ニロガセスタットはデスモイド腫瘍に対して米国食品医薬品局によって承認されています

食品医薬品局は27年2023月XNUMX日、全身治療が必要な進行性デスモイド腫瘍の成人患者向けにニロアセスタット（OGSIVEO、SpringWorks Therapeutics, Inc.）を認可した。これは、デスモイド腫瘍に対する最初の認可された治療法です。

DeFi (NCT03785964) と呼ばれる研究では、それがどの程度うまく機能するかを調査しました。この実験は、悪化し手術で治療できないデスモイド腫瘍を有する患者 1 名を対象とした、国際多施設無作為化 (1:142) 二重盲検プラセボ対照実験でした。患者は、スクリーニング後 12 か月以内にデスモイド腫瘍が進行した場合に認定されました。参加者は、疾患が進行するか耐えられない毒性が発現するまで、150mgのニロアセスタットまたはプラセボをXNUMX日XNUMX回経口摂取するよう無作為に割り当てられた。

盲検化された独立した中央レビューによってRECIST v1.1によって計算された無増悪生存期間（PFS）、または研究者によって評価され独立してレビューされた臨床進行が、治療がどの程度うまく機能したかを測定する主な方法でした。無増悪生存期間（PFS）中央値は、ニロアセスタット群では測定されず（95% CI: 未測定）、プラセボ群では 15.1 か月（95% CI: 8.4、未測定）でした。ハザード比 (HR) は 0.29 (95% CI: 0.15、0.55) で、p 値は 0.001 未満でした。 X線撮影による進行のみを用いた無増悪生存期間（PFS）の最初の調査では、ハザード比0.31（95％CI：0.16、0.62）が明らかになった。

目標反応率 (ORR) は有効性の追加の尺度でした。客観的反応率（ORR）は、ニロアセスタット群の参加者では41%（95% CI: 29.8、53.8）、プラセボ群の参加者では8%（95% CI: 3.1、17.3）でした（p値=<0.001） ）。患者が報告した研究開始時からの最悪の痛みの改善はニロアセスタット群に有利であり、有効性の結果がさらに裏付けられた。

一般的な副作用には、下痢、卵巣毒性、発疹、吐き気、疲労感、口内炎、頭痛、胃の不快感、咳、脱毛症、上気道感染症、呼吸困難などが含まれます。

ニロガセスタットの推奨用量は、病気が進行するか許容できない毒性が現れるまで、食事の有無にかかわらず、150 日 150 回 50 mg を経口摂取します。 XNUMX mg の各用量は、XNUMX mg 錠剤 XNUMX 錠で構成されます。

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