მარტი 2022: ოთხი ან მეტი წინა თერაპიის შემდეგ, მათ შორის პროტეაზომის ინჰიბიტორი (PI), იმუნომოდულატორული აგენტი (IMiD) და ანტი-CD38 მონოკლონური ანტისხეული, სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციამ დაამტკიცა ciltacabtagene autoleucel (CARVYKTI, Janssen Biotech, Inc.) ზრდასრული პაციენტების სამკურნალოდ მორეციდივე ან რეფრაქტორული მრავლობითი მიელომით.
Ciltacabtagene autoleucel არის გენეტიკურად ინჟინერირებული აუტოლოგიური ქიმერული ანტიგენური რეცეპტორის CAR T-უჯრედების თერაპიის მკურნალობა, რომელიც მიზნად ისახავს B-უჯრედების მომწიფების ანტიგენს (BCMA). თითოეული დოზა მორგებულია პაციენტის საკუთარ T-უჯრედებზე, რომლებიც გროვდება, გენმოდიფიცირებული და შემდეგ ხელახლა შეჰყავთ პაციენტში.
CARTITUDE-1 (NCT03548207) was an open label, multicenter კლინიკური სასამართლო that looked at the safety and efficacy of ciltacabtagene autoleucel in 97 patients with relapsed or refractory მრავალჯერადი მიელომა who had received at least three prior lines of therapy, including a PI, an IMiD, and an anti-CD38 monoclonal antibody, and who had disease progression on or after the last chemotherapy regimen Patients were given 0.51.0106 CAR-positive viable T cells per kg body weight of ciltacabtagene autoleucel. Efficacy was determined by an Independent Review committee utilising the International Myeloma Working Group Uniform Response Criteria for Multiple Myeloma to assess overall response rate (ORR) and duration of response (DOR). The ORR was 97.9% (95 percent confidence interval: 92.7 percent, 99.7%). The median duration of response (DOR) was 21.8 months (95 percent CI: 21.8, NE) among the 95 patients who responded, with a median follow-up period of 18 months.
The CARVYKTI label includes a boxed warning for ციტოკინის გამოთავისუფლების სინდრომი (CRS), hemophagocytic lymphohistiocytosis/macrophage activation syndrome (HLH/MAS), Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome (ICANS), Parkinsonism and Guillain-Barré syndrome and their complications, and prolonged and/or recurrent cytopenia, which can all be fatal or life-threatening. Pyrexia, cytokine release syndrome, hypogammaglobulinemia, musculoskeletal pain, fatigue, infections, diarrhoea, nausea, encephalopathy, headache, coagulopathy, constipation, and vomiting were the most prevalent side effects of ciltacabtagene autoleucel.
CARVYKTI-ს აქვს რისკის შეფასების და შერბილების გეგმა, რომელიც მოითხოვს საავადმყოფოებსა და კლინიკებს, რომლებიც ავრცელებენ თერაპიას, განსაკუთრებული სერტიფიცირებული იყვნენ CRS-ისა და ნერვული სისტემის ტოქსიკურობის ამოცნობისა და აღმოფხვრისთვის. FDA სთხოვს კომპანიას ჩაატაროს პოსტმარკეტინგული დაკვირვებითი კვლევა პაციენტებში, რომლებიც მკურნალობდნენ ciltacabtagene autoleucel-ით გრძელვადიანი უსაფრთხოების შესაფასებლად.
CARVYKTI მიიღება დოზით 0.5-1.0106 CAR-დადებითი სიცოცხლისუნარიანი T-უჯრედები კგ სხეულის წონაზე, მაქსიმალური დოზით 1108 CAR-დადებითი სიცოცხლისუნარიანი T უჯრედები ინფუზიაზე.
