ខែវិច្ឆិកា ឆ្នាំ 2023៖ សម្រាប់អ្នកជំងឺកុមារដែលមានអាយុពីមួយឆ្នាំឡើងទៅដែលមានដំណាក់កាលរ៉ាំរ៉ៃ (CP) Ph+ chronic myelogenous leukemia (CML) ទាំងការធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យថ្មី (ND) ឬធន់ទ្រាំ ឬមិនអត់ឱន (R/I) ចំពោះការព្យាបាលពីមុន រដ្ឋបាលចំណីអាហារ និងឱសថបានអនុម័ត bosutinib ( Bosulif, Pfizer) ។ លើសពីនេះ ទម្រង់កិតើថ្នាំគ្រាប់ប្រលោមលោកដែលមានកំហាប់ 50 mg និង 100 mg ត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA ។
ការសាកល្បង BCHILD (NCT04258943) បានវាយតម្លៃប្រសិទ្ធភាពនៃ bosutinib ចំពោះអ្នកជំងឺកុមារដែលមាន ND CP Ph+ CML និង R/I CP Ph+ CML ។ ការសាកល្បងគឺពហុកណ្តាល មិនចៃដន្យ និងស្លាកបើកចំហ ដោយមានគោលដៅកំណត់កម្រិតថ្នាំដែលបានណែនាំ ការប៉ាន់ប្រមាណសុវត្ថិភាព និងភាពអត់ធ្មត់ ការវាយតម្លៃប្រសិទ្ធភាព និងការវាយតម្លៃ បូស៊ូទីនីប pharmacokinetics នៅក្នុងចំនួនអ្នកជំងឺនេះ។ ការសាកល្បងរួមមានអ្នកជំងឺ 21 នាក់ដែលមាន ND CP Ph+ CML ព្យាបាលក្នុងកម្រិត 300 mg/m2 ម្តងក្នុងមួយថ្ងៃ និងអ្នកជំងឺ 28 នាក់ដែលមាន R/I CP Ph+ CML ព្យាបាលដោយ bosutinib ក្នុងកម្រិត 300 mg/m2 ដល់ 400 mg/m2 លេបម្តងក្នុងមួយថ្ងៃ។
ការឆ្លើយតប cytogenetic សំខាន់ (MCyR) ការឆ្លើយតប cytogenetic ពេញលេញ (CCyR) និងការឆ្លើយតបម៉ូលេគុលសំខាន់ (MMR) គឺជារង្វាស់លទ្ធផលបឋមនៃប្រសិទ្ធភាព។ ការឆ្លើយតប cytogenetic សំខាន់ (MCyR) និងពេញលេញ (CCyR) សម្រាប់អ្នកជំងឺកុមារដែលមាន ND CP Ph+ CML គឺ 76.2% (95% CI: 52.8, 91.8) និង 71.4% (95% CI: 47.8, 88.7) រៀងគ្នា។ 28.6% (95% CI: 11.3, 52.3) គឺជា MMR ហើយ 14.2 ខែគឺជារយៈពេលតាមដានជាមធ្យម (ជួរ: 1.1, 26.3 ខែ)។
ការឆ្លើយតប cytogenetic សំខាន់ (MCyR) និងពេញលេញ (CCyR) សម្រាប់អ្នកជំងឺកុមារដែលមាន R/I CP Ph+ CML គឺ 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9) និង 78.6% (95% CI: 59, 91.7) រៀងគ្នា។ 50% (95% CI: 30.6, 69.4) គឺជា MMR ។ អ្នកជំងឺពីរនាក់ក្នុងចំណោមអ្នកជំងឺ 14 នាក់ដែលបានឈានដល់ MMR បានបាត់បង់ MMR បន្ទាប់ពីបានទទួលការព្យាបាលរយៈពេល 13.6 និង 24.7 ខែរៀងគ្នា។ ការតាមដាននៃ 23.2 ខែគឺជាមធ្យម (ជួរ: 1, 61.5 ខែ) ។
ក្នុងចំណោមអ្នកជំងឺកុមារ, រាគ, ឈឺពោះ, ក្អួត, ចង្អោរ, កន្ទួល, សន្លឹម, មុខងារថ្លើមខ្សោយ, ឈឺក្បាល, pyrexia, ការថយចុះចំណង់អាហារ, និងការទល់លាមកគឺជាផលប៉ះពាល់ដែលត្រូវបានរាយការណ៍ញឹកញាប់បំផុត (≥20%) ។ ចំពោះអ្នកជំងឺកុមារ ការកើនឡើង creatinine ការកើនឡើង alanine aminotransferase ឬ aspartate aminotransferase ការថយចុះចំនួនកោសិកាឈាមស និងការថយចុះចំនួនប្លាកែត គឺជាភាពមិនប្រក្រតីនៃមន្ទីរពិសោធន៍ទូទៅបំផុតដែលកាន់តែអាក្រក់ទៅៗពីកម្រិតមូលដ្ឋាន (≥45%) ។
ចំពោះអ្នកជំងឺកុមារដែលមាន ND CP Ph+ CML កម្រិតដែលបានណែនាំនៃ bosutinib គឺ 300 mg/m2 លេបម្តងក្នុងមួយថ្ងៃជាមួយអាហារ។ ចំពោះអ្នកជំងឺកុមារដែលមាន R/I CP Ph+ CML កម្រិតដែលបានណែនាំគឺ 400 mg/m2 លេបម្តងក្នុងមួយថ្ងៃជាមួយអាហារ។ ខ្លឹមសារនៃគ្រាប់អាចផ្សំជាមួយទឹកដោះគោជូរ ឬទឹកផ្លែប៉ោម សម្រាប់បុគ្គលដែលមិនអាចលេបវាបាន។
