Agosto 2021: La FDA ha dato axicabtagene ciloleucel (Yescarta, Kite Pharma, Inc.) approvazione accelerata per i pazienti adulti con linfoma follicolare (FL) recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica.
A single-arm, open-label, multicenter trial (ZUMA-5; NCT03105336) evaluated axicabtagene ciloleucel, a CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy, in adult patients with relapsed or refractory FL after two or more lines of systemic therapy, including the combination of an anti-CD20 monoclonal antibody and an alkylating agent, in adult patients with relapsed A single intravenous infusion of axicabtagene ciloleucel was given after lymphodepleting chemotherapy.
Un comitato di revisione imparziale ha definito le principali misure di efficacia: tasso di risposta obiettiva (ORR) e durata della risposta (DOR). L'ORR era del 91 percento (IC al 95 percento: 83, 96) tra 81 pazienti nell'analisi di efficacia primaria, con un tasso di remissione completa (CR) del 60 percento e un tempo medio di risposta di un mese. Il DOR mediano non è stato raggiunto e il 76.2% dei pazienti è rimasto in remissione dopo un anno (IC 95%: 63.9, 84.7). L'ORR era dell'89 percento (IC al 95 percento: 83, 94) per tutti i pazienti leucoferizzati in questo studio (n = 123), con un tasso di CR del 62 percento.
A boxed warning for sindrome da rilascio di citochine (CRS) and neurologic toxicities is included in the prescribing material for axicabtagene ciloleucel. CRS occurred in 88 percent (Grade 3, 10%) of patients with non-lymphoma Hodgkin’s (NHL) in investigations using axicabtagene ciloleucel, while neurologic toxicities occurred in 81 percent (Grade 3, 26 percent). CRS, fever, hypotension, encephalopathy, tachycardia, fatigue, headache, febrile neutropenia, nausea, infections with pathogen unspecified, decreased appetite, chills, diarrhoea, tremor, musculoskeletal pain, cough, hypoxia, constipation, vomiting, arrhythmias, and dizziness are the most common non-laboratory adverse reactions (incidence 20%) in patients with NHL.
