2022 Jan: Untuk pasien dewasa dengan tumor sel epiteloid perivaskular malignan yang tidak dapat direseksi atau metastatik, Food and Drug Administration berlisensi partikel terikat protein sirolimus untuk suspensi injeksi (terikat albumin) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Kemanjuran diuji pada 31 pasien dengan PEComa ganas lokal yang tidak dapat direseksi atau metastasis di AMPECT (NCT02494570), sebuah studi klinis multisenter, satu lengan. Pada hari 1 dan 8 dari setiap siklus 21 hari, pasien menerima 100 mg/m2 partikel terikat protein sirolimus sampai perkembangan penyakit atau toksisitas yang tidak dapat ditoleransi.
Tingkat respons keseluruhan (ORR) dan durasi respons (DOR) adalah ukuran hasil kemanjuran utama, sebagaimana ditentukan oleh tinjauan sentral independen yang dibutakan menggunakan RECIST v.1.1. ORR adalah 39 persen (95 persen CI: 22 persen, 58 persen), dengan dua pasien merespons sepenuhnya. Median DOR tidak terpenuhi (95 persen CI: 6.5 bulan, tidak dapat diperkirakan). 67 persen responden memiliki respons yang bertahan lebih dari 12 bulan, dan 58 persen memiliki respons yang bertahan lebih dari 24 bulan.
Stomatitis, kelelahan, ruam, infeksi, mual, edema, diare, ketidaknyamanan muskuloskeletal, penurunan berat badan, penurunan nafsu makan, batuk, muntah, dan dysgeusia adalah efek samping yang paling umum (30 persen). Penurunan limfosit, peningkatan glukosa, penurunan kalium, penurunan fosfat, penurunan hemoglobin, dan peningkatan lipase adalah kelainan laboratorium grade 3 sampai 4 yang paling umum (6%).
Sampai perkembangan penyakit atau toksisitas yang tidak dapat ditoleransi, dosis yang dianjurkan adalah 100 mg/m2 diberikan sebagai infus IV selama 30 menit pada hari 1 dan 8 dari setiap siklus 21 hari.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
