ខែមីនា 2022: Abatacept (Orencia ក្រុមហ៊ុន Bristol-Myers Squibb) ត្រូវបានអនុម័តដោយរដ្ឋបាលចំណីអាហារ និងឪសថសម្រាប់ការទប់ស្កាត់អំពើពុករលួយស្រួចស្រាវធៀបនឹងជំងឺម្ចាស់ផ្ទះ (aGVHD) ចំពោះមនុស្សពេញវ័យ និងអ្នកជំងឺកុមារដែលមានអាយុចាប់ពី 2 ឆ្នាំឡើងទៅ ដែលកំពុងទទួលការប្តូរកោសិកាដើម hematopoietic (HSCT) ពីការផ្គូផ្គង ឬ 1 allele- ម្ចាស់ជំនួយដែលមិនទាក់ទងគ្នាមិនត្រូវគ្នា។ នេះគឺជាការព្យាបាលដំបូងសម្រាប់ aGVHD ដែលត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA ។ ទិន្នន័យពិភពលោកពិត (RWD) ត្រូវបានប្រើនៅក្នុងកម្មវិធីដើម្បីកំណត់ប្រសិទ្ធភាពព្យាបាល។ RWD សំដៅលើទិន្នន័យគ្លីនិកដែលត្រូវបានប្រមូលជាប្រព័ន្ធពីប្រភពជាច្រើន រួមទាំងទិន្នន័យចុះបញ្ជី ដើម្បីផ្តល់ភស្តុតាងពិភពលោកពិតប្រាកដ (RWE)។
នៅក្នុងការស៊ើបអង្កេតចំនួនពីរ កុមារដែលមានអាយុចាប់ពី 1 ឆ្នាំឡើងទៅដែលបានទទួល HSCT ពីអ្នកផ្តល់ជំនួយដែលមិនទាក់ទងគ្នាដែលផ្គូផ្គង ឬ XNUMX allele-mismatched ត្រូវបានពិនិត្យសម្រាប់ប្រសិទ្ធភាព។
GVHD-1 (NCT 01743131) គឺជាការសាកល្បងដោយចៃដន្យ (1:1) ពិការភ្នែកពីរដង ការត្រួតពិនិត្យដោយ placebo ដែលអ្នកជំងឺបានទទួលថ្នាំ abatacept ឬ placebo រួមជាមួយនឹង CNI និង MTX បន្ទាប់ពីទទួលបាន 8 ក្នុងចំណោម 8 អង់ទីហ្សែនរបស់មនុស្ស Leukocyte (HLA )-ផ្គូផ្គង HSCT ។ ខណៈពេលដែលធ្ងន់ធ្ងរ (ថ្នាក់ទី III-IV) ការរស់រានមានជីវិតដោយឥតគិតថ្លៃ aGVHD មិនត្រូវបានធ្វើឱ្យប្រសើរឡើងគួរឱ្យកត់សម្គាល់ចំពោះអ្នកជំងឺដែលបានទទួលថ្នាំ Orencia បើប្រៀបធៀបទៅនឹងអ្នកជំងឺដែលបានទទួល placebo នៅថ្ងៃ 180 បន្ទាប់ពីការប្តូរសរីរាង្គ (HR 0.55; 95 ភាគរយ CI 0.26, 1.18) អត្រាប្រព័ន្ធប្រតិបត្តិការនៅថ្ងៃ 180 បន្ទាប់ពី HSCT គឺ 97 ភាគរយ (95 ភាគរយ CI: 89 ភាគរយ, 99 ភាគរយ) សម្រាប់អ្នកជំងឺដែលបានទទួល abatacept ធៀបនឹង 84 ភាគរយ (95 ភាគរយ CI: 73 ភាគរយ, 91 ភាគរយ) សម្រាប់អ្នកជំងឺ (HR 0.33, 95 ភាគរយ CI: 0.12, 0.93 ។ ) នៅថ្ងៃ 180 បន្ទាប់ពី HSCT អត្រានៃការរស់រានមានជីវិតដោយឥតគិតថ្លៃកម្រិតមធ្យម (ថ្នាក់ទី II-IV) aGVHD សម្រាប់អ្នកជំងឺដែលបានទទួលថ្នាំ abatacept គឺ 50% (95 ភាគរយ CI: 38 ភាគរយ, 61 ភាគរយ) ធៀបនឹង 32 ភាគរយ (95 ភាគរយ CI ។ : 21 ភាគរយ, 43 ភាគរយ) សម្រាប់អ្នកជំងឺដែលបានទទួល placebo (HR 0.54; 95 ភាគរយ CI: 0.35, 0.83) ។
GVHD-2 ដែលជាការវិភាគគ្លីនិកផ្អែកលើទិន្នន័យពីមជ្ឈមណ្ឌលស្រាវជ្រាវការប្តូរឈាម និងខួរឆ្អឹងខ្នងអន្តរជាតិ (CIBMTR) ចំពោះអ្នកជំងឺដែលបានទទួល HSCT ដែលត្រូវគ្នានឹង HLA 7 ក្នុងចំណោម 8 ចន្លោះឆ្នាំ 2011 និង 2018 បានបង្ហាញភស្តុតាងបន្ថែមទៀតអំពីប្រសិទ្ធភាព។ លទ្ធផលនៃអ្នកជំងឺ 54 នាក់ដែលត្រូវបានព្យាបាលដោយ abatacept រួមជាមួយនឹង CNI និង MTX សម្រាប់ការបង្ការ aGVHD ត្រូវបានប្រៀបធៀបទៅនឹងអ្នកជំងឺ 162 នាក់ដែលត្រូវបានជ្រើសរើសដោយចៃដន្យពីបញ្ជីឈ្មោះ CIBMTR ដែលត្រូវបានព្យាបាលដោយ CNI និង MTX តែម្នាក់ឯង។ អ្នកជំងឺដែលទទួលបាន abatacept រួមបញ្ចូលគ្នាជាមួយ CNI និង MTX មានអត្រា 98 ភាគរយ (95 ភាគរយ CI: 78 ភាគរយ, 100 ភាគរយ) អត្រាប្រព័ន្ធប្រតិបត្តិការនៅថ្ងៃ 180 បន្ទាប់ពី HSCT ធៀបនឹង 75 ភាគរយ (95 ភាគរយ CI: 67 ភាគរយ, 82 ភាគរយ) សម្រាប់អ្នកជំងឺ។ ដែលបានទទួល CNI និង MTX តែម្នាក់ឯង។
ភាពស្លេកស្លាំង លើសឈាម ការឆ្លងមេរោគ CMV reactivation/CMV, pyrexia, pneumonia, epistaxis, កាត់បន្ថយកោសិកា CD4, hypermagnesemia, និងរបួសតំរងនោមស្រួចស្រាវគឺជាព្រឹត្តិការណ៍ចំហៀងទូទៅបំផុត (ដប់ភាគរយ) នៃ abatacept សម្រាប់ការការពារ aGVHD ។ អ្នកជំងឺដែលទទួលថ្នាំ abatacept គួរតែត្រូវបានផ្តល់ថ្នាំបង្ការប្រឆាំងមេរោគសម្រាប់ការឆ្លងមេរោគ Epstein-Barr មុនពេលចាប់ផ្តើមការព្យាបាល និងរយៈពេលប្រាំមួយខែក្រោយមក ក៏ដូចជាត្រូវបានត្រួតពិនិត្យសម្រាប់ការឆ្លងមេរោគ cytomegalovirus / reactivation ។
កម្រិតថ្នាំ abatacept ដែលត្រូវបានណែនាំត្រូវបានកំណត់លើអាយុរបស់អ្នកជំងឺ ហើយត្រូវបានរាយក្នុងឯកសារវេជ្ជបញ្ជា។ ព័ត៌មានវេជ្ជបញ្ជា Orencia អាចរកបានទាំងស្រុង។
Project Orbis ដែលជាមជ្ឈមណ្ឌលឧត្តមភាពនៃកិច្ចខិតខំប្រឹងប្រែងរបស់ FDA ត្រូវបានប្រើដើម្បីធ្វើការពិនិត្យឡើងវិញនេះ។ គម្រោង Orbis បង្កើតយន្តការមួយសម្រាប់ដៃគូទូទាំងពិភពលោកក្នុងការបញ្ជូន និងពិនិត្យថ្នាំមហារីកក្នុងពេលតែមួយ។ FDA បានធ្វើការលើការត្រួតពិនិត្យនេះជាមួយ Health Canada, Swissmedic និងក្រសួងសុខាភិបាលរបស់អ៊ីស្រាអែល។ ស្ថាប័ននិយតកម្មផ្សេងទៀតកំពុងពិនិត្យមើលកម្មវិធី។
