2023 ақпан: IASO Biotherapeutics’ investigational CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM), CT103A, has received fast track and regenerative medicine advanced therapy designations from the U.S. Food and Drug Administration (FDA), according to the firm.
Бұл белгілер реттеуші органның емнің өткен жылғы жетім дәрілік белгісін қосады.
Қаржылық және реттеуші қолдауды ұсынатын бұл белгілеулер қазіргі уақытта емдеу әдістері жеткіліксіз ауыр, өмірге қауіп төндіретін немесе сирек кездесетін ауруларды емдеуге мүмкіндігі бар препараттарды әзірлеуді жеделдетуге арналған.
«... инновациялық өнім құбырын [және] біріктірілген өндірістік және клиникалық мүмкіндіктерді пайдалана отырып, IASO Қытайдағы, сондай-ақ бүкіл әлемдегі пациенттерге қанағаттандырылмаған медициналық қажеттіліктерді қанағаттандыратын трансформациялық, емделетін және қол жетімді терапияларды жеткізуді мақсат етеді», - делінген компания хабарламасында. .
АҚШ-та CT103A сынақтары мамырда күтілуде
Жылдам трек күйі жылжымалы шолудан өтуге және жылдамырақ мақұлдау мен басымдықты тексеруге жарамды екеніңізді көруге мүмкіндік береді. Жылдам шолу агенттік өтінімді қарау үшін барлық бөліктер аяқталғанша күтудің орнына, компания реттеуші өтінімнің бөліктерін дайын болған кезде жібере алатынын білдіреді.
«Шартты мақұлдау» деп те аталатын жеделдетілген мақұлдау дереу қол жетімділігі әлі қанағаттандырылмаған медициналық қажеттіліктерді қанағаттандыратын емдеуге беріледі, өйткені ерте дәлелдемелер емдеудің пайдасы тәуекелдерден басым екенін көрсетеді.
RMAT белгісімен сіз FDA-мен ерте, жиі және жақын сөйлесе аласыз. Жеделдетілген мақұлдау жағдайында терапияның артықшылықтарын растау және толық мақұлдау алу үшін қажет клиникалық дәлелдер дәстүрлі растаушы клиникалық сынақтан басқа көздерден алынуы мүмкін, бұл әдетте уақыт пен ақшаны үнемдейді.
Осы уақытқа дейін CT103A Қытайда миеломамен ауыратын науқастарда ғана сыналған, бұл жерде ол серпінді терапия болып саналды және қазір тез қаралуда. Онда IASO және Innovent Biologics CT103A жасау үшін бірлесіп жұмыс істеуде.
Желтоқсан айында FDA IASO-ның зерттелетін жаңа препаратқа өтінімін мақұлдады. Бұл CT103A қолдануға болатынын білдірді клиникалық сынақтар АҚШ-та
1b-кезең клиникалық сынақ (NCT05698303) емнің қаншалықты қауіпсіз және тиімді екенін көру үшін RRMM бар 12 ересек адамға емді сынайды. Зерттеу Хьюстондағы Техас университетінің жанындағы MD Андерсон онкологиялық орталығында жүргізіледі. Мамыр айында басталады деп күтілуде.
Химерикалық антиген рецепторының (CAR) Т-клеткалық терапиясы қатерлі ісікке қарсы тұра алатын иммундық жасушаның бір түрі болып табылатын Т-жасушаларының ісік жасушаларын тауып, оларға шабуыл жасауын жеңілдету арқылы жұмыс істейді.
Науқастың Т-клеткаларын жинау және оларды зертханада рак жасушаларында арнайы ақуыздарды танитын рецептор немесе CAR жасау үшін өзгерту - бұл әдістің негізгі идеясы. Бұл инженерлік жасушалар денеге қайтарылған кезде, олар дененің сау жасушаларына зиян келтірместен рак клеткаларын тауып, өлтіруі керек.
CT103A goes after a protein called B-cell mature antigen that is only found in cancer cells (BCMA). It also has a small piece of a human antibody that is meant to lower the chance that the body’s immune system will attack the therapy. This is a common problem with CAR T-жасушалық терапия that can make it hard to re-dose them if a person’s cancer comes back.
Қытайдағы алғашқы пилоттық 1-кезең сынақта (ChiCTR1800018137) RRMM бар 18 адам емделді. Бір жылдай уақыт өткеннен кейін олардың барлығы емдеуге жауап берді. Төрттен үш бөлігі дерлік (72,2%) толық немесе жақсырақ жауап берді, бұл олардың ісігі жойылғанын білдіреді.
Осы уақытқа дейін IOSA CAR T-жасушалық терапиясы тек Қытайда сынақтан өтті
Осыдан кейін Қытайда RRMM бар 1 ересек адамға дейін CT2A қауіпсіздігі мен тиімділігін сынау үшін FUMANBA-1 (NCT05066646) деп аталатын 103/132 фазалық сынақ басталды.
Last year, at the European Hematology Association Research Conference, a presentation was given called “Updated Phase 1/2 Data of the Safety and Efficacy of CT103A, Fully-Human BCMA-Directed CAR-T Cells in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.” This was based on data from the first two phases of the study.
21 жылдың 2022 қаңтарындағы жағдай бойынша CT103A 79 адамды емдеу үшін пайдаланылды және бақылаудың орташа уақыты шамамен 10 айды құрады.
Бұл емделушілер қазірдің өзінде бес емдеу жолының медианасынан өтті, олардың кейбіреулері иммуномодуляциялық препараттар, протеазома ингибиторлары және CD38 тежегіштері болды. Олардың он екісі (15.2%) адам емес BCMA мақсатты CAR-T жасушалық терапиясымен емделген.
16 күндік емдеудің медианасынан кейін нәтижелер пациенттердің көпшілігінде (94.9%) кем дегенде ішінара жауап болғанын көрсетті. Бұған толық немесе жақсы жауап берген пациенттердің 68.4% және өте жақсы ішінара немесе жақсырақ жауап берген пациенттердің 89.9% кірді.
Сүйек кемігінен тыс өсетін қатерлі ісік түрі - экстрамедуллярлы миеломамен ауыратын он адам емделуден жақсы болды. Бұл адамдардың барлығы емделгеннен кейін жақсарды, ал олардың 90% жақсарды немесе толығымен жақсарды.
The response rate for the 12 people who had CAR-жасушалық терапия before was 75%, and 41.7% of those people had a complete response or better.
79 пациенттен тұратын бүкіл топтың 92.4%-ы аурудың минималды қалдығы немесе кейде емделгеннен кейін қалып, аурудың қайта келуіне себеп болатын рак клеткаларының аз саны үшін теріс болды.
CT103A қауіпсіздік профилі жақсы және өңдеуге оңай болды.
Most patients (94.9%) had cytokine release syndrome, which is an immune response that can be dangerous and is often seen with CAR T-жасушалық терапия. But most of the time, these reactions were mild or moderate and lasted about five days.
Иммундық эффекторлық жасушамен байланысты нейроуыттылық синдромы, жүйке жүйесіне әсер ететін ауыр иммундық жауап екі адамда байқалды. Олардың симптомдары жеңіл немесе орташа болды және жойылды.
Жалпы, CT103A емге қарсы иммундық жауаптарды тудырмады, дегенмен пациенттердің 16.5% CT103A антиденелеріне оң нәтиже берді.
1-кезең FUMANBA-2 сынауында (NCT05181501) CT20A көмектесе алатынын білу үшін жаңадан диагноз қойылған, жоғары қауіпті көп миеломамен ауыратын 103-ға дейін пациент тексерілуде.
