Наурыз айы: Абатацепт (Orencia, Bristol-Myers Squibb компаниясы) сәйкес келетін немесе 2 аллельден гемопоэтикалық дің жасушаларын трансплантациялауды (HSCT) алатын ересектер мен 1 жастан асқан балалардағы жедел трансплантатқа қарсы аурудың (aGVHD) алдын алу үшін Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы бекіткен. сәйкес келмейтін туыстық донор. Бұл FDA мақұлдаған aGVHD үшін бірінші емдеу. Қолданбада клиникалық тиімділікті анықтау үшін нақты дүние деректері (RWD) пайдаланылды. RWD нақты дәлелдемелерді (RWE) қамтамасыз ету үшін көптеген көздерден, соның ішінде тізілім деректерінен жүйелі түрде жиналатын клиникалық деректерді білдіреді.
Екі зерттеуде сәйкес немесе 1 аллельге сәйкес келмейтін туыстықсыз донордан HSCT алған алты және одан жоғары жастағы балалар тиімділігіне тексерілді.
GVHD-1 (NCT 01743131) рандомизацияланған (1:1), қос соқыр, плацебо-бақыланатын клиникалық сынақ болды, онда пациенттер 8 адам лейкоциттік антигенін (HLA) алғаннан кейін CNI және MTX біріктірілімінде абатацепт немесе плацебо қабылдаған. )-сәйкес HSCT. Ауыр (III-IV дәрежелі) aGVHD-сіз өмір сүру Orencia қабылдаған емделушілерде трансплантациядан кейін 8-ші күні плацебо қабылдаған пациенттермен салыстырғанда айтарлықтай жақсармағанымен (HR 180; 0.55% CI 95, 0.26), күндегі ОЖ көрсеткіші HSCT кейін 1.18 абатацепті қабылдаған емделушілер үшін 180% (97% CI: 95%, 89%) болды, пациенттер үшін 99% (84% CI: 95%, 73%) (HR 91; 0.33% CI: 95, 0.12) ). HSCT кейінгі 0.93-ші күні абатацепті алған пациенттер үшін орташа ауыр (II-IV дәрежелі) aGVHD-сіз өмір сүру деңгейі 180% (50% CI) салыстырғанда 95% (CI 38%: 61%, 32%) құрады. : 95 пайыз, 21 пайыз) плацебо қабылдаған емделушілер үшін (HR 43; 0.54 пайыз CI: 95, 0.35).
GVHD-2, 7 және 8 жылдар арасында HLA-сәйкес келетін 2011 HSCT алған пациенттердегі Халықаралық қан және сүйек кемігін трансплантациялауды зерттеу орталығының (CIBMTR) деректеріне негізделген клиникалық талдау тиімділіктің көбірек дәлелдерін көрсетті. aGVHD профилактикасы үшін CNI және MTX бірге абатацептпен емделген 2018 пациенттің нәтижелері CIBMTR тізілімінен кездейсоқ таңдалған 54 емделушімен салыстырылды, олар тек CNI және MTX ғана емделген. CNI және MTX біріктірілімінде абатацепті алған емделушілерде HSCT кейінгі 162-ші күні 98% (95% CI: 78%, 100%) OS жылдамдығы пациенттер үшін 180% (75% CI: 95%, 67%) болды. тек CNI және MTX алған.
Анемия, гипертензия, ЦМВ реактивациясы/CMV инфекциясы, пирексия, пневмония, мұрыннан қан кету, CD4 жасушаларының азаюы, гипермагниемия және бүйректің жедел зақымдануы aGVHD профилактикасы үшін абатацепттің ең жиі жанама әсерлері (он пайыз) болып табылады. Абатацепт алатын емделушілерге емдеуді бастар алдында және одан кейін алты ай бойы Эпштейн-Барр вирустық инфекциясының вирусқа қарсы профилактикасы жүргізілуі, сондай-ақ цитомегаловирус инфекциясының/реактивациясының бар-жоғын бақылап отыру керек.
Ұсынылған абатацепт дозасы емделушінің жасына байланысты анықталады және рецепт бойынша материалда көрсетілген. Orencia рецепті туралы ақпарат толығымен қол жетімді.
Бұл шолуды орындау үшін Project Orbis, FDA Excellence онкологиялық орталығы қолданылды. Orbis жобасы дүниежүзілік серіктестер үшін онкологиялық препараттарды бір уақытта тапсыру және қарау механизмін жасайды. FDA осы шолуда Health Canada, Swissmedic және Израильдің Денсаулық сақтау министрлігімен жұмыс істеді. Басқа реттеуші органдар өтініштерді қарауды жалғастыруда.
