ნოემბერი 2022: პემიგატინიბი (Pemazyre, Incyte Corporation) ლიცენზირებულია სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციის მიერ გამოყენებისათვის რეციდივი ან რეფრაქტერული მიელოიდური/ლიმფოიდური ნეოპლაზმების (MLNs) მქონე ადამიანებში, რომლებსაც აქვთ შეცვლილი ფიბრობლასტური ზრდის ფაქტორის რეცეპტორი 1 (FGFR1).
FIGHT-203 (NCT03011372), მულტიცენტრული ღია ეტიკეტირების, ერთი ხელის კვლევა 28 პაციენტთან ერთად, რომლებსაც ჰქონდათ მორეციდივე ან რეფრაქტერული MLN-ები FGFR1 გადაწყობით, შეაფასა ეფექტურობა. პაციენტები, რომლებიც აკმაყოფილებდნენ დასაშვებობის კრიტერიუმებს, არ იყვნენ დაშვებული ან განიცადეს რეციდივი ალოგენური ჰემატოპოეზური ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაციის (ალო-HSCT) ან დაავადების მოდიფიკაციის მკურნალობის (მაგ., ქიმიოთერაპიის) შემდეგ. პემიგატინიბი იღებდნენ მანამ, სანამ დაავადება არ პროგრესირებდა, ტოქსიკურობა არ გახდებოდა აუტანელი, ან პაციენტებს შეეძლოთ ალო-HSCT-ის მიღება.
შერჩეული დემოგრაფიული და საბაზისო მახასიათებლები მოიცავდა შემდეგს: 64% ქალი; 68% თეთრი; 3.6% შავკანიანი ან აფროამერიკელი; 11% აზიური; 3.6% ამერიკელი ინდიელი/ალასკას მკვიდრი; და 88% ECOG შესრულების სტატუსი 0 ან 1. მედიანური ასაკი იყო 65 წელი (დიაპაზონი, 39-დან 78-მდე); 3.6% შავკანიანი ან აფროამერიკელი; 68% თეთრი; და 68% თეთრი.
სრული პასუხის (CR) მაჩვენებლების საფუძველზე, რომელიც აკმაყოფილებდა პასუხის კრიტერიუმებს, რომლებიც სპეციფიკურია მორფოლოგიური დაავადების ტიპისთვის, განისაზღვრა ეფექტურობა. ექსტრამედულარული დაავადების (EMD) და ტვინის ქრონიკული ფაზის მქონე 14 პაციენტიდან 18-მა (78%; 95% CI: 52, 94) მიიღო სრული რემისია (CR). დღეების საშუალო რაოდენობა CR-მდე იყო 104. (დიაპაზონი, 44-დან 435-მდე). მედიანური დრო (1+-დან 988+ დღემდე) არ იყო მიღწეული. ოთხი პაციენტიდან ორი, რომლებსაც ჰქონდათ ტვინში ბლასტური ფაზა EMD-ით ან მის გარეშე (ხანგრძლივობა: 1+ და 94 დღე) იყო რემისიაში. სამი პაციენტიდან ერთს, რომლებსაც ჰქონდათ მხოლოდ EMD, განუვითარდა CR (გრძელდებოდა 64+ დღე). სრული ციტოგენეტიკური პასუხის მაჩვენებელი ყველა 28 პაციენტისთვის - მათ შორის 3 მორფოლოგიური დაავადების გარეშე - იყო 79% (22/28; 95% CI: 59, 92).
ჰიპერფოსფატემია, ფრჩხილის ტოქსიკურობა, ალოპეცია, სტომატიტი, დიარეა, თვალის სიმშრალე, დაღლილობა, გამონაყარი, ანემია, ყაბზობა, პირის სიმშრალე, ეპისტაქსია, ბადურის სეროზული გამოყოფა, კიდურების ტკივილი, მადის დაქვეითება, მშრალი კანი, დისპეფსია, ზურგის ტკივილი, გულისრევა, დაბინდვა. პერიფერიული შეშუპება და თავბრუსხვევა იყო ყველაზე ხშირი (20%) გვერდითი რეაქციები, რომლებსაც განიცდიდნენ პაციენტები.
შემცირებული ფოსფატი, შემცირებული ლიმფოციტები, შემცირებული ლეიკოციტები, შემცირებული თრომბოციტები, მომატებული ალანინის ამინოტრანსფერაზა და შემცირებული ნეიტროფილები იყო ყველაზე გავრცელებული 3 ან 4 ხარისხის ლაბორატორიული ანომალიები (10%).
რეკომენდებულია 13.5 მგ პემიგატინიბის მიღება დღეში ერთხელ დაავადების პროგრესირებამდე ან აუტანელი ტოქსიკურობის განვითარებამდე.
View full prescribing information for Pemazyre.
