ថ្ងៃទី 6 ខែមីនា ឆ្នាំ 2024: Inotuzumab ozogamicin (Besponsa, Pfizer) ត្រូវបានផ្តល់ការយល់ព្រមដោយរដ្ឋបាលចំណីអាហារ និងឱសថសម្រាប់ការព្យាបាលនៃ CD22-positive B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia (ALL) ចំពោះអ្នកជំងឺកុមារដែលមានអាយុចាប់ពី 1 ឆ្នាំឡើងទៅ។
ប្រសិទ្ធភាពនៃការព្យាបាលត្រូវបានវាយតម្លៃនៅក្នុងការស្រាវជ្រាវដែលធ្វើឡើងនៅមជ្ឈមណ្ឌលជាច្រើន ដែលពាក់ព័ន្ធនឹងអ្នកជំងឺកុមារចំនួន 53 នាក់ដែលមានអាយុចាប់ពី 1 ឆ្នាំឡើងទៅ ដែលបានជាសះស្បើយឡើងវិញ ឬ refractory CD22-positive B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia (ALL)។ ការសិក្សាបានវាយតម្លៃកម្រិតដូសពីរផ្សេងគ្នា៖ កម្រិតដំបូងនៃ 1.4 mg/m2/cycle ក្នុងបុគ្គល 12 នាក់ និងកម្រិតថ្នាំ 1.8 mg/m2/cycle ក្នុងអ្នកចូលរួម 41 នាក់ ។ ថ្នាំព្យាបាលមុនត្រូវបានគ្រប់គ្រងគឺ methylprednisolone ក្នុងកម្រិតមួយ 1 mg ក្នុងមួយគីឡូក្រាម (ជាមួយនឹងកម្រិតអតិបរមា 50 mg) ថ្នាំប្រឆាំងនឹងរោគ និងថ្នាំប្រឆាំងនឹងអ៊ីស្តាមីន។ អ្នកជំងឺបានទទួលការព្យាបាលជាមធ្យម 2 វដ្ត ជាមួយនឹងចន្លោះពី 1 ទៅ 4 វដ្ត។
ចំណុចចុងក្រោយនៃប្រសិទ្ធភាពចម្បងគឺការធូរស្បើយពេញលេញ (CR) រយៈពេលដែល CR មានរយៈពេលយូរ និងភាគរយនៃអ្នកជំងឺដែលមានការធូរស្បើយពេញលេញដោយគ្មានជំងឺសំណល់តិចតួចដែលអាចរកឃើញ (MRD) មានវត្តមាន។ ការលើកលែងពេញលេញ (CR) ត្រូវបានកំណត់លក្ខណៈដោយវត្តមាននៃការផ្ទុះតិចជាង 5% នៅក្នុងខួរឆ្អឹង និងអវត្ដមាននៃការផ្ទុះជំងឺមហារីកឈាមនៅក្នុងឈាមគ្រឿងកុំព្យូទ័រ។ លើសពីនេះទៀត CR តម្រូវឱ្យមានការស្ដារឡើងវិញនូវចំនួនឈាមគ្រឿងកុំព្យូទ័រធម្មតា (ប្លាកែតស្មើនឹង ឬធំជាង 100 × 109 និងចំនួននឺត្រុងហ្វាលដាច់ខាតស្មើនឹង ឬធំជាង 1 × 109/L) ក៏ដូចជាការដោះស្រាយជំងឺក្រៅស្បូនណាមួយ។ ជំងឺសំណល់តិចតួច (MRD) ត្រូវបានកំណត់លក្ខណៈដោយវត្តមានកោសិកា leukemic ដែលមានចំនួនតិចជាង 1 x 10-4 (តិចជាង 0.01%) នៃកោសិកាខួរឆ្អឹងសរុប ដែលកំណត់ដោយ flow cytometry ឬ PCR ។
ក្នុងចំណោមអ្នកជំងឺទាំងអស់ 22 នាក់ក្នុងចំណោម 53 នាក់ (42%, 95% CI: 28.1, 55.9%) សម្រេចបាននូវការធូរស្បើយពេញលេញ (CR) ជាមួយនឹងរយៈពេលជាមធ្យម 8.2 ខែ (95% CI: 2.6, NE) ។ ឧប្បត្តិហេតុនៃភាពអវិជ្ជមាន MRD ចំពោះអ្នកជំងឺដែលមានការធូរស្រាលពេញលេញ (CR) គឺ 21 ក្នុងចំណោម 22 ដែលត្រូវគ្នាទៅនឹង 95.5% (ចន្លោះពេលទំនុកចិត្ត 95%: 77.2, 99.9) យោងទៅតាមលំហូរ cytometry ។ ផ្អែកលើ RQ-PCR អត្រានៃភាពអវិជ្ជមាន MRD គឺ 19 ក្នុងចំណោម 22 ដែលស្មើនឹង 86.4% (ចន្លោះពេលទំនុកចិត្ត 95%៖ 65.1, 97.1)។
ផលរំខានលើសលប់ (≥20%) ដែលរួមបញ្ចូលភាពមិនប្រក្រតីនៃការធ្វើតេស្តគឺ thrombocytopenia, pyrexia, ភាពស្លេកស្លាំង, ក្អួត, ការឆ្លងមេរោគ, ហូរឈាម, នឺត្រុងហ្វាន, ចង្អោរ, leukopenia, febrile neutropenia, ការកើនឡើង transaminases, ឈឺក្រពះ និងឈឺក្បាល។
ដូសដំបូងនៃ inotuzumab ozogamicin for the first cycle is 1.8 mg/m2 per cycle. This dose should be given in three separate doses on Day 1 (0.8 mg/m2), Day 8 (0.5 mg/m2), and Day 15 (0.5 mg/m2). Cycle 1 has a period of 3 weeks, although it can be prolonged to 4 weeks if the patient achieves complete remission or complete remission with incomplete hematologic recovery, and/or to allow for recovery from toxicity. Refer to the prescribed directions for the recommended dosage following the initial cycle.
