2022 წლის სექტემბერი: იბრუტინიბი (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) დამტკიცებული იყო სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციის მიერ გამოსაყენებლად პედიატრიულ პაციენტებში ქრონიკული ტრანსპლანტაციის წინააღმდეგ მასპინძელი დაავადების (cGVHD) მქონე პაციენტებში, რომლებიც არიან 1 წელზე უმცროსი და არ აქვთ სისტემური თერაპიის ერთი ან მეტი ხაზი. პერორალური ხსნარი, აბები და კაფსულები ფორმულირების მაგალითია.
იბრუტინიბის ეფექტურობა შეფასებული იყო iMAGINE-ში (NCT03790332), ღია ეტიკეტზე, მულტიცენტრული, ერთი ხელის კვლევაში ბავშვებისთვის და მოზარდებისთვის საშუალო ან მძიმე cGVHD. მონაწილეთა ასაკი 1 წლიდან 22 წლამდე იყო. 47 პაციენტს დასჭირდა დამატებითი მკურნალობა სისტემური მედიკამენტების ერთი ან მეტი ხაზის წარუმატებლობის შემდეგ და ჩაირიცხა კვლევაში. თუ შარდსასქესო სისტემის ჩართვა ერთ ორგანოში იყო cGVHD-ის ერთადერთი ნიშანი, პაციენტები გამოირიცხებოდნენ.
პაციენტის საშუალო ასაკი იყო 13 წელი (დიაპაზონი, 1-დან 19 წლამდე). ქვემოთ მოცემულია 47 პაციენტის დემოგრაფიული მონაცემები: მოსახლეობის 70% არის მამაკაცი, 36% თეთრი, 9% შავკანიანი ან აფროამერიკელია და 55% არ არის მოხსენებული.
პასუხის საერთო კოეფიციენტი (ORR) 25 კვირამდე იყო ეფექტურობის შედეგის პირველადი მაჩვენებელი. 2014 წლის NIH კონსენსუსის განვითარების პროექტის რეაგირების კრიტერიუმების მიხედვით, ORR მოიცავს სრულ ან ნაწილობრივ პასუხებს. 25 კვირისთვის ORR მიაღწია 60%-ს (95% CI: 44, 74). პასუხის გაცემას დასჭირდა საშუალო დრო იყო 5.3 თვე (95% CI: 2.8, 8.8). cGVHD-ის მედიანური ხანგრძლივობა იყო 14.8 თვე (95% CI: 4.6, შეუფასებელი) პირველი პასუხიდან სიკვდილზე ან ახალ სისტემურ მკურნალობაზე.
ანემია, კუნთ-კუნთოვანი ტკივილი, პირექსია, დიარეა, პნევმონია, მუცლის ტკივილი, სტომატიტი, თრომბოციტოპენია და თავის ტკივილი იყო ყველაზე ხშირი გვერდითი მოვლენები (20%), ისევე როგორც პირექსია, დიარეა, პნევმონია, მუცლის ტკივილი და სტომატიტი.
IMBRUVICA-ს რეკომენდებული დოზაა 420 მგ პერორალურად ერთხელ დღეში 12 წლის და უფროსი ასაკის პაციენტებისთვის cGVHD-ით და 240 მგ/მ2 პერორალურად დღეში ერთხელ (დოზა 420 მგ-მდე) პაციენტებისთვის 1-დან 12 წლამდე ასაკის cGVHD-ით. , cGVHD პროგრესირებამდე, ძირითადი ავთვისებიანი სიმსივნის რეციდივიმდე ან მიუღებელ ტოქსიკურობამდე.
იხილეთ სრული დანიშნულების ინფორმაცია Imbruvica-სთვის.
