Қараша 2022: Пемигатиниб (Pemazyre, Incyte корпорациясы) фибробласт өсу факторы 1 рецепторы (FGFR1) өзгерген қайталанатын немесе рефрактерлі миелоидты/лимфоидты ісіктері (MLNs) бар адамдарда қолдану үшін Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасымен лицензияланған.
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
Таңдалған демографиялық және бастапқы сипаттамалар мыналарды қамтиды: 64% әйелдер; 68% ақ; 3.6% қара немесе афроамерикалық; 11% азиялықтар; 3.6% американдық үндістер/аляска жергілікті; және 88% ECOG өнімділік күйі 0 немесе 1. Орташа жас 65 жасты құрады (диапазон, 39-дан 78-ге дейін); 3.6% қара немесе афроамерикалық; 68% ақ; және 68% ақ.
Морфологиялық аурудың түріне тән жауап критерийлеріне сәйкес келетін толық жауап (CR) көрсеткіштеріне сүйене отырып, тиімділік анықталды. Мидың созылмалы фазасы мен экстрамедуллярлық ауруы (EMD) бар 14 пациенттің 18-і (78%; 95% CI: 52, 94) толық ремиссия (CR) алды. CR-ге дейінгі күндердің орташа саны 104 болды (диапазон, 44-тен 435-ке дейін). Орташа уақытқа (1+ күннен 988+ күнге дейін) қол жеткізілмеді. ЭМД бар немесе онсыз кемігінде бласт фазасы бар төрт пациенттің екеуі (ұзақтығы: 1+ және 94 күн) ремиссияда болды. Жалғыз EMD бар үш пациенттің біреуі CR (64+ күн) бастан өткерді. Барлық 28 пациент үшін, оның ішінде морфологиялық ауруы жоқ 3 пациент үшін толық цитогенетикалық жауап деңгейі 79% (22/28; 95% CI: 59, 92) құрады.
Гиперфосфатемия, тырнақтың уыттылығы, алопеция, стоматит, диарея, көздің құрғауы, шаршау, бөртпе, анемия, іш қату, ауыздың құрғауы, мұрыннан қан кету, торлы қабықтың серозды бөлінуі, аяқтың ауыруы, тәбеттің төмендеуі, терінің құрғауы, диспепсия, арқадағы ауырсыну, жүрек айнуы, бұлыңғыр көру, шеткергі ісіну және бас айналу емделушілерде ең жиі (20%) жағымсыз реакциялар болды.
Фосфат деңгейінің төмендеуі, лимфоциттердің азаюы, лейкоциттердің азаюы, тромбоциттер деңгейінің төмендеуі, аланинаминотрансфераза деңгейінің жоғарылауы және нейтрофилдердің төмендеуі 3 немесе 4 дәрежедегі ең көп таралған зертханалық ауытқулар (10%) болды.
Ауру асқынғанша немесе төзгісіз уыттылық пайда болғанша пемигатинибті күніне бір рет 13.5 мг қабылдау ұсынылады.
View full prescribing information for Pemazyre.
