រូសូទីនីប ថេប្លេត (ruxolitinib / Jakafi) សម្រាប់ការព្យាបាលនៃសរសៃខួរឆ្អឹងដែលមានហានិភ័យកម្រិតមធ្យមឬខ្ពស់រួមទាំងជំងឺសរសៃខួរឆ្អឹងបឋម myelofibrosis បន្ទាប់ពី polycythemia vera និង myelofibrosis បន្ទាប់ពីអ្នកជំងឺ idiopathic thrombocytosis ។ អ្នកជំងឺដែលមានជំងឺសរសៃខួរឆ្អឹងកម្រិតមធ្យម ឬហានិភ័យខ្ពស់ សំដៅលើអ្នកជំងឺដែលមានអាយុលើសពី 65 ឆ្នាំ ឬមានលក្ខខណ្ឌមួយដូចខាងក្រោមៈ ភាពស្លេកស្លាំង រោគសញ្ញារាងកាយ ការថយចុះចំនួនកោសិកាឈាមស ការថយចុះចំនួនកោសិកាអំប្រ៊ីយ៉ុង ឬការថយចុះចំនួនប្លាកែត។ 80% ទៅ 90% នៃករណី។
ថេប្លេត Rusotinib (ruxolitinib / Jakafi) បច្ចុប្បន្នត្រូវបានដាក់លក់នៅសហរដ្ឋអាមេរិក អឺរ៉ុប និងកន្លែងផ្សេងទៀត ប៉ុន្តែនៅតែមិនមានទីផ្សារនៅក្នុងប្រទេសចិនដីគោក។ Rusolitinib គឺជាថ្នាំទប់ស្កាត់ Janus ដែលពាក់ព័ន្ធ kinase (JAK) ដែលត្រូវបានអនុម័តនៅក្នុងពិភពលោករហូតមកដល់ពេលនេះ និងជាថ្នាំព្យាបាល myelofibrosis ជាក់លាក់ដំបូងគេដែលត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA និងពិភពលោក។ Rusotinib មានក្នុង 5 ដូស 5, 10, 15, 20, និង 25 mg/tablet ហើយត្រូវបានចាត់ចែងជាថ្នាំលេបពីរដងក្នុងមួយថ្ងៃ។ ជំងឺ fibrosis ខួរឆ្អឹង គឺជាជំងឺប្រព័ន្ធឈាមដ៏កម្រដែលរីកចម្រើន និងគំរាមកំហែងដល់អាយុជីវិត ដែលជាដុំសាច់មហារីក myeloproliferative ហើយត្រូវបានគេប៉ាន់ប្រមាណថានឹងប៉ះពាល់ដល់មនុស្ស 1.60-18.5 លាននាក់នៅសហរដ្ឋអាមេរិក។ អ្នកជំងឺសរសៃខួរឆ្អឹងត្រូវបានជំនួសបន្តិចម្តងៗដោយជាលិកាស្លាកស្នាម ដូច្នេះការផលិតកោសិកាឈាមត្រូវតែធ្វើឡើងនៅក្នុងសរីរាង្គដូចជាថ្លើម និងលំពែង។ ភាពស្លេកស្លាំង, leukopenia និង thrombocytopenia កើតឡើង។ អ្នកជំងឺដែលមានជំងឺសរសៃខួរឆ្អឹងត្រូវបានកំណត់លក្ខណៈដោយការបរាជ័យនៃខួរឆ្អឹង និងជំងឺស្វិតដៃជើង ក៏ដូចជាភាពអស់កម្លាំង ឈឺសាច់ដុំ មិនស្រួលក្នុងពោះ រមាស់ខ្លាំង បែកញើសពេលយប់ និងការឆ្អែតឆ្អន់ ដែលប៉ះពាល់យ៉ាងធ្ងន់ធ្ងរដល់គុណភាពជីវិត។ Splenomegaly និងរោគសញ្ញាជាប្រព័ន្ធចំពោះអ្នកជំងឺដែលមានជំងឺ myelofibrosis ត្រូវបានផ្សារភ្ជាប់ជាមួយនឹងភាពមិនដំណើរការនៃសញ្ញាផ្លូវ JAK ។ Rusotinib គឺជាថ្នាំទប់ស្កាត់ JAK1 និង JAK2 ផ្ទាល់មាត់ ហើយ JAK1 និង JAK2 ត្រូវបានចូលរួមនៅក្នុងបទប្បញ្ញត្តិនៃឈាម និងមុខងារប្រព័ន្ធភាពស៊ាំ។
រដ្ឋបាលចំណីអាហារ ការសម្រេចចិត្តដើម្បីអនុម័ត lusotinib ខាងលើគឺផ្អែកលើទិន្នន័យពីការធ្វើតេស្តសាកល្បងពីរដំណាក់កាល III ដោយចៃដន្យ ពិការភ្នែកពីរដង និងគ្រប់គ្រងដោយឈ្មោះកូដពីរគឺ COMFORT-I និង COMPORT-Ⅱ។ ការសិក្សា COMFORT-I រួមបញ្ចូលអ្នកជំងឺសរុបចំនួន 309 នាក់ដែលមានការប្តូរខួរឆ្អឹងដែលមិនស្រួល ឬធន់ទ្រាំនឹងការប្តូរខួរឆ្អឹង allogeneic ឬជំងឺសរសៃខួរឆ្អឹងបឋមដែលកើតឡើងវិញ myelofibrosis បន្ទាប់ពី polycythemia និង idiopathic thrombocythemia ហើយលទ្ធផលបានបង្ហាញពីសមាមាត្រនៃអ្នកជំងឺដែលសម្រេចបាននូវចំណុចបញ្ចប់បឋមបន្ទាប់ពី 24 សប្តាហ៍នៃការព្យាបាលជាមួយ lusotinib ឬ placebo ទោះបីជាបរិមាណនៃលំពែងថយចុះ ≥35%, គឺ 41.9% និង O. រៀងគ្នា។ 7% (P <0.000 1) ។ លើសពីនេះ សមាមាត្រនៃអ្នកជំងឺដែលមានភាពប្រសើរឡើង ≥50% នៅក្នុងទម្រង់វាយតម្លៃរោគសញ្ញា Myelofibrosis ដែលត្រូវបានធ្វើឱ្យប្រសើរឡើង ពិន្ទុរោគសញ្ញាសរុប (MFSAF TSS) នៅក្នុងក្រុមពីរនៃ lusotinib ឬ placebo គឺ 45.9% និង 5.3% (P <0.001) និង ពេលវេលាជាមធ្យមក្នុងការឆ្លើយតបគឺតិចជាង 4 សប្តាហ៍។ ការសិក្សា C0MPORT-11 រួមមានអ្នកជំងឺ 219 នាក់ដែលមានការប្តូរខួរឆ្អឹងដែលមិនស្រួល ឬ allogeneic ឬជំងឺសរសៃខួរឆ្អឹងបឋមដែលកើតឡើងវិញ myelofibrosis បន្ទាប់ពី polycythemia និង idiopathic thrombocytosis ហើយលទ្ធផលបានបង្ហាញថាសមាមាត្រនៃអ្នកជំងឺដែលមាន sotinib ឬការព្យាបាលដោយ hydroxyurea (hydroxyurea) ល្អបំផុតឬ glucocorticoid បន្ទាប់ពី 48 សប្តាហ៍នៃការព្យាបាលដើម្បីកាត់បន្ថយបរិមាណនៃលំពែង≥35% គឺ 28.5% និង 0 (P <0.001) ។ ផលរំខានផ្នែក hematological ទូទៅបំផុតនៃការព្យាបាលដោយ lusotinib ដែលត្រូវបានសង្កេតឃើញនៅក្នុង C0MPORT-I និង COMPORT-11 គឺទាក់ទងនឹងកម្រិតថ្នាំ thrombocytopenia និងភាពស្លេកស្លាំង ប៉ុន្តែផលប៉ះពាល់ទាំងពីរនេះគឺងាយស្រួលក្នុងការគ្រប់គ្រង និងកម្រធ្វើឱ្យអ្នកជំងឺឈប់ព្យាបាល។ ផលរំខានទូទៅដែលមិនមែនជាប្រព័ន្ធឈាមគឺរាគ វិលមុខ ឈឺក្បាល អស់កម្លាំង និងចង្អោរ។
