მარტი 2022: აბატაცეპტი (Orencia, Bristol-Myers Squibb Company) დამტკიცებულია სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციის მიერ მწვავე გადანერგვის წინააღმდეგ მასპინძლის დაავადების (aGVHD) პროფილაქტიკისთვის მოზრდილებში და 2 წელზე უფროსი ასაკის პედიატრიულ პაციენტებში, რომლებიც იღებენ ჰემატოპოეზური ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაციას (HSCT) შესაბამისი ან 1 ალელისგან. შეუსაბამო არანათესავი დონორი. ეს არის პირველი მკურნალობა aGVHD-ისთვის, რომელიც დამტკიცებულია FDA-ს მიერ. კლინიკური ეფექტურობის დასადგენად განაცხადში გამოყენებული იქნა რეალური მონაცემები (RWD). RWD ეხება კლინიკურ მონაცემებს, რომლებიც სისტემატურად გროვდება მრავალი წყაროდან, მათ შორის რეესტრის მონაცემებიდან, რათა უზრუნველყოს რეალური მტკიცებულებები (RWE).
ორ გამოკვლევაში, ექვსი წლის და უფროსი ასაკის ბავშვები, რომლებმაც მიიღეს HSCT შესაბამისი ან 1 ალელთან შეუსაბამო არანათესავი დონორისგან, გამოიკვლიეს ეფექტურობაზე.
GVHD-1 (NCT 01743131) იყო რანდომიზებული (1:1), ორმაგად ბრმა, პლაცებოზე კონტროლირებადი კლინიკური კვლევა, რომელშიც პაციენტები იღებდნენ აბატაცეპს ან პლაცებოს CNI-სთან და MTX-თან ერთად 8-დან ადამიანის ლეიკოციტური ანტიგენის (HLA) მიღების შემდეგ. )-შეესაბამება HSCT. მიუხედავად იმისა, რომ მძიმე (III-IV ხარისხი) aGVHD-ისგან თავისუფალი გადარჩენა არ იყო მნიშვნელოვნად გაუმჯობესებული პაციენტებში, რომლებიც იღებდნენ ორენციას იმ პაციენტებთან შედარებით, რომლებიც იღებდნენ პლაცებოს ტრანსპლანტაციის შემდეგ 8 დღეს (HR 180; 0.55 პროცენტი CI 95, 0.26), OS-ის მაჩვენებელი დღეს. 1.18 HSCT-ის შემდეგ იყო 180 პროცენტი (97 პროცენტი CI: 95 პროცენტი, 89 პროცენტი) პაციენტებისთვის, რომლებიც იღებდნენ აბატაცეპტს 99 პროცენტთან შედარებით (84 პროცენტი CI: 95 პროცენტი, 73 პროცენტი) პაციენტებისთვის (HR 91; 0.33 პროცენტი CI: 95, 0.12 ). HSCT-ის შემდეგ 0.93 დღეს, ზომიერად მძიმე (II-IV ხარისხი) aGVHD-ისგან თავისუფალი გადარჩენის მაჩვენებელი პაციენტებისთვის, რომლებმაც მიიღეს აბატაცეპტი, იყო 180% (50 პროცენტი CI: 95 პროცენტი, 38 პროცენტი), 61%-თან შედარებით (32 პროცენტი CI). : 95 პროცენტი, 21 პროცენტი) პაციენტებისთვის, რომლებმაც მიიღეს პლაცებო (HR 43; 0.54 პროცენტი CI: 95, 0.35).
GVHD-2, კლინიკურმა ანალიზმა, რომელიც დაფუძნებულია სისხლისა და ტვინის ტრანსპლანტაციის კვლევის საერთაშორისო ცენტრის (CIBMTR) მონაცემებზე, პაციენტებში, რომლებმაც მიიღეს 7 HLA-ს შესაბამისი HSCT 8 და 2011 წლებში, გამოავლინა ეფექტურობის მეტი მტკიცებულება. 2018 პაციენტის შედეგები, რომლებიც მკურნალობდნენ აბატაცეპტით CNI-თან და MTX-თან ერთად aGVHD-ის პროფილაქტიკისთვის, შედარებული იყო 54 პაციენტთან, რომლებიც შემთხვევით შერჩეულ იქნა CIBMTR რეესტრიდან, რომლებიც მკურნალობდნენ მხოლოდ CNI და MTX. პაციენტებს, რომლებმაც მიიღეს აბატაცეპტი CNI-სთან და MTX-თან კომბინაციაში, ჰქონდათ 162 პროცენტი (98 პროცენტი CI: 95 პროცენტი, 78 პროცენტი) OS-ის მაჩვენებელი HSCT-დან 100 დღეს, შედარებით 180 პროცენტი (75 პროცენტი CI: 95 პროცენტი, 67 პროცენტი) პაციენტებისთვის. ვინც მხოლოდ CNI და MTX მიიღო.
ანემია, ჰიპერტენზია, CMV რეაქტივაცია/CMV ინფექცია, პირექსია, პნევმონია, ეპისტაქსია, შემცირებული CD4 უჯრედები, ჰიპერმაგნიემია და თირკმლის მწვავე დაზიანება არის აბატაცეპტის ყველაზე გავრცელებული გვერდითი მოვლენები (ათი პროცენტი) aGVHD-ის პროფილაქტიკისთვის. პაციენტებს, რომლებიც იღებენ აბატაცეპტს, უნდა ჩაუტარდეთ ანტივირუსული პროფილაქტიკა ეპშტეინ-ბარის ვირუსული ინფექციისთვის მკურნალობის დაწყებამდე და შემდეგ ექვსი თვის განმავლობაში, ასევე უნდა იყვნენ მონიტორინგი ციტომეგალოვირუსის ინფექციაზე/რეაქტივაციაზე.
აბატაცეპტის შემოთავაზებული დოზა განისაზღვრება პაციენტის ასაკის მიხედვით და მითითებულია გამოწერის მასალაში. Orencia-ს რეცეპტის შესახებ ინფორმაცია ხელმისაწვდომია მთლიანად.
Project Orbis, FDA ონკოლოგიური ცენტრის ბრწყინვალების ძალისხმევა, გამოყენებული იქნა ამ მიმოხილვის შესასრულებლად. Project Orbis ქმნის მექანიზმს მსოფლიო პარტნიორებისთვის, რათა ერთდროულად წარადგინონ და განიხილონ ონკოლოგიური მედიკამენტები. FDA მუშაობდა ამ მიმოხილვაზე Health Canada-სთან, Swissmedic-თან და ისრაელის ჯანდაცვის სამინისტროსთან. დანარჩენი მარეგულირებელი ორგანოები განაცხადებს განიხილავენ.
