ნიროგაცესტატი დამტკიცებულია USFDA-ს მიერ დესმოიდური სიმსივნეებისთვის

სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციამ ნება დართო ნიროგაცესტატი (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) 27 წლის 2023 ნოემბერს, ზრდასრული პაციენტებისთვის დესმოიდური სიმსივნეებით, რომლებიც საჭიროებენ სისტემურ მკურნალობას. ეს არის პირველადი ავტორიზებული თერაპია დესმოიდური სიმსივნეებისთვის.

კვლევამ სახელად DeFi (NCT03785964) შეისწავლა რამდენად კარგად მუშაობდა. ეს იყო საერთაშორისო, მულტიცენტრული, რანდომიზებული (1:1), ორმაგად ბრმა, პლაცებოზე კონტროლირებადი ექსპერიმენტი 142 პაციენტზე, რომლებსაც ჰქონდათ დესმოიდური სიმსივნე, რომელიც უარესდებოდა და ვერ მკურნალობდნენ ქირურგიული გზით. პაციენტები იყვნენ კვალიფიცირებული, თუ დესმოიდური სიმსივნე პროგრესირებდა სკრინინგიდან 12 თვის განმავლობაში. მონაწილეებს შემთხვევით მიიღეს 150 მგ ნიროგაცესტატი ან პლაცებო პერორალურად დღეში ორჯერ დაავადების პროგრესირებამდე ან აუტანელ ტოქსიკურობამდე.

პროგრესირების გარეშე გადარჩენა (PFS), გამოთვლილი RECIST v1.1-ის მიერ დაბრმავებული დამოუკიდებელი ცენტრალური მიმოხილვით ან კლინიკური პროგრესიით, შეფასებული მკვლევარის მიერ და განხილული დამოუკიდებლად, იყო მთავარი გზა იმის გასაზომად, თუ რამდენად კარგად მუშაობდა მკურნალობა. მედიანური პროგრესირების გარეშე გადარჩენა (PFS) არ იყო განსაზღვრული ნიროგაცესტატის ჯგუფში (95% CI: არ არის განსაზღვრული) და იყო 15.1 თვე (95% CI: 8.4, არ არის განსაზღვრული) პლაცებოს ჯგუფში. საშიშროების კოეფიციენტი (HR) იყო 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) 0.001-ზე ნაკლები p-მნიშვნელობით. პროგრესირების გარეშე გადარჩენის (PFS) თავდაპირველმა გამოკვლევამ მხოლოდ რენტგენოგრაფიული პროგრესიის გამოყენებით გამოავლინა საშიშროების თანაფარდობა 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62).

ობიექტური რეაქციის სიჩქარე (ORR) იყო ეფექტურობის დამატებითი საზომი. ობიექტური პასუხის კოეფიციენტი (ORR) იყო 41% (95% CI: 29.8, 53.8) მონაწილეებისთვის ნიროგაცესტატის ჯგუფში და 8% (95% CI: 3.1, 17.3) პლაცებო ჯგუფში (p-მნიშვნელობა=<0.001). ). პაციენტის მიერ მოხსენებული უმძიმესი ტკივილის გაუმჯობესება კვლევის დაწყებიდან, რომელიც ხელს უწყობს ნიროგაცესტატის ჯგუფს, კიდევ უფრო დაადასტურა ეფექტურობის შედეგები.

გავრცელებული გვერდითი ეფექტები მოიცავდა დიარეას, საკვერცხეების ტოქსიკურობას, გამონაყარს, გულისრევას, ამოწურვას, სტომატიტს, თავის ტკივილს, კუჭის დისკომფორტს, ხველას, ალოპეციას, ზედა სასუნთქი გზების ინფექციას და ქოშინს.

ნიროგაცესტატის შემოთავაზებული დოზაა 150 მგ პერორალურად დღეში ორჯერ, საკვების მიღების დროს ან მის გარეშე, სანამ დაავადება პროგრესირებს ან არ გამოჩნდება დაუშვებელი ტოქსიკურობა. 150 მგ ყოველი დოზა შედგება სამი 50 მგ ტაბლეტისგან.

იხილეთ სრული დანიშნულების ინფორმაცია OGSIVEO-სთვის.