May 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) დაამტკიცა სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციამ გამოსაყენებლად ჰემატოლოგიური ავთვისებიანი სიმსივნეების მქონე მოზრდილებში და პედიატრიულ პაციენტებში (12 წლის და უფროსი ასაკის), რომლებსაც აქვთ დაგეგმილი ჭიპლარის სისხლის გადანერგვა მიელოაბლაციური კონდიცირების შემდეგ. ნეიტროფილების აღდგენის დაჩქარების და ინფექციის რისკის შესამცირებლად.
კვლევაში P0501 (NCT02730299), ჰემატოლოგიური ავთვისებიანი სიმსივნეების მქონე პაციენტებში მიელოაბლაციური კონდიცირების შემდეგ ომიდუბიცელ-ონლვ ტრანსპლანტაციის ან არამანიპულირებული ტვინის სისხლის (UCB) ტრანსპლანტაციის ღია ეტიკეტირების, მულტიცენტრული, რანდომიზებული კვლევა, შეფასებული იყო მკურნალობის ეფექტურობა და უსაფრთხოება. სულ 125 ინდივიდი დაინიშნა შემთხვევითობის პრინციპით, 62-მა მიიღო omidubicel-onlv და 63-მა მიიღო UCB. 52 პაციენტს ჩაუტარდა ომიდუბიცელ-ონლვ ტრანსპლანტაცია, CD9.0+ უჯრედების მედიანური დოზით 106 X 2.1 უჯრედი/კგ (დიაპაზონი 47.6 – 106 X 34 უჯრედი/კგ). UCB-ის ჯგუფში 56 პაციენტს ჩაუნერგეს ერთი ან ორი ტვინის ერთეული (66%-მა მიიღო ტვინის ორი ერთეული). CD34+ უჯრედის მედიანური დოზა 42 პაციენტში, რომლებსაც ჰქონდათ დაფიქსირებული დათბობის შემდგომი უჯრედების დოზები, იყო 0.2 X 106 უჯრედი/კგ (დიაპაზონი 0.0 – 0.8 X 106 უჯრედი/კგ). იყო გამოყენებული სხვა კონდიცირების პროტოკოლები, როგორიცაა ქიმიოთერაპიაზე ან სხეულის მთლიანი დასხივება.
ტრანსპლანტაციის შემდეგ ნეიტროფილების აღდგენის დრო და სისხლისა და ტვინის ტრანსპლანტაციის კლინიკური კვლევების ქსელის სიხშირე (BMT CTN) 2/3 ხარისხის ბაქტერიული ან მე-3 ხარისხის სოკოვანი ინფექციები ტრანსპლანტაციის შემდეგ 100 დღემდე იყო ეფექტურობის ძირითადი საზომი. ნეიტროფილების აღდგენის საშუალო დრო იყო 12 დღე (95% CI: 10-15 დღე) მათთვის, ვინც იღებდა omidubicel-onlv, და 22 დღე (95% CI: 19-25 დღე) მათთვის, ვინც იღებდა UCB. Omidubicel-onlv ჯგუფში პაციენტების 87%-ს და UCB-ს მიმღებთა 83%-ს განუვითარდა ნეიტროფილების აღდგენა. ტრანსპლანტაციის შემდეგ 100 დღის განმავლობაში BMT CTN 2/3 ხარისხის ბაქტერიული ან 3 ხარისხის სოკოვანი ინფექციების სიხშირე იყო 39% და 60%, შესაბამისად, ორ ჯგუფში.
გამოსაწერ მასალაში შედის ყუთში გაფრთხილება სასიკვდილო ან სიცოცხლისათვის საშიში ინფუზიის რეაქციების, ტრანსპლანტაციის წინააღმდეგ მასპინძლის დაავადების (GvHD), ტრანსპლანტაციის სინდრომის და ტრანსპლანტაციის უკმარისობის მსგავსი ავტორიზებული UCB მედიკამენტების მსგავსი. Omidubicel-onlv ჩაუტარდა 117 ინდივიდს ნებისმიერი დაავადების გამო; მათგან 47%-ს განუვითარდა ინფუზიის რეაქციები, 58%-ს განუვითარდა მწვავე GVHD, 35%-ს განუვითარდა ქრონიკული GVHD და 3%-ს განუვითარდა ტრანსპლანტაციის უკმარისობა.
ყველაზე ხშირი 3-5 ხარისხის გვერდითი რეაქციები კვლევაში P0501 პაციენტებში ჰემატოლოგიური ავთვისებიანი სიმსივნეებით იყო ტკივილი (33%), ლორწოვანის ანთება (31%), ჰიპერტენზია (25%) და კუჭ-ნაწლავის ტოქსიკურობა (19%).
Omidubicel-onlv რეკომენდებული დოზა არის ორი თანმიმდევრული ინფუზია, რომელიც შედგება შემდეგისგან:
- კულტივირებული ფრაქცია: მინიმუმ 8.0 × 108 მთლიანი სიცოცხლისუნარიანი უჯრედები მინიმუმ 8.7 პროცენტი CD34+ უჯრედებით და მინიმუმ 9.2 × 107 სულ CD34+ უჯრედები, რასაც მოჰყვება
- არაკულტურული ფრაქცია: მინიმუმ 4.0 × 108 მთლიანი სიცოცხლისუნარიანი უჯრედები მინიმუმ 2.4 × 107 CD3+ უჯრედები.
Omisirge-ის გამოწერის სრული ინფორმაცია ხელმისაწვდომი იქნება აქ.
