აგვისტოს 2021: სისტემური თერაპიის სულ მცირე ორი წინა ხაზის წარუმატებლობის შემდეგ, სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციამ დაამტკიცა ბელუმოსუდილი (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC), კინაზას ინჰიბიტორი, ზრდასრული და პედიატრიული პაციენტებისთვის 12 წელზე მეტი ასაკის ქრონიკული ტრანსპლანტატი მასპინძლის წინააღმდეგ (ქრონიკული GVHD).
KD025-213 (NCT03640481), რანდომიზებული, ღია ეტიკეტირებული, მულტიცენტრული დოზის დიაპაზონის ექსპერიმენტი, რომელშიც ქრონიკული GVHD-ის მქონე 65 პაციენტი მკურნალობდა ბელუმოსუდილით 200 მგ პერორალურად დღეში ერთხელ, გამოყენებული იყო ეფექტურობის შესაფასებლად.
The overall response rate (ORR) through Cycle 7 Day 1 was the primary efficacy end measure, with overall response defined as a full response (CR) or partial response (PR) according to the 2014 NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in Chronic Graft-versus-Host Disease guidelines. The ORR was 75% (95 percent CI: 63, 85); 6% of patients had a complete response, and 69 percent had a partial response. The average time it took to get a first answer was 1.8 months (95 percent CI: 1.0, 1.9). The median duration of response for chronic GVHD was 1.9 months, measured from first response through progression, death, or new systemic treatments (95 percent CI: 1.2, 2.9). No mortality or new systemic medication initiation occurred in 62 percent (95 percent CI: 46, 74) of patients who achieved response for at least 12 months after response.
ინფექციები, ასთენია, გულისრევა, დიარეა, ქოშინი, ხველა, შეშუპება, სისხლდენა, მუცლის ტკივილი, კუნთოვანი ტკივილი, თავის ტკივილი, ფოსფატის დაქვეითება, გამა გლუტამილტრანსფერაზას მომატება, ლიმფოციტების დაქვეითება და ჰიპერტენზია იყო ყველაზე გავრცელებული გვერდითი რეაქციები (20%). დარღვევები.
ბელუმოსუდილი უნდა იქნას მიღებული დღეში ერთხელ, საკვებთან ერთად, 200 მგ დოზით.
