აგვისტო 20, სულ: ცოტა ხნის წინ, 2021 წლის მაისში, Lumakras (sotorasib) დაამტკიცა აშშ-ს სურსათისა და წამლის ადმინისტრაცია როგორც პირველი მკურნალობა ფილტვის არაწვრილუჯრედოვანი კიბოთი დაავადებული ზრდასრული პაციენტებისთვის, რომლებმაც გაიარეს მინიმუმ ერთი წინასწარი სისტემური თერაპია და რომელთა სიმსივნეებს აქვთ გენეტიკური მუტაციის სპეციფიკური ტიპი, სახელწოდებით KRAS G12C. ეს არის პირველი მიზნობრივი თერაპია დამტკიცებული ავთვისებიანი სიმსივნეებისთვის KRAS-ის ნებისმიერი მუტაციით, რომელიც შეადგენს მუტაციების დაახლოებით 25%-ს ფილტვის არაწვრილუჯრედოვანი კიბოს დროს. ფილტვის არაწვრილუჯრედოვან სიმსივნეებში KRAS G12C მუტაციები შეადგენს ყველა მუტაციის დაახლოებით 13%-ს.
„KRAS მუტაციები დიდი ხანია მიჩნეული იყო წამლის თერაპიის მიმართ რეზისტენტულად, რაც წარმოადგენს ნამდვილ დაუკმაყოფილებელ საჭიროებას გარკვეული ტიპის კიბოს მქონე პაციენტებისთვის“, - თქვა რიჩარდ პაზდურმა, მედიცინის დოქტორმა, FDA-ს ონკოლოგიის ბრწყინვალების ცენტრის დირექტორმა და ონკოლოგიური დაავადებების ოფისის დირექტორის მოვალეობის შემსრულებელმა. FDA-ს ნარკოტიკების შეფასებისა და კვლევის ცენტრი. ”დღევანდელი დამტკიცება წარმოადგენს მნიშვნელოვან ნაბიჯს მომავლისკენ, სადაც მეტ პაციენტს ექნება პერსონალიზებული მკურნალობის მიდგომა.”
The genetic abnormalities that cause ფილტვის კიბოს, the most prevalent cancer type with the greatest fatality rate, can be roughly classified. KRAS is a mutation that affects a collection of genes involved in cell development and division.
In a study of 124 patients with KRAS G12C-mutated მცირე ზომის უჯრედული ფილტვის კიბო who had progressed after receiving an immune checkpoint inhibitor and/or platinum-based chemotherapy, researchers looked at the efficacy of Lumakras. The objective response rate (the percentage of patients whose tumours are eradicated or decreased) and the duration of response were the two main outcomes assessed. The objective response rate was 36%, with 58 percent of patients reporting a six-month or longer duration of response.
960 მგ დოზა დამტკიცებული იყო ხელმისაწვდომი კლინიკური მტკიცებულებების, ასევე ფარმაკოკინეტიკური და ფარმაკოდინამიკური მოდელირების საფუძველზე, რომელიც მხარს უჭერდა დოზას. მთავრობა ითხოვს პოსტმარკეტინგულ ცდას, როგორც შეფასების ნაწილი ამ დაჩქარებული დამტკიცებისთვის, რათა დაინახოს, ექნება თუ არა დაბალი დოზა მსგავს თერაპიულ ეფექტს.
დიარეა, კუნთ-კუნთოვანი ტკივილი, გულისრევა, დაღლილობა, ღვიძლის დაზიანება და ხველა ლუმაკრასის ყველაზე გავრცელებული გვერდითი ეფექტებია. ლუმაკრას უნდა მოერიდოთ, თუ პაციენტებს აღენიშნებათ ფილტვების ინტერსტიციული დაავადების სიმპტომები და დაავადების დიაგნოსტიკის შემთხვევაში მთლიანად უნდა შეწყდეს. Lumakras-ის დაწყებამდე და გამოყენებისას, ჯანდაცვის პრაქტიკოსებმა უნდა შეაფასონ პაციენტის ღვიძლის ფუნქციის ტესტები. თუ პაციენტს განუვითარდა ღვიძლის დაზიანება, ლუმაკრას შეწყვეტა, დოზა უნდა შემცირდეს ან მთლიანად შეწყდეს. ლუმაკრასის მიღებისას პაციენტებმა უნდა მოერიდონ მჟავას შემამცირებელი მედიკამენტების მიღებას, წამლებს, რომლებიც იწვევენ ან წარმოადგენენ ღვიძლის გარკვეული ფერმენტების სუბსტრატს და პრეპარატებს, რომლებიც წარმოადგენენ P-გლიკოპროტეინის სუბსტრატს.
ლუმაკრასი დამტკიცდა FDA-ს დაჩქარებული დამტკიცების გზით, რომელიც საშუალებას აძლევს სააგენტოს დაამტკიცოს მედიკამენტები სერიოზული დაავადებებისთვის, სადაც არის დაუკმაყოფილებელი სამედიცინო საჭიროება და ნაჩვენებია, რომ მკურნალობას აქვს განსაკუთრებული გვერდითი მოვლენები, რომლებიც საკმაოდ სავარაუდოა პაციენტებისთვის კლინიკურ სარგებელს. საჭიროა მეტი კვლევა ლუმაკრასის პოტენციური კლინიკური უპირატესობების დასადასტურებლად და დასადგენად.
ამ აპლიკაციამ მიიღო FDA-სგან Fast Track, Priority Review და Breakthrough Therapy აღნიშვნები.
ლუმაკრასი ასევე დასახელდა, როგორც ობოლი პრეპარატი, რომელიც იძლევა ფინანსურ სტიმულს, რათა დაეხმაროს და წაახალისოს იშვიათი დარღვევების სამკურნალო საშუალებების განვითარება.
Project Orbis, FDA ონკოლოგიური ცენტრის ბრწყინვალების ძალისხმევა, გამოყენებული იქნა ამ მიმოხილვის შესასრულებლად. Project Orbis ქმნის მექანიზმს მსოფლიო პარტნიორებისთვის, რათა ერთდროულად წარადგინონ და განიხილონ ონკოლოგიური მედიკამენტები. FDA მუშაობდა ავსტრალიის თერაპიული საქონლის ადმინისტრაციასთან (TGA), ბრაზილიის ჯანმრთელობის მარეგულირებელ სააგენტოსთან (ANVISA), ჯანდაცვის კანადასთან და მედიკამენტებისა და ჯანმრთელობის პროდუქტების მარეგულირებელ სააგენტოსთან ამ მიმოხილვაზე (MHRA; გაერთიანებული სამეფო). დანარჩენი მარეგულირებელი ორგანოები განაცხადებს განიხილავენ.
Amgen Inc-მა მიიღო FDA-ს დამტკიცება Lumakras-ისთვის.
Lumakras-თან ერთად, FDA-მ დაამტკიცა QIAGEN therascreen KRAS RGQ PCR ნაკრები (დამტკიცებული QIAGEN GmbH) და Guardant360 CDx (სერთიფიცირებული Guardant Health, Inc.-ის მიერ), როგორც Lumakras-ის კომპანიონ დიაგნოსტიკა. იმის შესაფასებლად, არის თუ არა ლუმაკრასი პაციენტებისთვის შესაბამისი მკურნალობა, QIAGEN GmbH ტესტი აანალიზებს სიმსივნურ ქსოვილს, ხოლო Guardant Health, Inc. ტესტი აანალიზებს პლაზმის ნიმუშებს. თუ პლაზმის ნიმუშში მუტაცია არ არის ნაპოვნი, პაციენტის სიმსივნე უნდა შეფასდეს.
Source: https://www.fda.gov/
შეამოწმეთ სრული სტატია აქ.
