breskt líftæknifyrirtæki MiNA Therapeutics ‘innovative RNA therapy may enhance liver cancer patients’ response to standard treatment. The therapy uses a double-stranded RNA that can activate a target gene called CEBPA. Packaging double-stranded RNA in lipid nanoparticles helps to penetrate into liver cells that are often difficult to reach and can control gene expression in the nucleus. It is understood that the low level expression of certain genes is related to liver krabbamein and other liver diseases. In laboratory studies, increasing the expression of CEBPA to restore its protein levels to normal can help reduce the growth of cancer cells.
Meðal sjúklinga sem fengu líftæknilega lítið virkjað RNA (saRNA) sýndu tveir þeirra fullkomna svörun eftir að hafa fengið sorafenib og hinn sýndi svörun að hluta eftir meðferð með lenvatinibi. Þetta er fyrsta tilraunin á saRNA meðferð hjá mönnum. Þar sem rannsóknirnar eru enn á frumstigi vonast líftæknifyrirtæki nú til að safna fleiri viðeigandi sönnunargögnum.
Fyrirtækið vonast einnig til að framkvæma sama lyfjapróf á sjúklingum með skorpulifur í framtíðinni og er einnig í samstarfi við Boehringer Ingelheim til að sinna öðrum verkefnum vegna lifrarsjúkdóma. Eftir langan tíma í þróun hafa fleiri og fleiri RNA meðferðir komið á markaðinn. Ólíkt MiNA meðferðum sem virkja genatjáningu nota flestar RNA truflun (RNAi) tækni til að draga úr genatjáningu. Nýlega samþykkti framkvæmdastjórn Evrópusambandsins Onpattro, fyrsta RNAi lyfið sem Alnylam þróaði til meðferðar á fjöltaugakvilla.
