Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы 27 жылдың 2023 қарашасында жүйелі емдеуді қажет ететін дамып келе жатқан десмоидты ісіктері бар ересек емделушілерге нирогацестатты (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) рұқсат етті. Бұл десмоидты ісіктердің бастапқы рұқсат етілген терапиясы.
DeFi (NCT03785964) деп аталатын зерттеу оның қаншалықты жақсы жұмыс істейтінін қарастырды. Бұл халықаралық, көп орталықты, рандомизацияланған (1:1), қос соқыр, плацебо-бақыланатын, нашарлап бара жатқан және хирургиялық жолмен емделмейтін десмоидты ісіктері бар 142 пациентпен жүргізілген эксперимент. Пациенттер скринингтен кейін 12 ай ішінде десмоидты ісік дамыған болса, білікті болды. Қатысушылар аурудың өршуіне немесе төзгісіз уыттылыққа дейін күніне екі рет 150 мг нирогацестат немесе плацебо қабылдауға кездейсоқ тағайындалды.
RECIST v1.1 бойынша соқыр тәуелсіз орталық шолу арқылы есептелген прогрессиясыз өмір сүру (PFS) немесе зерттеуші бағалаған және тәуелсіз қаралған клиникалық прогресс емдеудің қаншалықты жақсы нәтиже бергенін өлшеудің негізгі жолы болды. Орташа прогрессиясыз өмір сүру (PFS) нирогацестат тобында анықталмады (95% CI: анықталмаған) және плацебо тобындағы 15.1 айды (95% CI: 8.4, анықталмаған) құрады. Қауіптілік коэффициенті (HR) p-мәні 0.29-ден төмен болғанда 95 (0.15% CI: 0.55, 0.001) болды. Тек рентгенографиялық прогрессияны пайдалана отырып, прогрессиясыз өмір сүрудің (PFS) бастапқы зерттеуі 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62) қауіптілік қатынасын анықтады.
Объективті реакция жылдамдығы (ORR) тиімділіктің қосымша өлшемі болды. Объективті жауап жылдамдығы (ORR) нирогацестат тобындағы қатысушылар үшін 41% (95% CI: 29.8, 53.8) және плацебо тобындағылар үшін 8% (95% CI: 3.1, 17.3) (p-мәні=<0.001) құрады. ). Зерттеудің басынан бастап пациент хабарлаған ең нашар ауырсынудың жақсаруы, ол нирогацестат тобын қолдады, тиімділік нәтижелерін одан әрі растады.
Кең таралған жағымсыз әсерлерге диарея, аналық бездердің уыттылығы, бөртпе, жүрек айнуы, сарқылу, стоматит, бас ауруы, асқазандағы жайсыздық, жөтел, алопеция, жоғарғы тыныс жолдарының инфекциясы және ентігу жатады.
Нирогацестаттың ұсынылатын дозасы ауру асқынғанша немесе жол берілмейтін уыттылық пайда болғанға дейін тамақпен немесе тамақсыз күніне екі рет ішке қабылданатын 150 мг құрайды. Әрбір 150 мг доза үш 50 мг таблеткадан тұрады.
Қатерлі ісік
Lutetium Lu 177 дотататы GEP-NETS бар 12 жастан асқан педиатриялық пациенттер үшін USFDA мақұлдаған.
Lutetium Lu 177 дотататы, жаңашыл ем, жақында АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы (FDA) педиатриялық науқастарға рұқсат алды, бұл балалар онкологиясындағы маңызды кезеңді белгіледі. Бұл мақұлдау әдеттегі емдеу әдістеріне жиі төзімді болатын қатерлі ісіктің сирек, бірақ күрделі түрі болып табылатын нейроэндокриндік ісіктермен (НЭО) күресіп жатқан балалар үшін үміт шамын білдіреді.
Алиша Мендосса
Мамыр 11, 2024
