食品医薬品局は、1年2023月2日、少なくともXNUMX種類の治療を受けた慢性リンパ性白血病または小リンパ球性リンパ腫（CLL/SLL）の成人を対象に、ピルトブルチニブ（ジェイピルカ、イーライリリーアンドカンパニー）の早期承認を与えた。 BTK阻害剤とBCL-XNUMX阻害剤が含まれます。
この研究では、BRUIN (NCT03740529) という世界規模の非盲検単群マルチコホート試験で、CLL または SLL を患い、すでに BTK 阻害剤や BTK 阻害剤、 BCL-108阻害剤。患者はこれまでに2～5の範囲で2種類の治療を受けていました。患者の11%は、難治性または病気の悪化のため、以前のBTK阻害剤の使用を中止しました。薬剤ピルトブルチニブは、200 日 XNUMX 回 XNUMX mg の用量で経口投与され、疾患の進行または許容できない毒性が発生するまで維持されました。
主な有効性指標は、2018 iwCLL 基準に基づいて独立審査委員会によって評価された全奏効率 (ORR) と奏効期間 (DOR) でした。客観的奏効率（ORR）は72％、95％信頼区間（CI）は63％～80％、奏効期間中央値（DOR）は12.2カ月、95％CIは9.3～14.7でした。すべての回答が不完全でした。
最も頻繁にみられた副作用（20％以上）は、検査関連の用語を除いて、疲労、打撲、咳、筋骨格系の不快感、新型コロナウイルス感染症（COVID-19）、下痢、肺炎、腹痛、呼吸困難、出血、浮腫、吐き気、発熱、および頭痛。患者の 3% 以上が罹患するグレード 4 または 10 の検査異常には、好中球数の減少、貧血、血小板数の減少が含まれていました。患者の 32% が重篤な感染症を経験し、症例の 10% で致死的な感染症が報告されました。処方資料には、感染症、出血、血球減少症、不整脈、およびその後の原発がんに関する注意事項と勧告が含まれています。
推奨されるピルトブルチニブの用量は、病気の進行または耐えられない影響が起こるまで、200日XNUMX回XNUMX mgを経口摂取します。
癌
ルテチウム Lu 177 ドタテートが、GEP-NETS を使用する 12 歳以上の小児患者向けに USFDA によって承認されました
画期的な治療法であるドタテン酸ルテチウム Lu 177 が最近、米国食品医薬品局 (FDA) から小児患者向けの承認を取得し、小児腫瘍学における重要なマイルストーンとなりました。この承認は、神経内分泌腫瘍（NET）と闘う子供たちにとって希望の光となる。NETは、まれではあるが従来の治療法に耐性があることが多い困難な形態のがんである。
アリーシャ・メンドーサ
2024 年 5 月 11 日
