2023 мүмкін: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) миелоаблятивтік кондициядан кейін кіндік қанын трансплантациялау жоспарланған гематологиялық қатерлі ісіктері бар ересектер мен педиатриялық емделушілерде (12 жастан асқан) қолдану үшін Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасымен мақұлданған. нейтрофилдердің қалпына келуін тездету және инфекция қаупін азайту үшін.
P0501 (NCT02730299) зерттеуінде гематологиялық қатерлі ісіктері бар емделушілерде миелоабляциядан кейін омидубицел-onlv трансплантациясы немесе манипуляцияланбаған сым қаны (UCB) бірлігін трансплантациялаудың ашық, көп орталықты, рандомизацияланған сынағы, емдеудің тиімділігі мен қауіпсіздігі бағаланды. Барлығы 125 адам кездейсоқ тағайындалды, олардың 62-сі омидубицел-онлв және 63-і UCB алды. 52 емделушіге CD9.0+ жасушаларының орташа дозасы 106 X 2.1 жасуша/кг (диапазон 47.6 – 106 X 34 жасуша/кг) болатын омидубицел-онлв трансплантациясы болды. UCB қолында 56 емделушіге бір немесе екі шнур бірлігі (66% екі сым бірлігі алды) имплантацияланды. Жасушалардың ерігеннен кейінгі дозалары тіркелген 34 емделушідегі CD42+ жасушасының медианалық дозасы 0.2 X 106 жасуша/кг (диапазон 0.0 – 0.8 X 106 жасуша/кг) құрады. Химиотерапияға немесе дененің жалпы сәулеленуіне негізделген басқа кондициялау протоколдары қолданылды.
Time to neutrophil recovery after transplantation and the frequency of Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN) Grade 2/3 bacterial or Grade 3 fungal infections through Day 100 after transplantation were the primary efficacy outcome measures. The median time to neutrophil recovery was 12 days (95% CI: 10-15 days) for those receiving omidubicel-onlv, and 22 days (95% CI: 19-25 days) for those receiving UCB. In the omidubicel-onlv arm, 87% of patients and 83% of those receiving UCB experienced neutrophil recovery. Through Day 100 after transplantation, the incidence of BMT CTN Grade 2/3 bacterial or Grade 3 fungal infections was 39% and 60%, respectively, in the two groups.
Рецепт материалы өлімге әкелетін немесе өмірге қауіп төндіретін инфузиялық реакцияларға, трансплантатқа қарсы ауруға (GvHD), трансплантация синдромына және рұқсат етілген UCB дәрілеріне ұқсас трансплантаттың бұзылуына арналған қораптағы ескертуді қамтиды. Omidubicel-onlv кез келген ауру үшін 117 адамға енгізілді; Олардың 47%-ында инфузиялық реакциялар, 58%-да жедел ЖҚА, 35%-да созылмалы ЖҚА және 3%-да трансплантаттың бұзылуы болды.
Р3 зерттеуінде гематологиялық қатерлі ісіктері бар емделушілерде 5-0501 дәрежедегі ең жиі кездесетін жағымсыз реакциялар ауырсыну (33%), шырышты қабықтың қабынуы (31%), гипертония (25%) және асқазан-ішек уыттылығы (19%) болды.
Ұсынылатын омидубицел-онлв дозасы келесіден тұратын екі ретті инфузия болып табылады:
- Дақылдық фракция: кемінде 8.0 × 108 кемінде 8.7% CD34+ жасушалары және ең азы 9.2 × 10 болатын жалпы өміршең жасушалар7 жалпы CD34+ ұяшықтары, одан кейін
- Дақылданбаған фракция: кемінде 4.0 × 108 кемінде 2.4 × 10 болатын жалпы өміршең жасушалар7 CD3+ ұяшықтары.
Omisirge үшін рецепт туралы толық ақпарат осында қол жетімді болады.
