რუსოტინიბი ტრაფარეტები (რუქსოლიტინიბი / ჯაკაფი) ძვლის ტვინის ფიბროზის სამკურნალოდ ზომიერი ან მაღალი რისკის მქონე, ძვლის ტვინის პირველადი ფიბროზის ჩათვლით, მიელოფიბროზი პოლიციტემიის ვერას შემდეგ და მიელოფიბროზი იდიოპათიური თრომბოციტოზის შემდეგ. პაციენტები ზომიერი ან მაღალი რისკის მქონე ძვლის ტვინის ფიბროზით მიმართავენ 65 წელზე უფროსი ასაკის პაციენტებს ან აქვთ შემდეგი მდგომარეობებიდან ერთ-ერთი: ანემია, ფიზიკური სიმპტომები, ლეიკოციტების შემცირება, ემბრიონის უჯრედების შემცირება ან თრომბოციტების რიცხვის შემცირება. შემთხვევათა 80% -დან 90% -მდე.
რუსოტინიბის ტაბლეტები (რუქსოლიტინიბი / ჯაკაფი) ამჟამად იყიდება შეერთებულ შტატებში, ევროპასა და სხვა ადგილებში, მაგრამ ჯერ კიდევ არ იყიდება მატერიკულ ჩინეთში. რუსოლიტინიბი არის პირველი Janus-თან ასოცირებული კინაზას (JAK) ინჰიბიტორი, რომელიც დამტკიცებულია მსოფლიოში ჯერჯერობით და პირველი სპეციფიკური მიელოფიბროზის სამკურნალო პრეპარატი, რომელიც დამტკიცებულია FDA-სა და მსოფლიოს მიერ. რუზოტინიბი ხელმისაწვდომია 5 დოზით 5, 10, 15, 20 და 25 მგ/ტაბლეტი და ინიშნება პერორალური რეჟიმის სახით დღეში ორჯერ. ძვლის ტვინის ფიბროზი არის პროგრესირებადი და პოტენციურად სიცოცხლისთვის საშიში იშვიათი სისხლის სისტემის დაავადება, რომელიც არის მიელოპროლიფერაციული სიმსივნე და, სავარაუდოდ, გავლენას ახდენს 1.60-18.5 მილიონ ადამიანზე შეერთებულ შტატებში. ძვლის ტვინის ფიბროზით დაავადებულ პაციენტებს თანდათანობით ცვლის ნაწიბუროვანი ქსოვილი, ამიტომ სისხლის უჯრედების წარმოება უნდა განხორციელდეს ისეთ ორგანოებში, როგორიცაა ღვიძლი და ელენთა. ვითარდება ანემია, ლეიკოპენია და თრომბოციტოპენია. ძვლის ტვინის ფიბროზის მქონე პაციენტებს ახასიათებთ ძვლის ტვინის უკმარისობა და სპლენომეგალია, ასევე დაღლილობა, კუნთოვანი ტკივილი, მუცლის დისკომფორტი, ძლიერი ქავილი, ღამის ოფლიანობა და გაჯერება, რაც სერიოზულად აუარესებს ცხოვრების ხარისხს. სპლენომეგალია და სისტემური სიმპტომები მიელოფიბროზის მქონე პაციენტებში ასოცირდება JAK გზის სასიგნალო დისფუნქციასთან. რუსოტინიბი არის პერორალური JAK1 და JAK2 ინჰიბიტორი და JAK1 და JAK2 მონაწილეობენ სისხლის და იმუნური ფუნქციის რეგულირებაში.
FDA გადაწყვეტილება ზემოაღნიშნული ლუსოტინიბის დამტკიცების შესახებ ძირითადად ეფუძნებოდა III ფაზის რანდომიზებული, ორმაგი ბრმა და კონტროლირებადი კლინიკური კვლევების მონაცემებს ორი კოდური სახელით, COMFORT-I და COMPORT-Ⅱ. COMFORT-I კვლევაში მოიცავდა სულ 309 პაციენტს არასასიამოვნო ან რეზისტენტული ალოგენური ძვლის ტვინის ტრანსპლანტაციით, ან მორეციდივე პირველადი ძვლის ტვინის ფიბროზით, მიელოფიბროზით პოლიციტემიის შემდეგ და იდიოპათიური თრომბოციტემიით, და შედეგებმა აჩვენა პაციენტთა წილი, რომლებმაც მიაღწიეს პირველად საბოლოო წერტილს 24 წლის შემდეგ. ლუსოტინიბით ან პლაცებოთი მკურნალობის კვირა, მაშინაც კი, თუ ელენთის მოცულობა შემცირდა ≥35%-ით, იყო 41.9% და O. შესაბამისად. 7% (P <0.000 1). გარდა ამისა, პაციენტების პროპორცია გაუმჯობესებული მიელოფიბროზის სიმპტომების შეფასების ფორმაში ≥50%-ით გაუმჯობესებული სიმპტომების საერთო ქულის (MFSAF TSS) ორ ჯგუფში ლუსოტინიბი ან პლაცებო იყო 45.9% და 5.3% (P <0.001) და პასუხის მედიანური დრო იყო 4 კვირაზე ნაკლები. C0MPORT-11 კვლევაში მოიცავდა 219 პაციენტს ძვლის ტვინის არასასიამოვნო ან ალოგენური ტრანსპლანტაციის, ან მორეციდივე პირველადი ძვლის ტვინის ფიბროზით, მიელოფიბროზით პოლიციტემიის და იდიოპათიური თრომბოციტოზის შემდეგ და შედეგებმა აჩვენა, რომ პაციენტების წილი სოტინიბით ან საუკეთესო თერაპიის ჰიდროქსიურეით (ჰიდროქსიურეა) გლუკოკორტიკოიდი 48 კვირის მკურნალობის შემდეგ ელენთის მოცულობის შესამცირებლად ≥35% იყო 28.5% და 0 (P <0.001). C0MPORT– I და COMPORT-11 ლუსოტინიბით მკურნალობის დროს ყველაზე გავრცელებული ჰემატოლოგიური გვერდითი მოვლენები იყო დოზასთან დაკავშირებული თრომბოციტოპენია და ანემია, მაგრამ ამ ორი გვერდითი ეფექტის მართვა მარტივია და იშვიათად იწვევს პაციენტებს მკურნალობის შეწყვეტას; სისხლძარღვთა სისტემის ყველაზე გავრცელებული გვერდითი მოვლენებია დიარეა, თავბრუსხვევა, თავის ტკივილი, დაღლილობა და გულისრევა.
