Juni 2022: Setelah dua atau lebih rangkaian terapi sistemik, FDA memberikan tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis Pharmaceuticals Corporation) persetujuan yang dipercepat untuk pasien dewasa dengan limfoma folikuler (FL) yang kambuh atau refraktori.
Persetujuan tersebut didasarkan pada hasil uji coba ELARA (NCT03568461), uji coba multisenter, lengan tunggal, label terbuka yang mengevaluasi tisagenlecleucel, terapi sel T chimeric antigen receptor (CAR) yang diarahkan oleh CD19, pada pasien dewasa yang refrakter atau kambuh dalam waktu 6 bulan setelah menyelesaikan dua atau lebih terapi sistemik (termasuk antibodi anti-CD20 dan agen alkilasi) atau Tisagenlecleucel diberikan sebagai infus intravena tunggal setelah kemoterapi lymphodepleting, dengan dosis target 0.6 hingga 6.0 x 108 CAR- sel T hidup positif.
Tingkat respons keseluruhan (ORR) dan durasi respons (DOR), sebagaimana ditetapkan oleh komite peninjau independen, adalah ukuran kemanjuran utama. ORR adalah 86 persen (95 persen CI: 77, 92) di antara 90 pasien dalam analisis efikasi primer, dengan tingkat CR 68 persen (95 persen CI: 57, 77). Median DOR tidak terpenuhi, dengan 75% responden (95 persen CI: 63, 84) masih merespons setelah 9 bulan. ORR adalah 86 persen (95 persen CI: 77, 92) untuk semua pasien yang memiliki leukapheresis (n=98), dengan tingkat CR 67 persen (95 persen CI: 57, 76).
Sindrom pelepasan sitokin, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
