Omidubicel disetujui oleh USFDA untuk mengurangi waktu pemulihan neutrofil dan infeksi pada pasien dengan keganasan hematologis

May 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) telah disetujui oleh Food and Drug Administration untuk digunakan pada pasien dewasa dan anak-anak (usia 12 tahun ke atas) dengan keganasan hematologi yang dijadwalkan untuk menerima transplantasi darah tali pusat setelah pengkondisian myeloablative untuk mempercepat pemulihan neutrofil dan menurunkan risiko infeksi.

Dalam Studi P0501 (NCT02730299), sebuah uji coba acak berlabel terbuka, multisenter, dan acak mengenai transplantasi omidubicel-onlv atau transplantasi unit darah tali pusat yang tidak dimanipulasi (UCB) setelah pengkondisian mieloablatif pada pasien dengan keganasan hematologi, efektivitas dan keamanan pengobatan dinilai. Sebanyak 125 orang dipilih secara acak, dengan 62 menerima omidubicel-onlv dan 63 menerima UCB. 52 pasien menjalani transplantasi omidubicel-onlv, dengan dosis rata-rata 9.0 X 106 sel/kg (kisaran 2.1 – 47.6 X 106 sel/kg) sel CD34+. Pada kelompok UCB, 56 pasien memiliki satu atau dua unit tali pusat (66% menerima dua unit tali pusat) yang ditanamkan. Median dosis sel CD34+ pada 42 pasien yang mencatat dosis sel pasca pencairan adalah 0.2 X 106 sel/kg (kisaran 0.0 – 0.8 X 106 sel/kg). Ada protokol pengondisian lain yang digunakan, seperti yang didasarkan pada kemoterapi atau Iradiasi Tubuh Total.

Waktu pemulihan neutrofil setelah transplantasi dan frekuensi Jaringan Uji Klinis Transplantasi Darah dan Sumsum (BMT CTN) Infeksi bakteri tingkat 2/3 atau infeksi jamur Tingkat 3 hingga Hari ke-100 setelah transplantasi adalah ukuran hasil kemanjuran utama. Waktu rata-rata pemulihan neutrofil adalah 12 hari (95% CI: 10-15 hari) bagi mereka yang menerima omidubicel-onlv, dan 22 hari (95% CI: 19-25 hari) bagi mereka yang menerima UCB. Pada kelompok omidubicel saja, 87% pasien dan 83% pasien yang menerima UCB mengalami pemulihan neutrofil. Hingga Hari ke 100 setelah transplantasi, kejadian infeksi bakteri BMT CTN Grade 2/3 atau infeksi jamur Grade 3 masing-masing adalah 39% dan 60%, pada kedua kelompok.

Bahan resep termasuk Kotak Peringatan untuk reaksi infus yang mematikan atau mengancam jiwa, penyakit cangkok versus inang (GvHD), sindrom engraftment, dan kegagalan cangkok, serupa dengan obat UCB resmi. Omidubicel-onlv diberikan kepada 117 orang untuk penyakit apapun; diantaranya, 47% mengalami reaksi infus, 58% mengalami GVHD akut, 35% mengalami GVHD kronis, dan 3% mengalami kegagalan cangkok.

Respons merugikan Grade 3-5 yang paling sering pada pasien Studi P0501 dengan keganasan hematologis adalah nyeri (33%), peradangan mukosa (31%), hipertensi (25%), dan toksisitas gastrointestinal (19%).

Dosis omidubicel-onlv yang direkomendasikan adalah dua infus berurutan yang terdiri dari berikut ini:

• Fraksi Berbudaya: minimal 8.0 × 10⁸ total sel yang layak dengan minimal 8.7 persen sel CD34+ dan minimal 9.2 × 10⁷ total sel CD34+, diikuti oleh
• Fraksi Non-kultur: minimal 4.0 × 10⁸ total sel yang layak dengan minimum 2.4 × 10⁷ sel CD3+.

Informasi resep lengkap untuk Omisirge akan tersedia di sini.