November 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) telah dilisensikan oleh Food and Drug Administration untuk digunakan pada orang dengan neoplasma myeloid/limfoid (MLNs) yang kambuh atau refraktori yang memiliki reseptor faktor pertumbuhan fibroblast 1 (FGFR1) yang berubah.
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
Demografi terpilih dan karakteristik dasar termasuk yang berikut: 64% perempuan; 68% putih; 3.6% kulit hitam atau Afrika-Amerika; 11% Asia; 3.6% penduduk asli Indian Amerika/Alaska; dan status kinerja ECOG 88% dari 0 atau 1. Usia rata-rata adalah 65 tahun (kisaran, 39 hingga 78); 3.6% kulit hitam atau Afrika-Amerika; 68% putih; dan 68% putih.
Berdasarkan tingkat respons lengkap (CR) yang memenuhi kriteria respons khusus untuk jenis penyakit morfologis, kemanjuran ditentukan. 14 dari 18 pasien dengan penyakit ekstrameduler (EMD) dan fase kronis di sumsum (78%; 95% CI: 52, 94) memperoleh remisi lengkap (CR). Jumlah hari rata-rata untuk CR adalah 104. (kisaran, 44 hingga 435). Waktu rata-rata (dari 1+ hingga 988+ hari) tidak tercapai. Dua dari empat pasien yang memiliki fase ledakan di sumsum dengan atau tanpa EMD (durasi: 1+ dan 94 hari) berada dalam remisi. Salah satu dari tiga pasien yang mengalami EMD saja mengalami CR (berlangsung 64+ hari). Tingkat respons sitogenetik penuh untuk semua 28 pasien — termasuk 3 tanpa penyakit morfologis — adalah 79% (22/28; 95% CI: 59, 92).
Hiperfosfatemia, toksisitas kuku, alopesia, stomatitis, diare, mata kering, kelelahan, ruam, anemia, konstipasi, mulut kering, epistaksis, ablasi retina serosa, nyeri ekstremitas, penurunan nafsu makan, kulit kering, dispepsia, nyeri punggung, mual, penglihatan kabur, edema perifer, dan pusing adalah efek samping yang paling sering (20%) dialami oleh pasien.
Reduksi fosfat, reduksi limfosit, reduksi leukosit, reduksi trombosit, peningkatan alanin aminotransferase, dan reduksi neutrofil adalah kelainan laboratorium Tingkat 3 atau 4 yang paling umum (10%).
Dianjurkan untuk meminum 13.5 mg pemigatinib sekali sehari sampai penyakit berkembang atau terjadi toksisitas yang tidak dapat ditoleransi.
View full prescribing information for Pemazyre.
