8月2021： 全身療法の少なくともXNUMXつの前のラインの失敗の後、食品医薬品局は承認しました belumosudil（Rezurock、Kadmon Pharmaceuticals、LLC）、キナーゼ阻害剤、慢性移植片対宿主病（慢性GVHD）の12歳以上の成人および小児患者向け。
KD025-213（NCT03640481）は、慢性GVHDの65人の患者を200日XNUMX回経口投与したベルモスジルXNUMX mgで治療した、無作為化非盲検多施設用量設定試験であり、有効性を評価するために使用されました。
サイクル7の1日目までの全体的な奏効率（ORR）が主要な有効性の最終指標であり、慢性移植片の臨床試験に関する2014年NIHコンセンサス開発プロジェクトによると、全体的な奏効は完全奏効（CR）または部分奏効（PR）として定義されました。 -対-宿主病のガイドライン。 ORRは75％（95％CI：63、85）でした。 患者の6％は完全な反応を示し、69％は部分的な反応を示しました。 最初の回答を得るのにかかった平均時間は1.8か月でした（95パーセントCI：1.0、1.9）。 慢性GVHDの奏効期間の中央値は、最初の奏効から進行、死亡、または新しい全身治療まで測定して1.9か月でした（95％CI：1.2、2.9）。 奏効後少なくとも62ヶ月間奏効した患者の95％（46％CI：74、12）で、死亡または新たな全身投薬の開始は発生しませんでした。
感染症、無力症、悪心、下痢、呼吸困難、咳、浮腫、出血、腹痛、筋骨格痛、頭痛、リン酸塩の減少、ガンマグルタミルトランスフェラーゼの増加、リンパ球の減少、および高血圧は、実験室を含む最も一般的な副作用（20％）でした異常。
ベルモスジルは、200mgの用量でXNUMX日XNUMX回食物と一緒に服用する必要があります。
