Food and Drug Administration mengizinkan nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) pada 27 November 2023, untuk pasien dewasa dengan tumor desmoid lanjut yang memerlukan pengobatan sistemik. Ini adalah terapi resmi awal untuk tumor desmoid.
Sebuah studi bernama DeFi (NCT03785964) mengamati seberapa baik cara kerjanya. Ini adalah eksperimen internasional, multisenter, acak (1:1), double-blind, terkontrol plasebo dengan 142 pasien yang menderita tumor desmoid yang semakin parah dan tidak dapat diobati dengan pembedahan. Pasien memenuhi syarat jika tumor desmoid telah berkembang dalam waktu 12 bulan setelah skrining. Peserta secara acak ditugaskan untuk mengonsumsi 150 mg nirogacestat atau plasebo secara oral dua kali sehari sampai penyakitnya berkembang atau toksisitasnya tidak dapat ditoleransi.
Kelangsungan hidup bebas perkembangan (PFS) yang dihitung dengan RECIST v1.1 melalui tinjauan sentral independen yang buta atau perkembangan klinis yang dinilai oleh peneliti dan ditinjau secara independen adalah cara utama untuk mengukur seberapa baik pengobatan tersebut bekerja. Median kelangsungan hidup bebas perkembangan (PFS) tidak ditentukan pada kelompok nirogacestat (95% CI: tidak ditentukan) dan 15.1 bulan (95% CI: 8.4, tidak ditentukan) pada kelompok plasebo. Rasio hazard (HR) adalah 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) dengan nilai p kurang dari 0.001. Investigasi awal terhadap kelangsungan hidup bebas perkembangan (PFS) hanya dengan menggunakan perkembangan radiografi menunjukkan rasio bahaya sebesar 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62).
Laju reaksi obyektif (ORR) adalah ukuran efektivitas tambahan. Tingkat Respons Objektif (ORR) adalah 41% (95% CI: 29.8, 53.8) untuk peserta dalam kelompok nirogacestat dan 8% (95% CI: 3.1, 17.3) untuk peserta dalam kelompok plasebo (p-value=<0.001 ). Peningkatan rasa sakit terburuk yang dilaporkan pasien sejak awal penelitian, yang lebih disukai kelompok nirogacestat, semakin menegaskan hasil kemanjuran tersebut.
Efek samping yang umum terjadi termasuk diare, toksisitas ovarium, ruam, mual, kelelahan, stomatitis, sakit kepala, rasa tidak nyaman pada perut, batuk, alopecia, infeksi saluran pernapasan atas, dan dispnea.
Dosis nirogacestat yang disarankan adalah 150 mg diminum dua kali sehari, dengan atau tanpa makanan, sampai penyakit berkembang atau terjadi toksisitas yang tidak dapat diterima. Setiap dosis 150 mg terdiri dari tiga pil 50 mg.
Lutetium Lu 177 dotatate disetujui oleh USFDA untuk pasien anak berusia 12 tahun ke atas dengan GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, sebuah pengobatan inovatif, baru-baru ini mendapat persetujuan dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) untuk pasien anak-anak, menandai tonggak sejarah penting dalam onkologi anak. Persetujuan ini mewakili secercah harapan bagi anak-anak yang berjuang melawan tumor neuroendokrin (NETs), suatu bentuk kanker langka namun menantang yang seringkali terbukti resisten terhadap terapi konvensional.