Novembre 2022: La Food and Drug Administration ha concesso l’approvazione accelerata a futibatinib (Lytgobi, Taiho Oncology, Inc.) per pazienti adulti con colangiocarcinoma intraepatico precedentemente trattato, non resecabile, localmente avanzato o metastatico che ospita fusioni geniche del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti 2 (FGFR2) o altri riarrangiamenti.
L'efficacia è stata valutata in TAS-120-101 (NCT02052778), uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo che ha arruolato 103 pazienti con colangiocarcinoma intraepatico precedentemente trattato, non resecabile, localmente avanzato o metastatico con fusione del gene FGFR2 o altro riarrangiamento. La presenza di fusioni FGFR2 o altri riarrangiamenti è stata determinata utilizzando test di sequenziamento di nuova generazione. I pazienti hanno ricevuto 20 mg di futibatinib per via orale una volta al giorno fino a progressione della malattia o tossicità inaccettabile.
Le principali misure di esito di efficacia erano il tasso di risposta globale (ORR) e la durata della risposta (DoR), come determinato da un comitato di revisione indipendente secondo RECIST v1.1. ORR è stato del 42% (intervallo di confidenza al 95% [CI]: 32, 52); tutti i 43 rispondenti hanno ottenuto risposte parziali. Il DoR mediano era di 9.7 mesi (IC 95%: 7.6, 17.1).
Le reazioni avverse più comuni verificatesi nel 20% o più dei pazienti sono state tossicità ungueale, dolore muscoloscheletrico, costipazione, diarrea, affaticamento, secchezza delle fauci, alopecia, stomatite, dolore addominale, pelle secca, artralgia, disgeusia, secchezza oculare, nausea, diminuzione dell'appetito , infezione delle vie urinarie, sindrome da eritrodisestesia palmo-plantare e vomito.
La dose raccomandata di futibatinib è di 20 mg per via orale una volta al giorno fino a progressione della malattia o tossicità inaccettabile.
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