2023 წლის ნოემბერი: სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციამ (FDA) დაამტკიცა Ivosidenib (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) 2023 წლის ნოემბერში ზრდასრული პაციენტების სამკურნალოდ მორეციდივე ან რეფრაქტერული მიელოდისპლასტიკური სინდრომებით (MDS), რომლებსაც აქვთ მგრძნობიარე იზოციტრატ დეჰიდროგენაზა-1 (IDH1) მუტაცია. FDA-ს მიერ დამტკიცებული ტესტი.
FDA-მ ასევე დაამტკიცა Abbott RealTime IDH1 Assay, როგორც კომპანიონი დიაგნოსტიკური ინსტრუმენტი პაციენტების არჩევისთვის, რათა მიიღონ ivosidenib.
დამტკიცება ეფუძნებოდა AG120-C-001 (NCT02074839), ერთი მხარის, ღია ეტიკეტირების, მულტიცენტრულ კვლევას 18 ზრდასრულ პაციენტთან, რომლებსაც ჰქონდათ რეციდივი ან რეფრაქტერული MDS და IDH1 მუტაცია. IDH1 მუტაციები გამოვლინდა ადგილობრივი ან ცენტრალური დიაგნოსტიკური ტესტების გამოყენებით პერიფერიულ სისხლში ან ძვლის ტვინში და შემდგომში დადასტურდა რეტროსპექტული ანალიზით Abbott RealTime IDH1 ანალიზის გამოყენებით.
პერორალური ინოზიდენიბი შეყვანილი იყო საწყისი დოზით 500 მგ დღეში უწყვეტ რეჟიმში 28 დღის განმავლობაში, ან ჰემატოპოეზური ღეროვანი უჯრედების გადანერგვამდე, დაავადების პროგრესირებამდე ან მიუღებელ ტოქსიკურობამდე. მკურნალობის საშუალო ხანგრძლივობა იყო 9.3 თვე. ივოზიდენიბის მიღების შემდეგ ერთ პაციენტს ჩაუტარდა ღეროვანი უჯრედების გადანერგვა.
სისხლის გადასხმის საჭიროებიდან გადასხმის არ საჭიროებამდე გადასვლის სიხშირე, სრული რემისიის (CR) ან ნაწილობრივი რემისიის (PR) სიხშირე (2006 წლის საერთაშორისო სამუშაო ჯგუფის პასუხი MDS-ზე) და CR+PR-ის ხანგრძლივობა გამოიყენებოდა იმის შესაფასებლად, რამდენად კარგად მკურნალობამ იმუშავა. თითოეული დაკვირვებული პასუხი შეადგენდა CR. 389.9% იყო CR მაჩვენებელი (95% CI: 17.3, 64.3%). CR-მდე მედიანური დრო იყო 1.9 თვე, დიაპაზონი 1.0-დან 5.6 თვემდე. თუმცა, CR-ის საშუალო ხანგრძლივობის შეფასება ვერ მოხერხდა, რომელიც მოიცავს 1.9-დან 80.8+ თვემდე. ცხრა პაციენტიდან, რომლებიც თავდაპირველად დამოკიდებულნი იყვნენ სისხლის წითელი უჯრედების (RBC) და თრომბოციტების გადასხმაზე, ექვსმა (67%) მიაღწია დამოუკიდებლობას ერითროციტების და თრომბოციტების ტრანსფუზიისგან ნებისმიერი 56 დღის განმავლობაში საწყის ეტაპზე. ცხრა პაციენტიდან შვიდი, რომლებიც საწყის ეტაპზე არ იყვნენ ტრანსფუზიისგან, მათ შორის თრომბოციტების და სისხლის წითელი უჯრედების გადასხმა, დარჩა ტრანსფუზიის გარეშე ნებისმიერი 56 დღის განმავლობაში საწყისი პერიოდის შემდეგ (78 პროცენტი).
ივოზიდენიბის მონოთერაპიის დროს AML-ის ყველაზე ხშირი გვერდითი რეაქციების შედარებით, ეს იყო ყველაზე ხშირი გვერდითი რეაქციები. კუჭ-ნაწლავის გარდა (ყაბზობა, გულისრევა, ართრალგია, ლეთარგია, ხველა და მიალგია), ეს სიმპტომები ასევე მოიცავს გამონაყარს და ართრალგიას. QTc შეიძლება ასევე გახანგრძლივდეს Tibsovo-ს მიერ.
შეფუთული გაფრთხილება შედის გამოწერის ინფორმაციაში, რათა გააფრთხილოს პაციენტები და ჯანდაცვის პროფესიონალები პოტენციურად ფატალური დიფერენციაციის სინდრომის რისკის შესახებ.
იხილეთ სრული დანიშნულების ინფორმაცია Tibsovo-სთვის.
