Русотиниб таблеткалар (ruxolitinib / Jakafi) орташа немесе жоғары қаупі бар сүйек кемігінің фиброзын емдеуге арналған, соның ішінде бастапқы сүйек кемігінің фиброзы, полицитемиядан кейінгі миелофиброз және идиопатиялық тромбоцитоздан кейінгі миелофиброз. Сүйек кемігінің орташа немесе жоғары қауіпті фиброзы бар науқастар 65 жастан асқан пациенттерге жүгінеді немесе келесі жағдайлардың біріне ие: анемия, физикалық симптомдар, лейкоциттер санының төмендеуі, эмбриональды жасушалар санының төмендеуі немесе тромбоциттер санының төмендеуі. 80% -дан 90% -ке дейін.
Rusotinib tablets (ruxolitinib / Jakafi) are currently marketed in the United States, Europe and other places, but are still not marketed in mainland China. Rusolitinib is the first Janus associated kinase (JAK) inhibitor approved in the world so far, and the first specific myelofibrosis treatment drug approved by the FDA and the world. Rusotinib is available in 5 doses of 5, 10, 15, 20, and 25 mg / tablet, and is administered as an oral regimen twice a day. Bone marrow fibrosis is a progressive and potentially life-threatening rare blood system disease, which is a myeloproliferative tumor and is estimated to affect 1.60-18.5 million people in the United States. Bone marrow fibrosis patients are gradually replaced by scar tissue, so that blood cell production has to be carried out in organs such as liver and spleen. Anemia, leukopenia, and thrombocytopenia occur. Patients with bone marrow fibrosis are characterized by bone marrow failure and splenomegaly, as well as fatigue, musculoskeletal pain, abdominal discomfort, severe itching, night sweating, and satiety, which seriously impair the quality of life. Splenomegaly and systemic symptoms in patients with myelofibrosis are associated with JAK pathway signaling dysfunction. Rusotinib is an oral JAK1 and JAK2 inhibitor, and JAK1 and JAK2 are involved in the regulation of blood and immune function.
FDA Жоғарыда аталған лусотинибті мақұлдау туралы шешім негізінен екі фазалық рандомизацияланған, екі соқыр және бақыланатын клиникалық сынақтардың екі фазасынан алынған мәліметтерге негізделген, COMFORT-I және COMPORT-two. COMFORT-I зерттеуіне сүйек кемігін трансплантациялауға ыңғайсыз немесе төзімді, немесе сүйек кемігінің бірінші реттік фиброзы, миелофиброз, полицитемиядан кейінгі миелофиброз және идиопатиялық тромбоцитемиямен ыңғайсыз немесе төзімді жалпы саны 309 пациент кірді және нәтижелер 24-тен кейінгі бастапқы нүктеге жеткен науқастардың үлесін көрсетті. Лусотинибпен немесе плацебомен емдеу апталары, егер көкбауырдың мөлшері ≥35% -ға азайса да, сәйкесінше 41.9% және О құрады. 7% (P <0.000 1). Сонымен қатар, лусотинибтің немесе плацебоның екі тобында жақсартылған миелофиброз симптомын бағалаудың жалпы симптомы (MFSAF TSS) жағдайында ≥50% жақсарған науқастардың үлесі 45.9% және 5.3% (P <0.001) құрады, ал орташа жауап беру уақыты 4 аптадан аз болды. C0MPORT-11 зерттеуіне ыңғайсыз немесе аллогенді сүйек кемігін трансплантациялаумен немесе қайталанған сүйек кемігінің фиброзымен, миелофиброзбен және полицитемиядан кейінгі миелофиброзбен 219 пациент кірді және нәтижелер сотинибпен ауыратын науқастардың үлесі немесе ең жақсы терапия гидроксирочевина немесе глюкокортикоид 48-ші аптадан кейін көкбауырдың көлемін азайту үшін ≥35% 28.5% және 0 құрады (P <0.001). C0MPORT-I және COMPORT-11 байқалған лусотинибпен емдеудің гематологиялық жанама әсерлері дозаға байланысты тромбоцитопения мен анемия болды, бірақ бұл екі жанама әсерлерді басқару оңай және науқастардың емделуді сирек тудыруы; ең көп таралған қан емес жүйенің жанама әсерлері диарея, бас айналу, бас ауруы, шаршағыштық және жүрек айнуы болып табылады.
