2021年XNUMX月:カボザンチニブ(Cabometyx、Exelixis, Inc.) 以前のVEGFR標的療法後に進行した局所進行性または転移性分化型甲状腺がん(DTC)を患い、放射性ヨウ素の投与が不適格または不応性である12歳以上の成人および小児患者を対象として、食品医薬品局によって承認されています。 。
COSMIC-311、以前のVEGFR標的療法後に進行し、放射性物質に対する不適格または不応性の局所進行性または転移性DTC患者を対象とした、無作為化(2:1)二重盲検プラセボ対照多施設共同臨床試験(NCT03690388)有効性を評価するためにヨウ素を使用しました。 患者には、疾患の進行または許容できない毒性が発現するまで、カボザンチニブ 60 mg、プラセボ、または最善の支持療法のいずれかが与えられました。
The key effectiveness outcome measures were progression-free survival (PFS) in the intent-to-treat population and overall response rate (ORR) in the first 100 randomised patients, both of which were assessed by a blinded independent radiological review committee using the RECIST 1.1 criteria. Compared to placebo, CABOMETYX significantly reduced the risk of illness progression or death (p0.0001). The median PFS in the cabozantinib arm was 11.0 months (95 percent CI: 7.4, 13.8), compared to 1.9 months (95 percent CI: 1.9, 3.7) in the placebo arm. In the cabozantinib and placebo groups, the ORRs were 18 percent (95 percent CI: 10 percent, 29 percent) and 0 percent (95 percent CI: 0 percent, 11 percent), respectively.
最も一般的な副作用は、下痢、手掌足底赤血球感覚異常 (PPE)、倦怠感、高血圧、口内炎でした (25%)。 注意書きとして低カルシウム血症が挿入されました。
疾患の進行または許容できない毒性が発生するまで、推奨される単剤カボザンチニブの用量は 60 日 12 回 1.2 mg です。 小児患者(BSAが2m40未満のXNUMX歳以上)の場合、カボザンチニブの推奨用量は、疾患の進行または耐えられない毒性が発現するまで、XNUMX日XNUMX回XNUMXmgです。