Agosto 2021: La Food and Drug Administration ha approvato idecabtagene vicleucel (Abecma, Bristol Myers Squibb) per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivante o refrattario dopo quattro o più linee terapeutiche precedenti, comprendenti un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anti-CD38. anticorpo monoclonale. Questa è la prima terapia genica basata sulle cellule per il mieloma multiplo approvata dalla FDA.
Idecabtagene vicleucel è un trattamento con cellule T CAR (recettore dell'antigene chimerico autologo) geneticamente modificato che prende di mira l'antigene di maturazione delle cellule B (BCMA). Ogni dose è adattata alle cellule T del paziente, che vengono raccolte, geneticamente modificate e quindi reintrodotte nel paziente.
In a multicenter research, 127 patients with relapsed and refractory mieloma multiplo who had undergone at least three prior lines of antimyeloma therapy were evaluated for safety and efficacy; 88 percent had received four or more prior lines of therapies. The efficacy of idecabtagene vicleucel at doses ranging from 300 to 460 x 106 CAR-positive T cells was studied in 100 individuals. The overall response rate (ORR), complete response (CR) rate, and duration of response (DOR) were calculated using the International Myeloma Working Group Uniform Response Criteria for Multiple Myeloma by an independent response committee.
L'ORR era del 72 percento (IC al 95 percento: 62 percento, 81 percento), con un tasso di CR del 28 percento (IC al 95 percento 19 percento, 38 percento). Un totale del 65 percento dei pazienti che hanno raggiunto la CR vi è rimasto per almeno un anno.
Un avvertimento in scatola per sindrome da rilascio di citochine (CRS), neurologic toxicities, hemophagocytic lymphohistiocytosis/macrophage activation syndrome, and persistent cytopenias is included on the idecabtagene vicleucel label. CRS, infections, exhaustion, musculoskeletal pain, and hypogammaglobulinemia are the most prevalent side effects of idecabtagene vicleucel.
Idecabtagene vicleucel has a risk evaluation and mitigation plan that requires healthcare facilities dispensing the medicine to be specially certified in recognising and managing CRS and nervous system toxicities. The FDA is ordering the company to conduct a post-marketing observational study involving patients treated with idecabtagene vicleucel in order to assess long-term safety.
Da 300 a 460 106 cellule T CAR-positive è l'intervallo di dosaggio suggerito per idecabtagene vicleucel.
Riferimento: https://www.fda.gov/
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