម្រាប់អ្នកចូលរួមនៅក្នុងក្រុម nirogacestat និង 8% (95% CI: 3.1, 17.3) សម្រាប់អ្នកនៅក្នុងក្រុម placebo (p-value=<0.001) ) ភាពប្រសើរឡើងនៃការឈឺចាប់ដ៏អាក្រក់បំផុតដែលត្រូវបានរាយការណ៍ដោយអ្នកជំងឺតាំងពីការចាប់ផ្តើមនៃការស្រាវជ្រាវ ដែលពេញចិត្តក្រុម nirogacestat បានបញ្ជាក់បន្ថែមអំពីលទ្ធផលប្រសិទ្ធភាព។
ផលរំខានទូទៅរួមមាន រាគ ពុលអូវែ កន្ទួល ចង្អោរ ហត់នឿយ រលាកមាត់ ឈឺក្បាល ឈឺក្រពះ ក្អក អាឡែស៊ី រលាកផ្លូវដង្ហើមផ្នែកខាងលើ និងពិបាកដកដង្ហើម។
កម្រិតថ្នាំ nirogacestat ដែលត្រូវបានណែនាំគឺ 150 mg លេបពីរដងក្នុងមួយថ្ងៃ ដោយមាន ឬគ្មានអាហារ រហូតដល់ជំងឺរីកចម្រើន ឬមានការពុលដែលមិនអាចទទួលយកបាន។ ដូសនីមួយៗនៃ 150 មីលីក្រាមមានបីគ្រាប់ 50 មីលីក្រាម។
Lutetium Lu 177 dotatate ត្រូវបានអនុម័តដោយ USFDA សម្រាប់អ្នកជំងឺកុមារដែលមានអាយុលើសពី 12 ឆ្នាំជាមួយនឹង GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate ដែលជាការព្យាបាលដ៏សាមញ្ញមួយ ថ្មីៗនេះបានទទួលការយល់ព្រមពីរដ្ឋបាលចំណីអាហារ និងឱសថសហរដ្ឋអាមេរិក (FDA) សម្រាប់អ្នកជំងឺកុមារ ដែលជាព្រឹត្តិការណ៍ដ៏សំខាន់មួយនៅក្នុងជំងឺមហារីកកុមារ។ ការអនុម័តនេះតំណាងឱ្យសញ្ញានៃក្តីសង្ឃឹមសម្រាប់កុមារដែលកំពុងប្រយុទ្ធនឹងដុំសាច់ neuroendocrine (NETs) ដែលជាទម្រង់មហារីកដ៏កម្រ ប៉ុន្តែមានការលំបាក ដែលជារឿយៗបង្ហាញភាពធន់នឹងការព្យាបាលបែបប្រពៃណី។