Наурыз айы: Протеазома ингибиторын (PI), иммуномодуляциялаушы агентті (IMiD) және анти-CD38 моноклоналды антиденені қоса алғанда, төрт немесе одан да көп алдыңғы терапия линияларынан кейін Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы cilcaabtagene autoleucel мақұлдады. (CARVYKTI, Janssen Biotech, Inc.) қайталанатын немесе рефрактерлі көп миеломасы бар ересек пациенттерді емдеуге арналған.
Ciltacabtagene autoleucel is a genetically engineered autologous chimeric antigen receptor CAR T-cell therapy treatment that targets the B-cell maturation antigen (BCMA). Each dose is tailored to the patient’s own T-cells, which are harvested, genetically modified, and then reintroduced into the patient.
CARTITUDE-1 (NCT03548207) was an open label, multicenter клиникалық сынақ that looked at the safety and efficacy of ciltacabtagene autoleucel in 97 patients with relapsed or refractory бірнеше миелома who had received at least three prior lines of therapy, including a PI, an IMiD, and an anti-CD38 monoclonal antibody, and who had disease progression on or after the last chemotherapy regimen Patients were given 0.51.0106 CAR-positive viable T cells per kg body weight of ciltacabtagene autoleucel. Efficacy was determined by an Independent Review committee utilising the International Myeloma Working Group Uniform Response Criteria for Multiple Myeloma to assess overall response rate (ORR) and duration of response (DOR). The ORR was 97.9% (95 percent confidence interval: 92.7 percent, 99.7%). The median duration of response (DOR) was 21.8 months (95 percent CI: 21.8, NE) among the 95 patients who responded, with a median follow-up period of 18 months.
The CARVYKTI label includes a boxed warning for цитокиндерді босату синдромы (CRS), hemophagocytic lymphohistiocytosis/macrophage activation syndrome (HLH/MAS), Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome (ICANS), Parkinsonism and Guillain-Barré syndrome and their complications, and prolonged and/or recurrent cytopenia, which can all be fatal or life-threatening. Pyrexia, cytokine release syndrome, hypogammaglobulinemia, musculoskeletal pain, fatigue, infections, diarrhoea, nausea, encephalopathy, headache, coagulopathy, constipation, and vomiting were the most prevalent side effects of ciltacabtagene autoleucel.
CARVYKTI-да тәуекелді бағалау және азайту жоспары бар, ол терапияны тарататын ауруханалар мен клиникалардың CRS және жүйке жүйесінің уыттылығын тану және жою үшін арнайы сертификатталған болуын талап етеді. FDA компаниядан ұзақ мерзімді қауіпсіздікті бағалау үшін cilcaabtagene autoleucel емделген науқастарды қамтитын маркетингтен кейінгі бақылау зерттеуін жүргізуді сұрайды.
CARVYKTI дене салмағының әр кг-на шаққанда 0.5-1.0106 CAR-оң өміршең Т-жасушалар дозасында, бір инфузияға 1108 CAR-оң өміршең Т-жасушаларының максималды дозасы беріледі.
