2022 қаңтар: Жергілікті дамыған резекцияланбайтын немесе метастатикалық қатерлі периваскулярлы эпителиоидты жасушалы ісіктері бар ересек пациенттер үшін Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы лицензияланған. инъекциялық суспензияға арналған сиролимус ақуызымен байланысқан бөлшектер (альбуминмен байланысты) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Тиімділігі AMPECT (NCT31), көп орталықты, бір қолды клиникалық зерттеуде жергілікті дамыған резекцияланбайтын немесе метастаздық қатерлі PEComa бар 02494570 пациентте сыналған. Әрбір 1 күндік циклдің 8 және 21-ші күндері емделушілер аурудың өршуіне немесе төзгісіз уыттылыққа дейін 100 мг/м2 сиролимус протеинімен байланысқан бөлшектерді қабылдады.
Жалпы жауап беру жылдамдығы (ORR) және жауап беру ұзақтығы (DOR) RECIST v.1.1 арқылы соқыр тәуелсіз орталық шолу арқылы анықталғандай, тиімділік нәтижесінің негізгі өлшемдері болды. ORR 39 пайызды құрады (95 пайыз CI: 22 пайыз, 58 пайыз), екі пациент толық жауап берді. Орташа DOR сәйкес келмеді (95 пайыз CI: 6.5 ай, бағаланбайды). Респонденттердің 67 пайызының жауабы 12 айдан астам, ал 58 пайызының жауабы 24 айдан астам уақытқа созылған.
Стоматит, шаршау, бөртпе, инфекция, жүрек айнуы, ісіну, диарея, тірек-қимыл аппаратының ыңғайсыздығы, салмақтың төмендеуі, тәбеттің төмендеуі, жөтел, құсу және дисгеузия ең көп таралған жанама әсерлер (30%) болды. Лимфоциттердің төмендеуі, глюкозаның жоғарылауы, калийдің төмендеуі, фосфаттың төмендеуі, гемоглобиннің төмендеуі және липазаның жоғарылауы 3-4 дәрежелі зертханалық ауытқулардың ең көп таралғаны болды (6%).
Аурудың өршуіне немесе төзімсіз уыттылыққа дейін ұсынылатын доза әрбір 100 күндік циклдің 2 және 30-ші күндерінде 1 минут ішінде көктамыр ішіне инфузия түрінде берілетін 8 мг/м21 құрайды.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
