2023 წლის ნოემბერი: სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციამ დაამტკიცა HEPZATO KIT (მელფალანი საინექციო/ღვიძლში მიტანის სისტემა, Delcath Systems, Inc.), როგორც ღვიძლის მიმართული მკურნალობა უვეალური მელანომის მქონე ზრდასრული პაციენტებისთვის, რომლებსაც აქვთ ღვიძლის არარეზექტირებადი მეტასტაზები, რომლებიც გავლენას ახდენენ ღვიძლის 50%-ზე ნაკლებზე და არ არის ექსტრაჰეპატური დაავადება, ან ექსტრაჰეპატური დაავადება, რომელიც შემოიფარგლება ფილტვებით, ძვლებით, ლიმფური კვანძებით ან კანქვეშა ქსოვილებით და შეიძლება იყოს
FOCUS-ის კვლევაში (NCT02678572), 91 ადამიანმა უვეალური მელანომით და ღვიძლში მეტასტაზებით, რომელთა ამოღებაც ვერ მოხერხდა, მონაწილეობა მიიღო ერთ მკლავზე, ღია ექსპერიმენტში, რათა ენახათ რამდენად კარგად მუშაობდა მკურნალობა. თუ უვეალური მელანომის ყველაზე საშიში ნაწილი ღვიძლიდან მოდის და ღვიძლის გარეთ არსებული დაავადება შეიძლება განიხილებოდეს სხივური თერაპიით ან ქირურგიით, მაშინ ღვიძლის გარეთ ზოგიერთი დაავადება შეიძლება აღმოჩნდეს ფილტვებში, ლიმფურ კვანძებში, ძვალში ან კანის ქვეშ. . მნიშვნელოვანი მიზეზები, რის გამოც არ იყო დაშვებული, იყო მეტასტაზების არსებობა ღვიძლის პარენქიმის მინიმუმ 50%-ში, Child-Pugh კლასის B ან C ციროზის არსებობა, ან B ან C ჰეპატიტის მქონე.
ძირითადი გზები იმის გასაზომად, თუ რამდენად კარგად მუშაობდა რაიმე იყო ობიექტური პასუხის მაჩვენებელი (ORR) და პასუხის ხანგრძლივობა (DoR), რომლებიც გადაწყდა სამართლიანი ცენტრალური განხილვის კომიტეტის მიერ RECIST v1.1-ის გამოყენებით. მედიანური DoR იყო 14 თვე (95% CI: 8.3, 17.7) და ORR იყო 36.3% (95% CI: 26.4, 47).
მელფალანი (HEPZATO) შეჰყავთ ღვიძლის არტერიაში ყოველ 6-დან 8 კვირამდე, მაქსიმუმ 6 ინფუზიისთვის, ღვიძლის მიწოდების სისტემის (HDS) გამოყენებით, მოწყობილობის კომპონენტი. სხეულის იდეალური წონის მიხედვით, მელფალანის რეკომენდებული დოზაა 3 მგ/კგ, მაქსიმალური დოზით 220 მგ ერთჯერადი თერაპიისას.
HEPZATO KIT-ის გამოსაწერ მასალაში არის შეფუთული გაფრთხილება სერიოზული პერიპროცედურული შედეგების შესახებ, როგორიცაა სისხლდენა, ღვიძლის დაზიანება და თრომბოემბოლიური მოვლენები. შეფუთული გაფრთხილება მიელოსუპრესიის და სერიოზული ინფექციის, სისხლდენის ან სიმპტომატური ანემიის პოტენციალის შესახებ ასევე შედის გამოწერის მასალაში.
სერიოზული პერიპროცედურული შედეგების პოტენციალის გამო, როგორიცაა თრომბოემბოლიური მოვლენები, ჰეპატოცელულური დაზიანება და სისხლდენა, HEPZATO KIT ხელმისაწვდომია მხოლოდ შეზღუდული პროგრამით, რომელიც ექვემდებარება HEPZATO KIT რისკის შეფასების და შერბილების სტრატეგიას.
თრომბოციტოპენია, დაღლილობა, ანემია, გულისრევა, კუნთ-კუნთოვანი ტკივილი, ლეიკოპენია, მუცლის ტკივილი, ნეიტროპენია, ღებინება, ალანინის ამინოტრანსფერაზას მომატება, გააქტიურებული ნაწილობრივი თრომბოპლასტინის დრო, ასპარტატამინოტრანსფერაზას მომატება, სისხლში ტუტე ფოსფატაზას მომატება ყველაზე გავრცელებული იყო (≥20%) და გვერდითი რეაქციები ან ლაბორატორიული დარღვევები.
HEPZATO და HEPZATO KIT უკუნაჩვენებია პაციენტებში აქტიური ინტრაკრანიალური მეტასტაზებით ან სისხლდენისკენ მიდრეკილი ტვინის დაზიანებით; ღვიძლის უკმარისობა, პორტალური ჰიპერტენზია ან ცნობილი ვარიკოზული ვენები სისხლდენის რისკის ქვეშ; ღვიძლის ოპერაცია ან სამედიცინო მკურნალობა წინა 4 კვირის განმავლობაში; არაკორექტირებადი კოაგულოპათია, ზოგადი ანესთეზიის უსაფრთხოდ ჩატარების უუნარობა, მათ შორის აქტიური გულის მდგომარეობები, მათ შორის, მაგრამ არ შემოიფარგლება, არასტაბილური კორონარული სინდრომები (არასტაბილური ან მძიმე სტენოკარდია ან მიოკარდიუმის ინფარქტი), გაუარესება ან ახლად დაწყებული შეგუბებითი გულის უკმარისობა, მნიშვნელოვანი არითმიები ან მძიმე სარქვლოვანი დაავადება. ; ალერგიის ისტორია ან ცნობილი ჰიპერმგრძნობელობა მელფალანის მიმართ; ალერგიის ისტორია ან ცნობილი ჰიპერმგრძნობელობა კომპონენტის ან მასალის მიმართ, რომელიც გამოიყენება HEPZATO KIT-ში, მათ შორის ალერგიის ისტორია ბუნებრივი რეზინის ლატექსზე; ანამნეზში ალერგია ან ჰიპერმგრძნობელობა ჰეპარინის მიმართ ან ჰეპარინით გამოწვეული თრომბოციტოპენიის არსებობა (HIT); და იოდიან კონტრასტზე მძიმე ალერგიული რეაქციის ისტორია, რომელიც არ კონტროლდება ანტიჰისტამინებითა და სტეროიდებით პრემედიკამენტით.
