2023可能性があります。 Omidubicel-onlv (Omisirge、Gamida Cell Ltd.) は、骨髄破壊的条件付け後に臍帯血移植を受ける予定の血液悪性腫瘍の成人および小児患者 (12 歳以上) での使用が食品医薬品局によって承認されました。好中球の回復を早め、感染のリスクを下げるためです。
研究 P0501 (NCT02730299) は、血液悪性腫瘍患者における骨髄破壊的前処置後の omidubicel-onlv 移植または未操作臍帯血 (UCB) ユニット移植の非盲検多施設ランダム化試験で、治療の有効性と安全性が評価されました。 合計 125 名がランダムに割り当てられ、62 名が omidubicel-onlv を受け、63 名が UCB を受けました。 52人の患者が、CD9.0+細胞の用量中央値106×2.1細胞/kg(範囲47.6～106×34細胞/kg)によるオミデュビセルonlv移植を受けた。 UCB 群では、56 人の患者に 66 つまたは 34 つのコード ユニットが埋め込まれました (42% が 0.2 つのコード ユニットを植込みました)。 解凍後の細胞量を記録した 106 人の患者における CD0.0+ 細胞量の中央値は、0.8 X 106 細胞/kg (範囲 XNUMX ～ XNUMX X XNUMX 細胞/kg) でした。 化学療法や全身照射に基づくものなど、他のコンディショニングプロトコルも利用されました。
移植後の好中球回復までの時間と、移植後 2 日までの血液骨髄移植臨床試験ネットワーク (BMT CTN) のグレード 3/3 の細菌感染症またはグレード 100 の真菌感染症の頻度が主要な有効性アウトカム指標でした。好中球回復までの時間中央値は、omidubicel-onlv投与群では12日（95％CI：10～15日）、UCB投与群では22日（95％CI：19～25日）であった。オミデュビセル単独治療群では、患者の 87% と UCB 投与を受けた患者の 83% で好中球の回復が見られました。移植後 100 日までの BMT CTN グレード 2/3 の細菌感染症またはグレード 3 の真菌感染症の発生率は、39 つのグループでそれぞれ 60% と XNUMX% でした。
処方資料には、致命的または生命を脅かす注入反応、移植片対宿主病 (GvHD)、生着症候群、および移植片の失敗に関する囲み警告が含まれており、認可された UCB 医薬品と同様です。 Omidubicel-onlv は、あらゆる疾患の 117 人に投与されました。 それらのうち、47% が注入反応を経験し、58% が急性 GVHD を経験し、35% が慢性 GVHD を経験し、3% が移植失敗を経験した。
P3 試験の血液悪性腫瘍患者で最も頻繁に見られたグレード 5～0501 の有害反応は、疼痛 (33%)、粘膜炎症 (31%)、高血圧 (25%)、および胃腸毒性 (19%) でした。
推奨される omidubicel-onlv 用量は、以下からなる XNUMX 回の連続注入です。
- a 培養画分: 最小 8.0 × 108 最低 8.7% の CD34+ 細胞と最低 9.2 × 10 の総生存細胞7 総 CD34+ 細胞、続いて
- a 非培養画分: 最小 4.0 × 108 最小 2.4 × 10 の総生存細胞7 CD3+細胞。
