Gli Stati Uniti FDA ha approvato gilteritinib ( Xospata ) per il trattamento di pazienti adulti con FLT3 recidiva positiva per mutazione o leucemia mieloide acuta refrattaria ( AML ).
When used with gilteritinib , it also awards companion diagnostic genetic testing technology. The LeukoStrat CDx FLT3 mutation detection method developed by Invivoscribe Technologies , Inc. is used to detect FLT3 mutations in AML patients .
"Circa il 25% -30% dei pazienti con leucemia mieloide acuta presenta geni mutati FLT3", ha affermato in una nota il direttore ad interim del prodotto del Centro di oncologia ed ematologia e oncologia della FDA Drug Administration Center per la FDA, Richard Pazdur, MD e Research. Queste mutazioni sono particolarmente associate all’aggressività del cancro e a un rischio più elevato di recidiva. “
Pazdur ha aggiunto che gilteritinib è il primo farmaco approvato ad essere utilizzato come monoterapia nelle popolazioni di pazienti con LMA.
FLT3 is the most frequently mutated gene identified in AML ,and FLT3 internal tandem repeat mutations are associated with high relapse rates, short remissions, and poor survival outcomes. Gilteritinib is a highly selective FLT3 tyrosine kinase inhibitor that has been shown to have activity against FLT3 ITD mutations, and also inhibits FLT3 D835 mutations that can confer clinical resistance to other FLT3 inhibitors .
I 252 pazienti arruolati nello studio iniziale di fase 1/2 hanno mostrato che il 49% dei pazienti con LMA recidivante o refrattaria e mutazioni FLT3 ha risposto a gilteritinib. La sopravvivenza mediana di questi partecipanti è stata di oltre 7 mesi. Solo il 12% dei pazienti senza mutazioni FLT3 ha risposto a gilteritinib, dimostrando che può essere utilizzato come inibitore selettivo del mutante FLT3.
L'approvazione si è basata sui dati dello studio ADMIRAL, uno studio randomizzato di fase 3 in cui 138 pazienti adulti con LMA recidivante / refrattaria FLT3 positiva hanno ricevuto 120 mg di gefitinib orale al giorno. In questo gruppo, il 21% dei pazienti ha raggiunto la remissione completa o la remissione completa con parziale recupero ematologico. Lo stesso studio ADMIRAL è ancora in corso e il prossimo anno dovrebbero essere pubblicati dati dettagliati sulla risposta e sulla sopravvivenza globale.
https://www.medscape.com/viewarticle/905713
