იანვარი X: ზრდასრული პაციენტებისთვის ადგილობრივად განვითარებული არარეზექტირებადი ან მეტასტაზური ავთვისებიანი პერივასკულარული ეპითელიოიდული უჯრედის სიმსივნეებით, სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციამ ლიცენზირებული სიროლიმუსის პროტეინთან დაკავშირებული ნაწილაკები საინექციო სუსპენზიისთვის (ალბუმინთან დაკავშირებული) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Efficacy was tested in 31 patients with locally advanced unresectable or metastatic malignant PEComa in AMPECT (NCT02494570), a multicenter, single-arm clinical study. On days 1 and 8 of each 21-day cycle, patients received 100 mg/m2 sirolimus protein-bound particles until disease progression or intolerable toxicity.
პასუხის საერთო სიხშირე (ORR) და პასუხის ხანგრძლივობა (DOR) იყო ეფექტურობის შედეგის ძირითადი საზომი, რომელიც განისაზღვრა ბრმა დამოუკიდებელი ცენტრალური მიმოხილვით RECIST v.1.1-ის გამოყენებით. ORR იყო 39 პროცენტი (95 პროცენტი CI: 22 პროცენტი, 58 პროცენტი), ორი პაციენტი სრულად პასუხობდა. მედიანური DOR არ იყო დაკმაყოფილებული (95 პროცენტი CI: 6.5 თვე, არ არის სავარაუდო). გამოკითხულთა 67 პროცენტს ჰქონდა პასუხი, რომელიც გრძელდებოდა 12 თვეზე მეტ ხანს, ხოლო 58 პროცენტს ჰქონდა პასუხი, რომელიც გრძელდებოდა 24 თვეზე მეტ ხანს.
სტომატიტი, დაღლილობა, გამონაყარი, ინფექცია, გულისრევა, შეშუპება, დიარეა, კუნთოვანი დისკომფორტი, წონის დაკლება, მადის დაქვეითება, ხველა, ღებინება და დისგეუზია იყო ყველაზე გავრცელებული გვერდითი მოვლენები (30 პროცენტი). ლიმფოციტების დაქვეითება, გლუკოზის მომატება, კალიუმის დაქვეითება, ფოსფატის დაქვეითება, ჰემოგლობინის დაქვეითება და ლიპაზის მომატება იყო ყველაზე გავრცელებული 3-დან 4 ხარისხის ლაბორატორიული დარღვევები (6%).
დაავადების პროგრესირებამდე ან აუტანელ ტოქსიკურობამდე, რეკომენდებული დოზაა 100 მგ/მ2, მიცემული IV ინფუზიის სახით 30 წუთის განმავლობაში, ყოველი 1-დღიანი ციკლის 8 და 21 დღეებში.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
